Un essai multicentrique évaluant l'impact de la réduction des lipoprotéines (a) avec Pelacarsen (TQJ230) sur le taux de séances hebdomadaires d'aphérèse des lipoprotéines chez les patients atteints d'hyperlipoprotéinémie (a) et d'une maladie cardiovasculaire établie en Allemagne
16 juillet 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et multicentrique évaluant la réduction du taux d'aphérèse des lipoprotéines après un traitement au pélacarsen (TQJ230) par rapport au placebo chez des patients atteints d'hyperlipoprotéinémie(a) et de maladie cardiovasculaire établie subissant une aphérèse hebdomadaire des lipoprotéines en Allemagne
Étude de phase III visant à tester l'hypothèse selon laquelle le traitement par pélacarsen (TQJ230) 80 mg toutes les 4 semaines par rapport au placebo réduit significativement le taux d'aphérèse des lipoprotéines chez les patients atteints d'hyperlipoprotéinémie (a) et de maladie cardiovasculaire établie qui subissent actuellement une aphérèse des lipoprotéines en Allemagne selon un programme hebdomadaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'aphérèse des lipoprotéines est à ce jour la seule option thérapeutique approuvée pour la réduction du risque cardiovasculaire (CV) chez les patients présentant des taux de Lp(a) sévèrement élevés en Allemagne.
L'aphérèse des lipoprotéines est une procédure coûteuse, fastidieuse et chronophage.
L'étude actuelle (CTQJ230A12302) examinera si le traitement par pélacarsen (TQJ230) 80 mg Q4W par rapport à un placebo réduit le taux d'aphérèse des lipoprotéines chez les patients atteints d'hyperlipoprotéinémie(a) et d'une maladie CV établie
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
51
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Novartis Investigative Site
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Cloppenburg, Allemagne, 49661
- Novartis Investigative Site
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Erlangen, Allemagne, 91054
- Novartis Investigative Site
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Mainz, Allemagne, 55131
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Allemagne, 89081
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wurttemberg
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Villingen-Schwenningen, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 78052
- Novartis Investigative Site
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Bavaria
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Munich, Bavaria, Allemagne, 81377
- Novartis Investigative Site
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Würzburg, Bavaria, Allemagne, 97080
- Novartis Investigative Site
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Hesse
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Frankfurt am Main, Hesse, Allemagne, 60431
- Novartis Investigative Site
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Lower Saxony
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Göttingen, Lower Saxony, Allemagne, 37075
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 42010
- Novartis Investigative Site
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Geilenkirchen, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 52511
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Dresden, Saxony, Allemagne, 01307
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients subissant actuellement une aphérèse des lipoprotéines pour la Lp(a) isolée selon un calendrier hebdomadaire en Allemagne pendant ≥ 12 mois avant le dépistage avec au moins 40 sessions au cours des 52 dernières semaines précédant la randomisation
- Lipoprotéine(a) (Lp(a))> 60 mg/dL au dépistage
- Infarctus du myocarde (IM) antérieur spontané : ≥ 3 mois depuis la visite de dépistage jusqu'à ≤ 10 ans avant la visite de dépistage, et/ou
- AVC ischémique : ≥ 3 mois depuis la visite de dépistage jusqu'à ≤ 10 ans avant la visite de dépistage, et/ou
- Maladie artérielle périphérique (MAP) symptomatique cliniquement significative
Critère d'exclusion:
- Hypertension non contrôlée
- Insuffisance cardiaque New York Heart Association (NYHA) classe IV
- Antécédents de malignité de tout système organique
- Antécédents d'AVC hémorragique ou d'autres saignements majeurs
- La numération plaquettaire
- Maladie hépatique active ou dysfonctionnement hépatique
- Maladie rénale importante
- Femmes enceintes ou allaitantes
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Pelacarsen (TQJ230)
Pelacarsen (TQJ230) 80 mg s.c.
Q4W
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Pélacarsen (TQJ230) 80 mg s.c.
Q4W
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Placebo to Pelacarsen s.c. Q4W
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Placebo à Pelacarsen
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Rate of Lipoprotein Apheresis Sessions Performed Over 52 Weeks Normalized to the Weekly Lipoprotein Apheresis Schedule
Délai: Up to Week 52
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Rate (proportion) of apheresis sessions was calculated as the number of actual lipoprotein apheresis (LA) sessions received, divided by the number of planned LA sessions during the 52-week period, which is 52 for patients who completed all study visits, or pro-rated for those who discontinued early.
This rate could range from 0 to 1, with 0 indicating that the patient had skipped all planned LA sessions, and 1 indicating that the patient had received all planned sessions.
Multiple imputation for missing Lp(a) data was performed, and missing apheresis data was imputed.
