Acceso ampliado a efgartigimod para la miastenia grave generalizada

Criterios de inclusión:

• El paciente tiene ≥18 años de edad, al momento de firmar el consentimiento informado
• El paciente tiene un diagnóstico de MG (AChR-Ab seropositivo o seronegativo) con debilidad muscular generalizada
• El paciente ha sido vacunado contra COVID-19 o ha tenido un resultado negativo en la prueba de COVID-19 en las 2 semanas anteriores a la inscripción
• El paciente ha documentado IgG > 6 g/L dentro de un mes de la selección

• El paciente acepta el uso de anticonceptivos de acuerdo con las regulaciones locales y la justificación científica con respecto a los métodos anticonceptivos y:

  1. Pacientes masculinos: deben aceptar usar un método anticonceptivo aceptable y no donar esperma desde el momento de dar su consentimiento informado hasta el final del programa.
  2. Pacientes mujeres: las mujeres en edad fértil deben usar un método anticonceptivo altamente efectivo o aceptable y tener una prueba de embarazo en suero negativa en la selección.
• El paciente proporciona un consentimiento informado firmado, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y este protocolo
• Los pacientes con antecedentes de hepatitis B, hepatitis C o VIH deben tener una prueba negativa documentada para una infección viral activa.

Criterio de exclusión:

• El paciente tiene una infección bacteriana, viral o fúngica activa o crónica no controlada clínicamente significativa en la selección
• El paciente tiene una enfermedad autoinmune conocida que, en opinión del médico tratante, interferiría con una evaluación precisa de los síntomas clínicos de gMG o pondría al paciente en un riesgo indebido.
• El paciente tiene antecedentes de malignidad a menos que se considere curado con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥3 años antes de la primera administración del IMP. Los pacientes con documentación de tratamiento adecuado de los siguientes cánceres pueden incluirse en cualquier momento: cáncer de piel de células basales o de células escamosas; carcinoma in situ del cuello uterino; carcinoma in situ de la mama; hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata (TNM estadio T1a o T1b)
• El paciente tiene evidencia clínica de otras enfermedades graves significativas, se ha sometido recientemente a una cirugía mayor o tiene cualquier otra afección que, en opinión del médico tratante, podría poner al paciente en un riesgo indebido.
• El paciente puede ser excluido según la revisión de los registros médicos clínicos y los resultados de las pruebas de laboratorio de seguridad clínica.
• El paciente ha recibido una vacuna viva o atenuada durante el mes anterior a la selección.
• La paciente está embarazada y/o amamantando o tiene la intención de quedar embarazada durante el programa o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis
• El paciente es un hombre no esterilizado que es sexualmente activo mientras participa en el programa y no tiene la intención de usar métodos anticonceptivos efectivos durante el programa hasta 90 días después de la última dosis o planea donar esperma durante el programa o hasta 90 días después de la última dosis .
• El paciente ha recibido previamente rituximab y la última dosis de rituximab se recibió menos de 6 meses antes de la primera dosis de efgartigimod