Efgartigimod udvidet adgang til generaliseret myasthenia gravis

Inklusionskriterier:

• Patienten er ≥18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
• Patienten har diagnosen MG (AChR-Ab seropositiv eller seronegativ) med generaliseret muskelsvaghed
• Patienten er blevet vaccineret mod COVID-19 eller har haft et negativt COVID-19 testresultat i de 2 uger før indskrivning
• Patienten har dokumenteret IgG >6 g/L inden for en måned efter screening

• Patienten accepterer præventionsbrug i overensstemmelse med lokale regler og videnskabeligt rationale vedrørende præventionsmetoder og:

  1. Mandlige patienter: skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode og ikke at donere sæd fra tidspunktet for afgivelse af informeret samtykke til programmets afslutning
  2. Kvindelige patienter: Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en yderst effektiv eller acceptabel præventionsmetode og have en negativ serumgraviditetstest ved screening
• Patienten giver underskrevet informeret samtykke, som omfatter overholdelse af kravene og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke (ICF) og denne protokol
• Patienter med en historie med hepatitis B, hepatitis C eller HIV skal have en dokumenteret negativ test for en aktiv virusinfektion.

Ekskluderingskriterier:

• Patienten har klinisk signifikant ukontrolleret aktiv eller kronisk bakteriel, viral eller svampeinfektion ved screening
• Patienten har en kendt autoimmun sygdom, der efter den behandlende læges mening ville forstyrre en nøjagtig vurdering af kliniske symptomer på gMG eller sætte patienten i unødig risiko
• Patienten har en anamnese med malignitet, medmindre den anses for at være helbredt ved passende behandling uden tegn på tilbagefald i ≥3 år før den første administration af IMP. Patienter med dokumentation for tilstrækkelig behandling af følgende kræftformer kan til enhver tid inddrages: basalcelle- eller pladecellehudkræft; carcinom in situ af livmoderhalsen; carcinom in situ af brystet; tilfældigt histologisk fund af prostatacancer (TNM stadium T1a eller T1b)
• Patienten har kliniske beviser for andre betydelige alvorlige sygdomme, har for nylig fået foretaget en større operation eller har en anden tilstand, der efter den behandlende læges mening kan bringe patienten i unødig risiko
• Patient kan udelukkes baseret på gennemgang af kliniske journaler og screening af kliniske sikkerhedslaboratorietestresultater
• Patienten har modtaget en levende eller en levende svækket vaccination i løbet af måneden før screening
• Patienten er gravid og/eller ammer eller har til hensigt at blive gravid under programmet eller inden for 90 dage efter den sidste dosis
• Patienten er en usteriliseret mand, der er seksuelt aktiv, mens han deltager i programmet, og som ikke har til hensigt at bruge effektive præventionsmetoder under programmet gennem 90 dage efter den sidste dosis eller planlægger at donere sæd under programmet eller gennem 90 dage efter den sidste dosis .
• Patienten har tidligere fået rituximab, og den sidste dosis rituximab blev modtaget mindre end 6 måneder før den første dosis af efgartigimod