Accesso esteso a Efgartigimod per la miastenia grave generalizzata

Criterio di inclusione:

• Il paziente ha ≥18 anni di età, al momento della firma del consenso informato
• Il paziente ha una diagnosi di MG (AChR-Ab sieropositivo o sieronegativo) con debolezza muscolare generalizzata
• Il paziente è stato vaccinato contro COVID-19 o ha avuto un risultato negativo del test COVID-19 nelle 2 settimane prima dell'arruolamento
• Il paziente ha documentato IgG > 6 g/L entro un mese dallo screening

• Il paziente acconsente all'uso di contraccettivi coerente con le normative locali e il razionale scientifico per quanto riguarda i metodi di contraccezione e:

  1. Pazienti di sesso maschile: devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile e di non donare sperma dal momento del consenso informato fino alla fine del programma
  2. Pazienti di sesso femminile: le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace o accettabile e avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening
• Il paziente fornisce il consenso informato firmato, che include la conformità ai requisiti e alle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo
• I pazienti con una storia di epatite B, epatite C o HIV devono avere un test negativo documentato per un'infezione virale attiva.

Criteri di esclusione:

• - Il paziente ha un'infezione batterica, virale o fungina attiva o cronica incontrollata clinicamente significativa allo screening
• Il paziente ha una malattia autoimmune nota che, a parere del medico curante, interferirebbe con una valutazione accurata dei sintomi clinici della MGg o esporrebbe il paziente a un rischio eccessivo
• Il paziente ha una storia di tumore maligno a meno che non si ritenga che sia guarito da un trattamento adeguato senza evidenza di recidiva per ≥3 anni prima della prima somministrazione dell'IMP. I pazienti con documentazione di trattamento adeguato dei seguenti tumori possono essere inclusi in qualsiasi momento: carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose; carcinoma in situ della cervice; carcinoma in situ della mammella; reperto istologico incidentale di cancro alla prostata (stadio TNM T1a o T1b)
• Il paziente ha evidenza clinica di altre malattie gravi significative, ha subito di recente un intervento chirurgico importante o presenta qualsiasi altra condizione che, a parere del medico curante, potrebbe esporre il paziente a un rischio eccessivo
• Il paziente può essere escluso sulla base della revisione delle cartelle cliniche e dei risultati dei test di laboratorio di sicurezza clinica
• Il paziente ha ricevuto una vaccinazione viva o attenuata durante il mese prima dello screening
• La paziente è incinta e/o in allattamento o intende iniziare una gravidanza durante il programma o entro 90 giorni dall'ultima dose
• Il paziente è un maschio non sterilizzato che è sessualmente attivo durante la partecipazione al programma e non intende utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il programma fino a 90 giorni dopo l'ultima dose o prevede di donare sperma durante il programma o fino a 90 giorni dopo l'ultima dose .
• Il paziente ha ricevuto in precedenza rituximab e l'ultima dose di rituximab è stata ricevuta meno di 6 mesi prima della prima dose di efgartigimod