En multisenterforsøk som vurderer effekten av lipoprotein(a)-reduksjon med Pelacarsen (TQJ230) på frekvensen av ukentlige lipoproteinaferese-økter hos pasienter med hyperlipoproteinemi(a) og etablert kardiovaskulær sykdom i Tyskland
16. juli 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterforsøk som vurderer reduksjonen av frekvensen av lipoproteinaferese etter behandling med Pelacarsen (TQJ230) sammenlignet med placebo hos pasienter med hyperlipoproteinemi(a) og etablert kardiovaskulær sykdom som gjennomgår ukentlig lipoproteinapherese i Tyskland
Fase III-studie for å teste hypotesen om at behandling med pelacarsen (TQJ230) 80 mg Q4W sammenlignet med placebo signifikant reduserer frekvensen av lipoproteinaferese hos pasienter med hyperlipoproteinemi (a) og etablert kardiovaskulær sykdom som for tiden gjennomgår lipoproteinaferese i Tyskland på en ukentlig plan.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Lipoproteinaferese til dags dato er det eneste godkjente terapeutiske alternativet for kardiovaskulær (CV) risikoreduksjon hos pasienter med alvorlig forhøyede Lp(a)-nivåer i Tyskland.
Lipoproteinaferese er en kostbar, tyngende og tidkrevende prosedyre.
Den nåværende studien (CTQJ230A12302) vil undersøke om behandling med pelacarsen (TQJ230) 80 mg Q4W vs placebo reduserer frekvensen av lipoproteinaferese hos pasienter med hyperlipoproteinemi(a) og etablert CV-sykdom
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
51
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Cloppenburg, Tyskland, 49661
- Novartis Investigative Site
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Villingen-Schwenningen, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 78052
- Novartis Investigative Site
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Tyskland, 81377
- Novartis Investigative Site
-
Würzburg, Bavaria, Tyskland, 97080
- Novartis Investigative Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60431
- Novartis Investigative Site
-
-
Lower Saxony
-
Göttingen, Lower Saxony, Tyskland, 37075
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 42010
- Novartis Investigative Site
-
Geilenkirchen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 52511
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter som for tiden gjennomgår lipoproteinaferese for isolert Lp(a) på en ukeplan i Tyskland i ≥ 12 måneder før screening med minst 40 økter i løpet av de siste 52 ukene før randomisering
- Lipoprotein(a) (Lp(a))> 60 mg/dL ved screening
- Spontant tidligere hjerteinfarkt (MI): ≥ 3 måneder fra screeningbesøk til ≤ 10 år før screeningbesøket, og/eller
- Iskemisk hjerneslag: ≥ 3 måneder fra screeningbesøk til ≤ 10 år før screeningbesøket, og/eller
- Klinisk signifikant symptomatisk perifer arteriesykdom (PAD)
Ekskluderingskriterier:
- Ukontrollert hypertensjon
- Hjertesvikt New York Heart Association (NYHA) klasse IV
- Historie om malignitet i ethvert organsystem
- Anamnese med hemorragisk slag eller annen større blødning
- Antall blodplater
- Aktiv leversykdom eller leverdysfunksjon
- Betydelig nyresykdom
- Gravide eller ammende kvinner
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Pelacarsen (TQJ230)
Pelacarsen (TQJ230) 80 mg s.c.
Q4W
|
Pelacarsen (TQJ230) 80 mg s.c.
Q4W
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo to Pelacarsen s.c. Q4W
|
Placebo til Pelacarsen
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Rate of Lipoprotein Apheresis Sessions Performed Over 52 Weeks Normalized to the Weekly Lipoprotein Apheresis Schedule
Tidsramme: Up to Week 52
|
Rate (proportion) of apheresis sessions was calculated as the number of actual lipoprotein apheresis (LA) sessions received, divided by the number of planned LA sessions during the 52-week period, which is 52 for patients who completed all study visits, or pro-rated for those who discontinued early.
This rate could range from 0 to 1, with 0 indicating that the patient had skipped all planned LA sessions, and 1 indicating that the patient had received all planned sessions.
Multiple imputation for missing Lp(a) data was performed, and missing apheresis data was imputed.
|
Up to Week 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Time to Lipoprotein Apheresis Avoidance
Tidsramme: From randomization up to Week 52
|
Lipoprotein apheresis avoidance is defined as at least 24 consecutive weeks of no lipoprotein apheresis until end of study.
|
From randomization up to Week 52
|
|
Number of Participants With Total Lipoprotein Apheresis Avoidance From Week 12 to Week 52
Tidsramme: Week 12 up to Week 52
|
Total lipoprotein apheresis avoidance is defined as no apheresis performed from Week 12 to Week 52.
|
Week 12 up to Week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Log-transformed Lp(a) Reported as mg/dL
Tidsramme: Baseline, week 52
|
Week 52 / Baseline ratio in Lp(a) of pelacarsen (TQJ230) vs placebo reported as particle mass (mg/dL).
Baseline Lp(a) was defined as the last non-missing pre-lipoprotein apheresis assessment prior to the first dose of randomized study drug.
|
Baseline, week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Log-transformed Lp(a) Reported as Nmol/L
Tidsramme: Baseline, week 52
|
Week 52 / Baseline ratio in Lp(a) of pelacarsen (TQJ230) vs placebo reported as molar concentration (nmol/L).
Baseline Lp(a) was defined as the last non-missing pre-lipoprotein apheresis assessment prior to the first dose of randomized study drug.
|
Baseline, week 52
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Rate of Lipoprotein Apheresis Sessions From Week 12 to Week 52 and Week 24 to Week 52 Normalized to the Weekly Lipoprotein Apheresis Schedule
Tidsramme: Week 12 to 52, Week 24 to 52
|
Rate (proportion) of apheresis sessions is calculated using the following formula: the total number of apheresis sessions performed over the double-blinded treatment period/total weeks from Week12 to Week52 or total weeks from Week24 to Week52.
Multiple imputation for missing Lp(a) data was performed and missing apheresis data were imputed.
|
Week 12 to 52, Week 24 to 52
|
|
Number of Participants With Total Lipoprotein Apheresis Avoidance From Week 24 to Week 52
Tidsramme: Week 24 to Week 52
|
Number of participants with no apheresis performed between week 24 to week 52.
|
Week 24 to Week 52
|
|
Time-averaged Lp(a) Levels Reported as mg/dL
Tidsramme: Baseline, Week 52
|
Time averaged Lp(a) levels were calculated as CAVG = CMIN + 0.73 × (CMAX-CMIN), where CMAX and CMIN are the immediate pre- and post-apheresis Lp(a) levels.
|
Baseline, Week 52
|
|
Time-averaged Lp(a) Levels Reported as Nmol/L
Tidsramme: Baseline, Week 52
|
Time averaged Lp(a) levels were calculated as CAVG = CMIN + 0.73 × (CMAX-CMIN), where CMAX and CMIN are the immediate pre- and post-apheresis Lp(a) levels.
|
Baseline, Week 52
|
|
Percentage Change in Total Cholesterol, LDL-C, High-density Lipoprotein-Cholesterol (HDL-C), Non-HDL-C, Very-low-density Lipoprotein-Cholesterol (VLDL-C), apoB and Triglycerides (Pre- Lipoprotein Apheresis) From Baseline to Week 52
Tidsramme: Baseline, Week 52
|
Evaluate the change in expanded lipid profile parameters measured in mg/dL
|
Baseline, Week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Physical Health Summary Score for the SF-36 Questionnaire
Tidsramme: Baseline, Week 52
|
The Short Form-36 Physical Component Summary (SF-36 PCS) is an instrument to measure health-related quality of life among healthy patients and patients with acute and chronic conditions. It consists of eight subscales (domains) that can be scored individually: Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, General Health, Vitality, Social Functioning, Role- Emotional, and Mental Health. The outcome of the questionnaires in eight scales results in two summary scores, physical component and mental component, both ranging from 0 - 100. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement. |
Baseline, Week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Mental Health Summary Score for the SF-36 Questionnaire
Tidsramme: Baseline, Week 52
|
The Short Form-36 Physical Component Summary (SF-36 PCS) is an instrument to measure health-related quality of life among healthy patients and patients with acute and chronic conditions. It consists of eight subscales (domains) that can be scored individually: Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, General Health, Vitality, Social Functioning, Role- Emotional, and Mental Health. The outcome of the questionnaires in eight scales results in two summary scores, physical component and mental component, both ranging from 0 - 100. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement. |
Baseline, Week 52
|
|
Patient Preference Questionnaire
Tidsramme: Baseline, Week 52
|
Participants were asked for their treatment preference between weekly lipoprotein apheresis or monthly self-injection.
The number of participants that prefer each option at baseline and 52 weeks is reported.
|
Baseline, Week 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. august 2022
Primær fullføring (Faktiske)
28. januar 2025
Studiet fullført (Faktiske)
28. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. mars 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. mars 2022
Først lagt ut (Faktiske)
31. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CTQJ230A12302
- 2021-003059-41 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier.
Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste.
Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .