Efgartigimod Rozšířený přístup pro generalizovanou myasthenia gravis

Kritéria pro zařazení:

• Pacientovi je v době podpisu informovaného souhlasu ≥18 let
• Pacient má diagnózu MG (AChR-Ab séropozitivní nebo séronegativní) s generalizovanou svalovou slabostí
• Pacient byl očkován proti COVID-19 nebo měl negativní výsledek testu na COVID-19 během 2 týdnů před zápisem
• Pacient má zdokumentované IgG >6 g/l do jednoho měsíce od screeningu

• Pacient souhlasí s používáním antikoncepce v souladu s místními předpisy a vědeckým zdůvodněním týkajícím se metod antikoncepce a:

  1. Pacienti mužského pohlaví: od poskytnutí informovaného souhlasu do konce programu musí souhlasit s používáním přijatelné metody antikoncepce a s nedarováním spermatu
  2. Pacientky: Ženy ve fertilním věku musí používat vysoce účinnou nebo přijatelnou metodu antikoncepce a mít negativní těhotenský test v séru při screeningu
• Pacient poskytne podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu
• Pacienti s anamnézou hepatitidy B, hepatitidy C nebo HIV musí mít zdokumentovaný negativní test na aktivní virovou infekci.

Kritéria vyloučení:

• Pacient má při screeningu klinicky významnou nekontrolovanou aktivní nebo chronickou bakteriální, virovou nebo plísňovou infekci
• Pacient má známé autoimunitní onemocnění, které by podle názoru ošetřujícího lékaře narušovalo přesné hodnocení klinických příznaků gMG nebo by pacienta vystavilo nepřiměřenému riziku
• Pacient má v anamnéze malignitu, pokud není považováno za vyléčenou adekvátní léčbou bez známek recidivy po dobu ≥ 3 let před prvním podáním IMP. Kdykoli mohou být zařazeni pacienti s dokumentací o adekvátní léčbě následujících nádorových onemocnění: bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže; karcinom in situ děložního čípku; karcinom prsu in situ; náhodný histologický nález karcinomu prostaty (TNM stadium T1a nebo T1b)
• Pacient má klinické známky jiných závažných závažných onemocnění, nedávno prodělal velký chirurgický zákrok nebo má jakýkoli jiný stav, který by podle názoru ošetřujícího lékaře mohl pacienta vystavit nepřiměřenému riziku
• Pacient může být vyloučen na základě přezkoumání klinických lékařských záznamů a screeningu výsledků laboratorních testů klinické bezpečnosti
• Pacient dostal živé nebo živé oslabené očkování během měsíce před screeningem
• Pacientka je těhotná a/nebo kojící nebo zamýšlí otěhotnět během programu nebo do 90 dnů po poslední dávce
• Pacient je nesterilizovaný muž, který je během účasti v programu sexuálně aktivní a nemá v úmyslu používat účinné metody antikoncepce během programu do 90 dnů po poslední dávce nebo plánuje darovat sperma během programu nebo do 90 dnů po poslední dávce .
• Pacient již dříve dostával rituximab a poslední dávka rituximabu byla podána méně než 6 měsíců před první dávkou efgartigimodu