Multicentrická studie hodnotící vliv snížení lipoproteinu(a) pomocí Pelacarsen (TQJ230) na četnost týdenních sezení aferézy lipoproteinů u pacientů s hyperlipoproteinémií(a) a prokázaným kardiovaskulárním onemocněním v Německu
16. července 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie hodnotící snížení míry lipoproteinové aferézy po léčbě Pelacarsenem (TQJ230) ve srovnání s placebem u pacientů s hyperlipoproteinémií(a) a zavedeným kardiovaskulárním onemocněním podstupujícím týdenní lipoproteinovou aferézu v Německu
Studie fáze III k testování hypotézy, že léčba pelacarsenem (TQJ230) 80 mg Q4W ve srovnání s placebem významně snižuje míru lipoproteinové aferézy u pacientů s hyperlipoproteinémií (a) a prokázaným kardiovaskulárním onemocněním, kteří v současné době podstupují lipoproteinovou aferézu v Německu v týdenním plánu.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Lipoproteinová aferéza je doposud jedinou schválenou terapeutickou možností pro snížení kardiovaskulárního (KV) rizika u pacientů s výrazně zvýšenými hladinami Lp(a) v Německu.
Lipoproteinová aferéza je nákladná, zatěžující a časově náročná procedura.
Současná studie (CTQJ230A12302) bude zkoumat, zda léčba pelacarsenem (TQJ230) 80 mg Q4W oproti placebu snižuje míru lipoproteinové aferézy u pacientů s hyperlipoproteinémií(a) a prokázaným KV onemocněním
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
51
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Cloppenburg, Německo, 49661
- Novartis Investigative Site
-
Erlangen, Německo, 91054
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Německo, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Německo, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Villingen-Schwenningen, Baden-Wurttemberg, Německo, 78052
- Novartis Investigative Site
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Německo, 81377
- Novartis Investigative Site
-
Würzburg, Bavaria, Německo, 97080
- Novartis Investigative Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60431
- Novartis Investigative Site
-
-
Lower Saxony
-
Göttingen, Lower Saxony, Německo, 37075
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Německo, 42010
- Novartis Investigative Site
-
Geilenkirchen, North Rhine-Westphalia, Německo, 52511
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Německo, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti, kteří v současné době podstupují lipoproteinovou aferézu pro izolovaný Lp(a) podle týdenního plánu v Německu po dobu ≥ 12 měsíců před screeningem s alespoň 40 sezeními během posledních 52 týdnů před randomizací
- Lipoprotein(a) (Lp(a))> 60 mg/dl při screeningu
- Spontánní předchozí infarkt myokardu (IM): ≥ 3 měsíce od screeningové návštěvy do ≤ 10 let před screeningovou návštěvou a/nebo
- Ischemická cévní mozková příhoda: ≥ 3 měsíce od screeningové návštěvy do ≤ 10 let před screeningovou návštěvou a/nebo
- Klinicky významné symptomatické onemocnění periferních tepen (PAD)
Kritéria vyloučení:
- Nekontrolovaná hypertenze
- Srdeční selhání New York Heart Association (NYHA) třída IV
- Anamnéza malignity jakéhokoli orgánového systému
- Anamnéza hemoragické mrtvice nebo jiného závažného krvácení
- Počet krevních destiček
- Aktivní onemocnění jater nebo jaterní dysfunkce
- Významné onemocnění ledvin
- Těhotné nebo kojící ženy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pelacarsen (TQJ230)
Pelacarsen (TQJ230) 80 mg s.c.
Q4W
|
Pelacarsen (TQJ230) 80 mg s.c.
Q4W
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo to Pelacarsen s.c. Q4W
|
Placebo do Pelacarsenu
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rate of Lipoprotein Apheresis Sessions Performed Over 52 Weeks Normalized to the Weekly Lipoprotein Apheresis Schedule
Časové okno: Up to Week 52
|
Rate (proportion) of apheresis sessions was calculated as the number of actual lipoprotein apheresis (LA) sessions received, divided by the number of planned LA sessions during the 52-week period, which is 52 for patients who completed all study visits, or pro-rated for those who discontinued early.
This rate could range from 0 to 1, with 0 indicating that the patient had skipped all planned LA sessions, and 1 indicating that the patient had received all planned sessions.
