Efgartigimod Rozszerzony dostęp do uogólnionej miastenii

Kryteria przyjęcia:

• Pacjent w chwili podpisania świadomej zgody ma ukończone 18 lat
• Pacjent ma rozpoznanie MG (AChR-Ab seropozytywny lub seronegatywny) z uogólnionym osłabieniem mięśni
• Pacjent był szczepiony przeciwko COVID-19 lub miał negatywny wynik testu na COVID-19 w ciągu 2 tygodni przed włączeniem
• Pacjent ma udokumentowane IgG >6 g/l w ciągu jednego miesiąca od badania przesiewowego

• Pacjentka zgadza się na stosowanie środków antykoncepcyjnych zgodnie z lokalnymi przepisami i naukowymi przesłankami dotyczącymi metod antykoncepcji oraz:

  1. Pacjenci płci męskiej: muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji i nieoddawać nasienia od momentu wyrażenia świadomej zgody do zakończenia programu
  2. Pacjentki: Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną lub dopuszczalną metodę antykoncepcji i mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego
• Pacjent wyraża podpisaną świadomą zgodę, która obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) i niniejszym protokole
• Pacjenci z zapaleniem wątroby typu B, C lub HIV w wywiadzie muszą mieć udokumentowany ujemny wynik testu na obecność czynnej infekcji wirusowej.

Kryteria wyłączenia:

• Podczas badania przesiewowego u pacjenta występuje klinicznie istotna, niekontrolowana, aktywna lub przewlekła infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza
• Pacjent ma znaną chorobę autoimmunologiczną, która w opinii lekarza prowadzącego mogłaby zakłócić dokładną ocenę objawów klinicznych gMG lub narazić pacjenta na nadmierne ryzyko
• Pacjent ma historię nowotworu złośliwego, chyba że zostanie uznany za wyleczony przez odpowiednie leczenie i brak dowodów nawrotu przez ≥ 3 lata przed pierwszym podaniem IMP. Pacjenci z udokumentowanym odpowiednim leczeniem następujących nowotworów mogą zostać włączeni w dowolnym momencie: rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry; rak in situ szyjki macicy; rak in situ piersi; przypadkowe stwierdzenie histopatologiczne raka prostaty (stadium TNM T1a lub T1b)
• Pacjent ma kliniczne dowody innych poważnych poważnych chorób, niedawno przeszedł poważną operację lub ma inne schorzenie, które w opinii lekarza prowadzącego może narazić pacjenta na nadmierne ryzyko
• Pacjent może zostać wykluczony na podstawie przeglądu klinicznej dokumentacji medycznej i przesiewowych wyników badań laboratoryjnych bezpieczeństwa klinicznego
• Pacjent otrzymał żywą lub żywą atenuowaną szczepionkę w ciągu miesiąca poprzedzającego badanie przesiewowe
• Pacjentka jest w ciąży i/lub karmi piersią lub zamierza zajść w ciążę w trakcie programu lub w ciągu 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki
• Pacjent jest niesterylnym mężczyzną, który jest aktywny seksualnie w czasie uczestnictwa w programie i nie zamierza stosować skutecznych metod antykoncepcji w trakcie trwania programu przez 90 dni po ostatniej dawce lub planuje oddać nasienie w trakcie trwania programu lub przez 90 dni po ostatniej dawce .
• Pacjent otrzymywał wcześniej rytuksymab, a ostatnią dawkę rytuksymabu otrzymał mniej niż 6 miesięcy przed pierwszą dawką efgartigimodu