Efgartigimod uitgebreide toegang voor gegeneraliseerde myasthenia gravis

Inclusiecriteria:

• Patiënt is ≥18 jaar oud op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming
• Patiënt heeft een diagnose van MG (AChR-Ab seropositief of seronegatief) met gegeneraliseerde spierzwakte
• Patiënt is gevaccineerd tegen COVID-19 of heeft een negatieve COVID-19 testuitslag gehad in de 2 weken voor inschrijving
• Patiënt heeft IgG >6 g/L gedocumenteerd binnen één maand na screening

• Patiënt stemt in met het gebruik van anticonceptie in overeenstemming met lokale regelgeving en wetenschappelijke grondgedachte met betrekking tot de methoden van anticonceptie en:

  1. Mannelijke patiënten: moeten ermee instemmen een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken en geen sperma te doneren vanaf het moment van het geven van geïnformeerde toestemming tot het einde van het programma
  2. Vrouwelijke patiënten: Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een zeer effectieve of aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken en een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij screening
• Patiënt verstrekt ondertekende geïnformeerde toestemming, waaronder naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en dit protocol
• Patiënten met een voorgeschiedenis van hepatitis B, hepatitis C of HIV moeten een gedocumenteerde negatieve test hebben voor een actieve virale infectie.

Uitsluitingscriteria:

• Patiënt heeft bij screening een klinisch significante ongecontroleerde actieve of chronische bacteriële, virale of schimmelinfectie
• Patiënt heeft een bekende auto-immuunziekte die, naar de mening van de behandelend arts, een nauwkeurige beoordeling van klinische symptomen van gMG zou verstoren of de patiënt een onnodig risico zou opleveren
• Patiënt heeft een voorgeschiedenis van maligniteit tenzij wordt aangenomen dat deze is genezen door adequate behandeling zonder bewijs van recidief gedurende ≥3 jaar vóór de eerste toediening van het IMP. Patiënten met documentatie van een adequate behandeling van de volgende vormen van kanker kunnen op elk moment worden opgenomen: basaalcel- of plaveiselcelkanker; carcinoom in situ van de baarmoederhals; carcinoom in situ van de borst; incidentele histologische bevinding van prostaatkanker (TNM-stadium T1a of T1b)
• Patiënt heeft klinisch bewijs van andere significante ernstige ziekten, heeft onlangs een grote operatie ondergaan of heeft een andere aandoening die, naar de mening van de behandelend arts, de patiënt een onnodig risico kan opleveren
• Patiënt kan worden uitgesloten op basis van beoordeling van klinische medische dossiers en screening van klinische veiligheidslaboratoriumtestresultaten
• Patiënt heeft in de maand voorafgaand aan de screening een levende of een levend verzwakte vaccinatie gekregen
• Patiënte is zwanger en/of geeft borstvoeding of is van plan zwanger te worden tijdens het programma of binnen 90 dagen na de laatste dosis
• Patiënt is een niet-gesteriliseerde man die seksueel actief is terwijl hij deelneemt aan het programma en niet van plan is om effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens het programma tot 90 dagen na de laatste dosis of van plan is sperma te doneren tijdens het programma of tot 90 dagen na de laatste dosis .
• De patiënt heeft eerder rituximab gekregen en de laatste dosis rituximab is minder dan 6 maanden voor de eerste dosis efgartigimod ontvangen