Global Managed Access Program Cohort voor Remibrutinib bij volwassen patiënten met chronische spontane urticaria

Inclusiecriteria:

Patiënten die in aanmerking komen voor opname in dit behandelplan moeten aan alle volgende criteria voldoen:

1. Volwassen mannelijke en vrouwelijke proefpersonen (≥ 18 jaar) die in staat en bereid zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan inschrijving in het cohort.
2. CSU-diagnose gedurende ≥ 6 maanden (gedefinieerd als begin van CSU met ondersteunende documentatie).
3. Diagnose van CSU refractair voor H1-AH bij lokaal goedgekeurde doses en voor omalizumab (indien van toepassing), zoals beoordeeld door de behandelend arts, met behulp van een van de volgende hulpmiddelen: UAS7, UCT of DLQI
4. Komt niet in aanmerking of kan niet deelnemen aan een klinische proef of er zijn geen relevante klinische proeven beschikbaar

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die in aanmerking komen voor dit behandelplan mogen niet voldoen aan een van de volgende criteria:

1. Eerdere voortijdige stopzetting van een klinisch onderzoek met remibrutinib om welke reden dan ook
2. Voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor remibrutinib of zijn hulpstoffen of voor andere BTK-remmers
3. Deelnemers met een duidelijk gedefinieerde overheersende of enige trigger van hun chronische urticaria (chronische induceerbare urticaria) inclusief urticaria factitia (symptomatisch dermografie), koude-, hitte-, zonne-, druk-, vertraagde druk-, aquagene-, cholinerge- of contact - netelroos
4. Andere ziekten met symptomen van urticaria of angio-oedeem, inclusief maar niet beperkt tot urticaria vasculitis, urticaria pigmentosa, erythema multiforme, mastocytose, erfelijke urticaria of door geneesmiddelen veroorzaakte urticaria
5. Elke andere huidaandoening geassocieerd met chronische jeuk die volgens de arts het behandelingseffect zou kunnen beïnvloeden, b.v. atopische dermatitis, bulleus pemfigoïd, dermatitis herpetiformis, seniele pruritus of psoriasis
6. Gebruik van verboden gelijktijdige behandeling
7. Bekende voorgeschiedenis of bewijs van aanhoudend alcohol- of drugsmisbruik in de laatste 6 maanden voor aanvang van de behandeling
8. Geschiedenis van maligniteit van een orgaansysteem (anders dan gelokaliseerd basaalcelcarcinoom van de huid of in situ baarmoederhalskanker), behandeld of onbehandeld, in de afgelopen 5 jaar, ongeacht of er aanwijzingen zijn voor lokaal recidief of metastasen
9. Zwangere of zogende (zogende) vrouwen

10. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WoCBP), gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, tenzij ze zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken tijdens de dosering en gedurende 7 dagen na het stoppen van de programmabehandeling. Zeer effectieve anticonceptiemethoden zijn onder meer:

    • Totale onthouding (wanneer dit in overeenstemming is met de gewenste en gebruikelijke levensstijl van de deelnemer). Periodieke onthouding (bijv. kalender, ovulatie, symptothermische, post-ovulatiemethoden) en ontwenningsverschijnselen zijn geen aanvaardbare anticonceptiemethoden
    • Vrouwelijke sterilisatie (chirurgische bilaterale ovariëctomie met of zonder hysterectomie ondergaan), totale hysterectomie of bilaterale afbinding van de eileiders ten minste zes weken voordat het onderzoeksgeneesmiddel wordt ingenomen. In geval van alleen ovariëctomie, alleen wanneer de reproductieve status van de vrouw is bevestigd door een follow-up hormoonspiegelonderzoek
    • Mannelijke sterilisatie (minstens 6 maanden voorafgaand aan de screening). Voor vrouwelijke deelnemers aan het programma moet de gesteriliseerde mannelijke partner de enige partner zijn voor die deelnemer
    • Gebruik van orale (oestrogeen en progesteron), geïnjecteerde of geïmplanteerde hormonale anticonceptiemethoden of andere vormen van hormonale anticonceptie die een vergelijkbare werkzaamheid hebben (faalpercentage