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Up to Week 52
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Time to Lipoprotein Apheresis Avoidance
Délai: From randomization up to Week 52
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Lipoprotein apheresis avoidance is defined as at least 24 consecutive weeks of no lipoprotein apheresis until end of study.
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From randomization up to Week 52
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Number of Participants With Total Lipoprotein Apheresis Avoidance From Week 12 to Week 52
Délai: Week 12 up to Week 52
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Total lipoprotein apheresis avoidance is defined as no apheresis performed from Week 12 to Week 52.
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Week 12 up to Week 52
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Change From Baseline to Week 52 in the Log-transformed Lp(a) Reported as mg/dL
Délai: Baseline, week 52
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Week 52 / Baseline ratio in Lp(a) of pelacarsen (TQJ230) vs placebo reported as particle mass (mg/dL).
Baseline Lp(a) was defined as the last non-missing pre-lipoprotein apheresis assessment prior to the first dose of randomized study drug.
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Baseline, week 52
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Change From Baseline to Week 52 in the Log-transformed Lp(a) Reported as Nmol/L
Délai: Baseline, week 52
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Week 52 / Baseline ratio in Lp(a) of pelacarsen (TQJ230) vs placebo reported as molar concentration (nmol/L).
Baseline Lp(a) was defined as the last non-missing pre-lipoprotein apheresis assessment prior to the first dose of randomized study drug.
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Baseline, week 52
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Rate of Lipoprotein Apheresis Sessions From Week 12 to Week 52 and Week 24 to Week 52 Normalized to the Weekly Lipoprotein Apheresis Schedule
Délai: Week 12 to 52, Week 24 to 52
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Rate (proportion) of apheresis sessions is calculated using the following formula: the total number of apheresis sessions performed over the double-blinded treatment period/total weeks from Week12 to Week52 or total weeks from Week24 to Week52.
Multiple imputation for missing Lp(a) data was performed and missing apheresis data were imputed.
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Week 12 to 52, Week 24 to 52
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Number of Participants With Total Lipoprotein Apheresis Avoidance From Week 24 to Week 52
Délai: Week 24 to Week 52
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Number of participants with no apheresis performed between week 24 to week 52.
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Week 24 to Week 52
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Time-averaged Lp(a) Levels Reported as mg/dL
Délai: Baseline, Week 52
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Time averaged Lp(a) levels were calculated as CAVG = CMIN + 0.73 × (CMAX-CMIN), where CMAX and CMIN are the immediate pre- and post-apheresis Lp(a) levels.
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Baseline, Week 52
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Time-averaged Lp(a) Levels Reported as Nmol/L
Délai: Baseline, Week 52
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Time averaged Lp(a) levels were calculated as CAVG = CMIN + 0.73 × (CMAX-CMIN), where CMAX and CMIN are the immediate pre- and post-apheresis Lp(a) levels.
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Baseline, Week 52
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Percentage Change in Total Cholesterol, LDL-C, High-density Lipoprotein-Cholesterol (HDL-C), Non-HDL-C, Very-low-density Lipoprotein-Cholesterol (VLDL-C), apoB and Triglycerides (Pre- Lipoprotein Apheresis) From Baseline to Week 52
Délai: Baseline, Week 52
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Evaluate the change in expanded lipid profile parameters measured in mg/dL
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Baseline, Week 52
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Change From Baseline to Week 52 in the Physical Health Summary Score for the SF-36 Questionnaire
Délai: Baseline, Week 52
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The Short Form-36 Physical Component Summary (SF-36 PCS) is an instrument to measure health-related quality of life among healthy patients and patients with acute and chronic conditions. It consists of eight subscales (domains) that can be scored individually: Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, General Health, Vitality, Social Functioning, Role- Emotional, and Mental Health. The outcome of the questionnaires in eight scales results in two summary scores, physical component and mental component, both ranging from 0 - 100. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement. |
Baseline, Week 52
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Change From Baseline to Week 52 in the Mental Health Summary Score for the SF-36 Questionnaire
Délai: Baseline, Week 52
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The Short Form-36 Physical Component Summary (SF-36 PCS) is an instrument to measure health-related quality of life among healthy patients and patients with acute and chronic conditions. It consists of eight subscales (domains) that can be scored individually: Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, General Health, Vitality, Social Functioning, Role- Emotional, and Mental Health. The outcome of the questionnaires in eight scales results in two summary scores, physical component and mental component, both ranging from 0 - 100. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement. |
Baseline, Week 52
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Patient Preference Questionnaire
Délai: Baseline, Week 52
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Participants were asked for their treatment preference between weekly lipoprotein apheresis or monthly self-injection.
The number of participants that prefer each option at baseline and 52 weeks is reported.
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Baseline, Week 52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 août 2022
Achèvement primaire (Réel)
28 janvier 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
28 janvier 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 mars 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 mars 2022
Première publication (Réel)
31 mars 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CTQJ230A12302
- 2021-003059-41 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
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La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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