Efgartigimod расширенный доступ для генерализованной миастении гравис

Критерии включения:

• Возраст пациента ≥18 лет на момент подписания информированного согласия
• У пациента диагностирован миастения (сероположительный или серонегативный AChR-Ab) с генерализованной мышечной слабостью.
• Пациент был вакцинирован против COVID-19 или имел отрицательный результат теста на COVID-19 за 2 недели до регистрации
• Пациент задокументировал IgG> 6 г/л в течение одного месяца скрининга.

• Пациент соглашается на использование противозачаточных средств в соответствии с местными правилами и научным обоснованием методов контрацепции и:

  1. Пациенты мужского пола: должны согласиться использовать приемлемый метод контрацепции и не сдавать сперму с момента предоставления информированного согласия до окончания программы.
  2. Пациенты женского пола: женщины детородного возраста должны использовать высокоэффективный или приемлемый метод контрацепции и иметь отрицательный сывороточный тест на беременность при скрининге.
• Пациент предоставляет подписанное информированное согласие, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в настоящем протоколе.
• Пациенты с гепатитом В, гепатитом С или ВИЧ в анамнезе должны иметь задокументированный отрицательный результат теста на активную вирусную инфекцию.

Критерий исключения:

• У пациента имеется клинически значимая неконтролируемая активная или хроническая бактериальная, вирусная или грибковая инфекция при скрининге.
• У пациента имеется известное аутоиммунное заболевание, которое, по мнению лечащего врача, может помешать точной оценке клинических симптомов ГМГ или подвергнуть пациента неоправданному риску.
• У пациента в анамнезе имеется злокачественное новообразование, за исключением случаев, когда считается, что оно излечено адекватным лечением без признаков рецидива в течение ≥3 лет до первого введения ИЛП. Пациенты с документально подтвержденным адекватным лечением следующих видов рака могут быть включены в любое время: базально-клеточный или плоскоклеточный рак кожи; карцинома in situ шейки матки; карцинома in situ молочной железы; случайная гистологическая находка рака предстательной железы (стадия TNM T1a или T1b)
• У пациента есть клинические признаки других значительных серьезных заболеваний, он недавно перенес серьезную операцию или страдает каким-либо другим заболеванием, которое, по мнению лечащего врача, может подвергнуть пациента неоправданному риску.
• Пациент может быть исключен на основании рассмотрения клинических медицинских записей и проверки результатов лабораторных исследований клинической безопасности.
• Пациент получил живую или живую ослабленную вакцину в течение месяца до скрининга.
• Пациентка беременна и/или кормит грудью или намеревается забеременеть во время программы или в течение 90 дней после последней дозы.
• Пациент — нестерилизованный мужчина, ведущий половую жизнь во время участия в программе и не намеревающийся использовать эффективные методы контрацепции во время программы в течение 90 дней после последней дозы или планирующий сдавать сперму во время программы или в течение 90 дней после последней дозы .
• Пациент ранее получал ритуксимаб, и последняя доза ритуксимаба была получена менее чем за 6 месяцев до первой дозы эфгартигимода.