    Vrouwen worden als postmenopauzaal beschouwd als ze 12 maanden natuurlijke (spontane) amenorroe hebben gehad met een geschikt klinisch profiel (bijv. geschikt voor de leeftijd, voorgeschiedenis van vasomotorische symptomen). Vrouwen worden niet in de vruchtbare leeftijd beschouwd als ze postmenopauzaal zijn of ten minste zes weken geleden een chirurgische bilaterale ovariëctomie (met of zonder hysterectomie), totale hysterectomie of bilaterale afbinding van de eileiders hebben ondergaan. Alleen in het geval van ovariëctomie wordt de vrouw alleen beschouwd als niet in de vruchtbare leeftijd als de reproductieve status van de vrouw is bevestigd door een follow-up hormoonspiegelonderzoek.

11. Voorgeschiedenis van levend verzwakt vaccin binnen 6 weken voorafgaand aan de start van de behandeling of de noodzaak om deze vaccinaties te krijgen op enig moment tijdens de behandeling met remibrutinib
12. Bewijs van klinisch significante cardiovasculaire aandoeningen (zoals maar niet beperkt tot myocardinfarct, onstabiele ischemische hartziekte, NYHA klasse III/IV linkerventrikelfalen, aritmie en ongecontroleerde hypertensie binnen 12 maanden voorafgaand aan bezoek 1), neurologische, psychiatrische, pulmonale, renale, lever-, endocriene, metabolische, hematologische stoornissen, gastro-intestinale aandoeningen of immunodeficiëntie die, naar de mening van de arts, de veiligheid van de deelnemer in gevaar zouden brengen, of op een andere manier de naleving van het behandelplan zouden verhinderen
13. Ongecontroleerde ziektetoestanden, zoals astma of inflammatoire darmaandoeningen, waarbij fakkels gewoonlijk worden behandeld met orale of parenterale corticosteroïden

14. Hematologische parameters voordat de behandeling start:

    • Hemoglobine: < 10 g/dl
    • Bloedplaatjes: < 100 000/mm3
    • Leukocyten: < 3 000/mm3
    • Neutrofielen: < 1 500/mm3
15. Aanzienlijk bloedingsrisico of stollingsstoornissen
16. Geschiedenis van gastro-intestinale bloedingen, b.v. in verband met het gebruik van niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID), dat klinisch relevant was (bijv. waarvoor ziekenhuisopname of bloedtransfusie nodig is)
17. Vereiste voor bloedplaatjesaggregatieremmers, behalve acetylsalicylzuur tot 100 mg/d of clopidogrel. Het gebruik van duale plaatjesaggregatieremmers (bijv. acetylsalicylzuur + clopidogrel) is verboden.
18. Vereiste voor anticoagulantia (bijvoorbeeld warfarine of Novel Oral Anti-Coagulants (NOAC))
19. Voorgeschiedenis of huidige leveraandoening inclusief maar niet beperkt tot acute of chronische hepatitis, cirrose of leverfalen of aspartaat aminotransferase (AST)/alanine aminotransferase (ALAT) spiegels van meer dan 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) of International Normalised Ratio (INR) ) van meer dan 1,5 voordat de behandeling start
20. Voorgeschiedenis van nierziekte, creatininegehalte boven 1,5x ULN, of geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
21. Bewijs van een aanhoudende hepatitis C-infectie (bijv. gedefinieerd door de detectie van hepatitis C-ribonucleïnezuur (HCV-RNA) bij screening) en/of een aanhoudende hepatitis B-infectie (gedefinieerd door de detectie van hepatitis B-virus oppervlakte-antigeen (HBsAg) en/of hepatitis B-virus (HBV)- DNA bij screening; deelnemers die positief zijn voor antilichamen tegen hepatitis B-kern (HBc) maar die negatief zijn voor antilichamen tegen HBsAg en HBV-DNA, kunnen in het programma worden opgenomen als ze akkoord gaan met monitoring voor HBsAg en HBV-DNA-reactivering )
22. Bekende of vermoede aanhoudende, chronische of terugkerende infectieziekte, inclusief maar niet beperkt tot opportunistische infecties (bijv. tuberculose, atypische mycobacteriose, listeriose of aspergillose) en/of bekende positiviteit voor infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV). HIV-antigeen-/antilichaamtesten zullen worden uitgevoerd om de HIV-status te bepalen, indien vereist volgens de lokale regelgeving.