Multiple imputation for missing Lp(a) data was performed, and missing apheresis data was imputed.
|
Up to Week 52
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Time to Lipoprotein Apheresis Avoidance
Časové okno: From randomization up to Week 52
|
Lipoprotein apheresis avoidance is defined as at least 24 consecutive weeks of no lipoprotein apheresis until end of study.
|
From randomization up to Week 52
|
|
Number of Participants With Total Lipoprotein Apheresis Avoidance From Week 12 to Week 52
Časové okno: Week 12 up to Week 52
|
Total lipoprotein apheresis avoidance is defined as no apheresis performed from Week 12 to Week 52.
|
Week 12 up to Week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Log-transformed Lp(a) Reported as mg/dL
Časové okno: Baseline, week 52
|
Week 52 / Baseline ratio in Lp(a) of pelacarsen (TQJ230) vs placebo reported as particle mass (mg/dL).
Baseline Lp(a) was defined as the last non-missing pre-lipoprotein apheresis assessment prior to the first dose of randomized study drug.
|
Baseline, week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Log-transformed Lp(a) Reported as Nmol/L
Časové okno: Baseline, week 52
|
Week 52 / Baseline ratio in Lp(a) of pelacarsen (TQJ230) vs placebo reported as molar concentration (nmol/L).
Baseline Lp(a) was defined as the last non-missing pre-lipoprotein apheresis assessment prior to the first dose of randomized study drug.
|
Baseline, week 52
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rate of Lipoprotein Apheresis Sessions From Week 12 to Week 52 and Week 24 to Week 52 Normalized to the Weekly Lipoprotein Apheresis Schedule
Časové okno: Week 12 to 52, Week 24 to 52
|
Rate (proportion) of apheresis sessions is calculated using the following formula: the total number of apheresis sessions performed over the double-blinded treatment period/total weeks from Week12 to Week52 or total weeks from Week24 to Week52.
Multiple imputation for missing Lp(a) data was performed and missing apheresis data were imputed.
|
Week 12 to 52, Week 24 to 52
|
|
Number of Participants With Total Lipoprotein Apheresis Avoidance From Week 24 to Week 52
Časové okno: Week 24 to Week 52
|
Number of participants with no apheresis performed between week 24 to week 52.
|
Week 24 to Week 52
|
|
Time-averaged Lp(a) Levels Reported as mg/dL
Časové okno: Baseline, Week 52
|
Time averaged Lp(a) levels were calculated as CAVG = CMIN + 0.73 × (CMAX-CMIN), where CMAX and CMIN are the immediate pre- and post-apheresis Lp(a) levels.
|
Baseline, Week 52
|
|
Time-averaged Lp(a) Levels Reported as Nmol/L
Časové okno: Baseline, Week 52
|
Time averaged Lp(a) levels were calculated as CAVG = CMIN + 0.73 × (CMAX-CMIN), where CMAX and CMIN are the immediate pre- and post-apheresis Lp(a) levels.
|
Baseline, Week 52
|
|
Percentage Change in Total Cholesterol, LDL-C, High-density Lipoprotein-Cholesterol (HDL-C), Non-HDL-C, Very-low-density Lipoprotein-Cholesterol (VLDL-C), apoB and Triglycerides (Pre- Lipoprotein Apheresis) From Baseline to Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
|
Evaluate the change in expanded lipid profile parameters measured in mg/dL
|
Baseline, Week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Physical Health Summary Score for the SF-36 Questionnaire
Časové okno: Baseline, Week 52
|
The Short Form-36 Physical Component Summary (SF-36 PCS) is an instrument to measure health-related quality of life among healthy patients and patients with acute and chronic conditions. It consists of eight subscales (domains) that can be scored individually: Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, General Health, Vitality, Social Functioning, Role- Emotional, and Mental Health. The outcome of the questionnaires in eight scales results in two summary scores, physical component and mental component, both ranging from 0 - 100. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement. |
Baseline, Week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Mental Health Summary Score for the SF-36 Questionnaire
Časové okno: Baseline, Week 52
|
The Short Form-36 Physical Component Summary (SF-36 PCS) is an instrument to measure health-related quality of life among healthy patients and patients with acute and chronic conditions. It consists of eight subscales (domains) that can be scored individually: Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, General Health, Vitality, Social Functioning, Role- Emotional, and Mental Health. The outcome of the questionnaires in eight scales results in two summary scores, physical component and mental component, both ranging from 0 - 100. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement. |
Baseline, Week 52
|
|
Patient Preference Questionnaire
Časové okno: Baseline, Week 52
|
Participants were asked for their treatment preference between weekly lipoprotein apheresis or monthly self-injection.
The number of participants that prefer each option at baseline and 52 weeks is reported.
|
Baseline, Week 52
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. srpna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
28. ledna 2025
Dokončení studie (Aktuální)
28. ledna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. března 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. března 2022
První zveřejněno (Aktuální)
31. března 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CTQJ230A12302
- 2021-003059-41 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií.
Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh.
Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .