Cohorte du programme mondial d'accès géré pour le remibrutinib chez les patients adultes atteints d'urticaire chronique spontanée

Critère d'intégration:

Les patients éligibles à l'inclusion dans ce plan de traitement doivent répondre à tous les critères suivants :

1. Sujets adultes masculins et féminins (≥ 18 ans) qui sont capables et désireux de fournir un consentement éclairé écrit avant de s'inscrire dans la cohorte.
2. Diagnostic de CSU depuis ≥ 6 mois (défini comme le début de la CSU avec documentation à l'appui).
3. Diagnostic de CSU réfractaire à H1-AH aux doses approuvées localement et à l'omalizumab (le cas échéant), tel qu'évalué par le médecin traitant, à l'aide de l'un des outils suivants : UAS7, UCT ou DLQI
4. Non éligible ou en mesure de s'inscrire à un essai clinique ou aucun essai clinique pertinent disponible

Critère d'exclusion:

Les patients éligibles à ce plan de traitement ne doivent répondre à aucun des critères suivants :

1. Abandon prématuré antérieur d'un essai clinique sur le remibrutinib pour quelque raison que ce soit
2. Antécédents d'hypersensibilité au remibrutinib ou à ses excipients ou à d'autres inhibiteurs de la BTK
3. Participants ayant un déclencheur prédominant ou unique clairement défini de leur urticaire chronique (urticaire chronique inductible), y compris l'urticaire factice (dermographisme symptomatique), le froid, la chaleur, le soleil, la pression, la pression retardée, aquagénique, cholinergique ou contact -urticaire
4. Autres maladies avec des symptômes d'urticaire ou d'œdème de Quincke, y compris, mais sans s'y limiter, la vascularite urticarienne, l'urticaire pigmentaire, l'érythème polymorphe, la mastocytose, l'urticaire héréditaire ou l'urticaire d'origine médicamenteuse
5. Toute autre maladie cutanée associée à des démangeaisons chroniques pouvant influencer, de l'avis du médecin, l'effet du traitement, par ex. dermatite atopique, pemphigoïde bulleuse, dermatite herpétiforme, prurit sénile ou psoriasis
6. Utilisation de traitements concomitants interdits
7. Antécédents connus ou preuves d'abus d'alcool ou de drogues au cours des 6 derniers mois avant le début du traitement
8. Antécédents de malignité de tout système organique (autre que le carcinome basocellulaire localisé de la peau ou le cancer in situ du col de l'utérus), traité ou non traité, au cours des 5 dernières années, qu'il existe ou non des signes de récidive locale ou de métastases
9. Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes)

10. Femmes en âge de procréer (WoCBP), définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception très efficaces pendant l'administration et pendant 7 jours après l'arrêt du traitement du programme. Les méthodes de contraception hautement efficaces comprennent :

    • Abstinence totale (lorsque celle-ci est conforme au mode de vie préféré et habituel du participant). Abstinence périodique (par ex. calendrier, ovulation, méthodes symptothermiques, post-ovulation) et le retrait ne sont pas des méthodes de contraception acceptables
    • Stérilisation féminine (ayant subi une ovariectomie bilatérale chirurgicale avec ou sans hystérectomie) hystérectomie totale ou ligature bilatérale des trompes au moins six semaines avant de prendre le médicament expérimental. En cas d'ovariectomie seule, uniquement lorsque l'état reproducteur de la femme a été confirmé par une évaluation de suivi du taux d'hormones
    • Stérilisation masculine (au moins 6 mois avant le dépistage). Pour les participantes au programme, le partenaire masculin vasectomisé doit être le seul partenaire de cette participante
    • Utilisation de méthodes contraceptives hormonales orales (œstrogènes et progestérone), injectées ou implantées ou d'autres formes de contraception hormonale ayant une efficacité comparable (taux d'échec

    Les femmes sont considérées comme post-ménopausées si elles ont eu 12 mois d'aménorrhée naturelle (spontanée) avec un profil clinique approprié (par ex. adapté à l'âge, antécédents de symptômes vasomoteurs). Les femmes sont considérées comme n'étant pas en âge de procréer si elles sont ménopausées ou si elles ont subi une ovariectomie bilatérale chirurgicale (avec ou sans hystérectomie), une hystérectomie totale ou une ligature bilatérale des trompes il y a au moins six semaines. Dans le cas d'une ovariectomie seule, ce n'est que lorsque l'état reproductif de la femme a été confirmé par une évaluation du niveau hormonal de suivi qu'elle est considérée comme n'étant pas en âge de procréer.

