Accès élargi à l'efgartigimod pour la myasthénie grave généralisée

Critère d'intégration:

• Le patient a ≥ 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé
• Le patient a un diagnostic de MG (AChR-Ac séropositif ou séronégatif) avec faiblesse musculaire généralisée
• Le patient a été vacciné contre le COVID-19 ou a eu un résultat de test COVID-19 négatif dans les 2 semaines précédant l'inscription
• Le patient a documenté IgG> 6 g / L dans le mois suivant le dépistage

• Le patient accepte l'utilisation de contraceptifs conformément aux réglementations locales et aux justifications scientifiques concernant les méthodes de contraception et :

  1. Patients de sexe masculin : doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception acceptable et de ne pas donner de sperme à partir du moment où ils ont donné leur consentement éclairé jusqu'à la fin du programme
  2. Patientes : les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception hautement efficace ou acceptable et avoir un test de grossesse sérique négatif lors de la sélection
• Le patient fournit un consentement éclairé signé, qui comprend le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et ce protocole
• Les patients ayant des antécédents d'hépatite B, d'hépatite C ou de VIH doivent avoir un test négatif documenté pour une infection virale active.

Critère d'exclusion:

• Le patient a une infection bactérienne, virale ou fongique active ou chronique cliniquement significative au moment du dépistage
• Le patient a une maladie auto-immune connue qui, de l'avis du médecin traitant, interférerait avec une évaluation précise des symptômes cliniques de la gMG ou exposerait le patient à un risque indu
• Le patient a des antécédents de malignité à moins qu'il ne soit considéré comme guéri par un traitement adéquat sans signe de récidive pendant ≥ 3 ans avant la première administration de l'IMP. Les patients justifiant d'un traitement adéquat des cancers suivants peuvent être inclus à tout moment : cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau ; carcinome in situ du col de l'utérus; carcinome in situ du sein; découverte histologique fortuite d'un cancer de la prostate (stade TNM T1a ou T1b)
• Le patient présente des signes cliniques d'autres maladies graves importantes, a récemment subi une intervention chirurgicale majeure ou souffre de toute autre affection qui, de l'avis du médecin traitant, pourrait exposer le patient à un risque indu
• Le patient peut être exclu sur la base de l'examen des dossiers médicaux cliniques et des résultats des tests de laboratoire de sécurité clinique de dépistage
• Le patient a reçu un vaccin vivant ou vivant atténué au cours du mois précédant le dépistage
• La patiente est enceinte et/ou allaite ou a l'intention de devenir enceinte pendant le programme ou dans les 90 jours suivant la dernière dose
• Le patient est un homme non stérilisé qui est sexuellement actif tout en participant au programme et n'a pas l'intention d'utiliser des méthodes de contraception efficaces pendant le programme jusqu'à 90 jours après la dernière dose ou prévoit de donner du sperme pendant le programme ou jusqu'à 90 jours après la dernière dose .
• Le patient a déjà reçu du rituximab et la dernière dose de rituximab a été reçue moins de 6 mois avant la première dose d'efgartigimod