Efgartigimod utvidet tilgang for generalisert myasthenia gravis

Inklusjonskriterier:

• Pasienten er ≥18 år gammel, på tidspunktet for signering av det informerte samtykket
• Pasienten har diagnosen MG (AChR-Ab seropositiv eller seronegativ) med generalisert muskelsvakhet
• Pasienten har blitt vaksinert mot covid-19 eller har hatt et negativt covid-19-testresultat i løpet av 2 uker før påmelding
• Pasienten har dokumentert IgG >6 g/L innen en måned etter screening

• Pasienten godtar bruk av prevensjon i samsvar med lokale forskrifter og vitenskapelige begrunnelser angående prevensjonsmetoder og:

  1. Mannlige pasienter: må godta å bruke en akseptabel prevensjonsmetode og å ikke donere sæd fra tidspunktet for informert samtykke til slutten av programmet
  2. Kvinnelige pasienter: Kvinner i fertil alder må bruke en svært effektiv eller akseptabel prevensjonsmetode og ha en negativ serumgraviditetstest ved screening
• Pasienten gir signert informert samtykke, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og denne protokollen
• Pasienter med en historie med hepatitt B, hepatitt C eller HIV må ha en dokumentert negativ test for en aktiv virusinfeksjon.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienten har klinisk signifikant ukontrollert aktiv eller kronisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon ved screening
• Pasienten har en kjent autoimmun sykdom som, etter den behandlende legens mening, ville forstyrre en nøyaktig vurdering av kliniske symptomer på gMG eller sette pasienten i unødig risiko
• Pasienten har en historie med malignitet med mindre det anses å være helbredet ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥3 år før første administrasjon av IMP. Pasienter med dokumentasjon på adekvat behandling av følgende kreftformer kan til enhver tid inkluderes: basalcelle- eller plateepitelhudkreft; karsinom in situ av livmorhalsen; karsinom in situ av brystet; tilfeldige histologiske funn av prostatakreft (TNM stadium T1a eller T1b)
• Pasienten har kliniske bevis på andre betydelige alvorlige sykdommer, har nylig gjennomgått større operasjoner, eller har en annen tilstand som, etter den behandlende legens oppfatning, kan sette pasienten i unødig risiko
• Pasienten kan bli ekskludert basert på gjennomgang av kliniske journaler og screening av kliniske sikkerhetslaboratorietestresultater
• Pasienten har fått en levende eller en levende svekket vaksinasjon i løpet av måneden før screening
• Pasienten er gravid og/eller ammer eller har til hensikt å bli gravid i løpet av programmet eller innen 90 dager etter siste dose
• Pasienten er en usterilisert mann som er seksuelt aktiv mens han deltar i programmet og som ikke har til hensikt å bruke effektive prevensjonsmetoder i løpet av programmet til 90 dager etter siste dose eller planlegger å donere sæd under programmet eller gjennom 90 dager etter siste dose .
• Pasienten har tidligere fått rituximab, og siste rituximab-dose ble mottatt mindre enn 6 måneder før første dose med efgartigimod