Efgartigimod Acesso Expandido para Miastenia Gravis Generalizada

Critério de inclusão:

• O paciente tem ≥18 anos de idade, no momento da assinatura do consentimento informado
• Paciente tem diagnóstico de MG (AChR-Ab soropositivo ou soronegativo) com fraqueza muscular generalizada
• O paciente foi vacinado contra COVID-19 ou teve um resultado negativo no teste COVID-19 nas 2 semanas anteriores à inscrição
• O paciente documentou IgG > 6 g/L dentro de um mês após a triagem

• A paciente concorda com o uso de anticoncepcionais de acordo com os regulamentos locais e fundamentação científica em relação aos métodos de contracepção e:

  1. Pacientes do sexo masculino: devem concordar em usar um método contraceptivo aceitável e não doar esperma desde o momento do consentimento informado até o final do programa
  2. Doentes do sexo feminino: As mulheres com potencial para engravidar devem utilizar um método de contraceção altamente eficaz ou aceitável e ter um teste de gravidez sérico negativo no rastreio
• O paciente fornece consentimento informado assinado, que inclui conformidade com os requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (TCLE) e neste protocolo
• Pacientes com histórico de hepatite B, hepatite C ou HIV devem ter um teste negativo documentado para uma infecção viral ativa.

Critério de exclusão:

• O paciente tem infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa ou crônica não controlada clinicamente significativa na triagem
• O paciente tem uma doença autoimune conhecida que, na opinião do médico assistente, interferiria em uma avaliação precisa dos sintomas clínicos de gMG ou colocaria o paciente em risco indevido
• O paciente tem um histórico de malignidade, a menos que seja considerado curado por tratamento adequado sem evidência de recorrência por ≥3 anos antes da primeira administração do IMP. Pacientes com documentação de tratamento adequado dos seguintes tipos de câncer podem ser incluídos a qualquer momento: câncer de pele basocelular ou espinocelular; carcinoma in situ do colo do útero; carcinoma in situ da mama; achado histológico incidental de câncer de próstata (estágio TNM T1a ou T1b)
• O paciente tem evidências clínicas de outras doenças graves significativas, passou recentemente por uma grande cirurgia ou tem qualquer outra condição que, na opinião do médico assistente, possa colocar o paciente em risco indevido
• O paciente pode ser excluído com base na revisão dos registros médicos clínicos e na triagem dos resultados dos testes laboratoriais de segurança clínica
• O paciente recebeu uma vacina viva ou viva atenuada durante o mês anterior à triagem
• Paciente está grávida e/ou amamentando ou pretende engravidar durante o programa ou até 90 dias após a última dose
• O paciente é um homem não esterilizado que é sexualmente ativo durante a participação no programa e não pretende usar métodos contraceptivos eficazes durante o programa até 90 dias após a última dose ou planeja doar esperma durante o programa ou até 90 dias após a última dose .
• O paciente recebeu rituximabe anteriormente e a última dose de rituximabe foi recebida menos de 6 meses antes da primeira dose de efgartigimod