11. Antécédents de vaccin vivant atténué dans les 6 semaines précédant le début du traitement ou obligation de recevoir ces vaccins à tout moment pendant le traitement par remibrutinib
12. Preuve de troubles cardiovasculaires cliniquement significatifs (tels que, mais sans s'y limiter, infarctus du myocarde, cardiopathie ischémique instable, insuffisance ventriculaire gauche NYHA de classe III/IV, arythmie et hypertension non contrôlée dans les 12 mois précédant la visite 1), neurologiques, psychiatriques, pulmonaires, rénaux, troubles hépatiques, endocriniens, métaboliques, hématologiques, une maladie gastro-intestinale ou une immunodéficience qui, de l'avis du médecin, compromettrait la sécurité du participant ou empêcherait autrement l'adhésion au plan de traitement
13. États pathologiques non contrôlés, tels que l'asthme ou les maladies inflammatoires de l'intestin, où les poussées sont généralement traitées avec des corticostéroïdes oraux ou parentéraux

14. Paramètres hématologiques avant le début du traitement :

    • Hémoglobine : < 10 g/dl
    • Plaquettes : < 100 000/mm3
    • Leucocytes : < 3 000/mm3
    • Neutrophiles : < 1 500/mm3
15. Risque hémorragique important ou troubles de la coagulation
16. Antécédents de saignement gastro-intestinal, par ex. en association avec l'utilisation d'anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS), qui était cliniquement pertinente (par ex. nécessitant une hospitalisation ou une transfusion sanguine)
17. Nécessité d'un médicament antiplaquettaire, sauf pour l'acide acétylsalicylique jusqu'à 100 mg/j ou le clopidogrel. L'utilisation d'une bithérapie antiplaquettaire (par ex. acide acétylsalicylique + clopidogrel) est interdite.
18. Nécessité d'un médicament anticoagulant (par exemple, la warfarine ou les nouveaux anticoagulants oraux (NOAC))
19. Antécédents ou maladie hépatique actuelle, y compris, mais sans s'y limiter, une hépatite aiguë ou chronique, une cirrhose ou une insuffisance hépatique ou des taux d'aspartate aminotransférase (AST)/alanine aminotransférase (ALT) supérieurs à 1,5 x la limite supérieure de la normale (LSN) ou le rapport international normalisé (INR) ) de plus de 1,5 avant le début du traitement
20. Antécédents de maladie rénale, taux de créatinine supérieur à 1,5 x ULN, ou taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR)
21. Preuve d'une infection à l'hépatite C en cours (par ex. défini par la détection de l'acide ribonucléique de l'hépatite C (ARN-VHC) lors du dépistage) et/ou une infection à l'hépatite B en cours (définie par la détection de l'antigène de surface du virus de l'hépatite B (AgHBs) et/ou du virus de l'hépatite B (VHB)- ADN lors du dépistage ; les participants qui sont positifs pour les anticorps anti-hépatite B (HBc) mais qui sont négatifs pour les anticorps contre l'AgHBs et l'ADN du VHB peuvent être inclus dans le programme s'ils acceptent de surveiller la réactivation de l'AgHBs et de l'ADN du VHB )
22. Maladie infectieuse connue ou soupçonnée en cours, chronique ou récurrente, y compris, mais sans s'y limiter, les infections opportunistes (par ex. tuberculosis, mycobactérioses atypiques, listériose ou aspergillose) et/ou positivité connue pour l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH). Des tests d'antigène/anticorps VIH seront effectués pour déterminer le statut VIH si nécessaire conformément aux réglementations locales.