Et multicenterforsøg, der vurderer virkningen af Lipoprotein(a)-sænkning med Pelacarsen (TQJ230) på frekvensen af ugentlige Lipoprotein-aferesesessioner hos patienter med hyperlipoproteinæmi(a) og etableret kardiovaskulær sygdom i Tyskland
16. juli 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenterforsøg, der vurderer reduktionen af frekvensen af lipoproteinaferese efter behandling med Pelacarsen (TQJ230) sammenlignet med placebo hos patienter med hyperlipoproteinæmi(a) og etableret kardiovaskulær sygdom, der gennemgår ugentlig lipoproteinapherese i Tyskland
Fase III-studie for at teste hypotesen om, at behandling med pelacarsen (TQJ230) 80 mg Q4W sammenlignet med placebo signifikant reducerer frekvensen af lipoproteinaferese hos patienter med hyperlipoproteinæmi (a) og etableret kardiovaskulær sygdom, der i øjeblikket gennemgår lipoproteinaferese i Tyskland på et ugentligt skema.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Lipoprotein-aferese er til dato den eneste godkendte terapeutiske mulighed for kardiovaskulær (CV) risikoreduktion hos patienter med alvorligt forhøjede Lp(a)-niveauer i Tyskland.
Lipoprotein-aferese er en dyr, byrdefuld og tidskrævende procedure.
Den nuværende undersøgelse (CTQJ230A12302) vil undersøge, om behandling med pelacarsen (TQJ230) 80 mg Q4W vs. placebo reducerer hastigheden af lipoproteinaferese hos patienter med hyperlipoproteinæmi(a) og etableret CV-sygdom
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
51
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Cloppenburg, Tyskland, 49661
- Novartis Investigative Site
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Villingen-Schwenningen, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 78052
- Novartis Investigative Site
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Tyskland, 81377
- Novartis Investigative Site
-
Würzburg, Bavaria, Tyskland, 97080
- Novartis Investigative Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60431
- Novartis Investigative Site
-
-
Lower Saxony
-
Göttingen, Lower Saxony, Tyskland, 37075
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 42010
- Novartis Investigative Site
-
Geilenkirchen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 52511
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter, der i øjeblikket gennemgår lipoproteinaferese for isoleret Lp(a) på et ugentligt skema i Tyskland i ≥ 12 måneder før screening med mindst 40 sessioner inden for de seneste 52 uger før randomisering
- Lipoprotein(a) (Lp(a))> 60 mg/dL ved screening
- Spontan forudgående myokardieinfarkt (MI): ≥ 3 måneder fra screeningsbesøg til ≤ 10 år før screeningsbesøget, og/eller
- Iskæmisk slagtilfælde: ≥ 3 måneder fra screeningsbesøg til ≤ 10 år før screeningsbesøget, og/eller
- Klinisk signifikant symptomatisk perifer arteriesygdom (PAD)
Ekskluderingskriterier:
- Ukontrolleret hypertension
- Hjertesvigt New York Heart Association (NYHA) klasse IV
- Historie om malignitet i ethvert organsystem
- Anamnese med hæmoragisk slagtilfælde eller anden større blødning
- Blodpladetal
- Aktiv leversygdom eller leverdysfunktion
- Betydelig nyresygdom
- Gravide eller ammende kvinder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Pelacarsen (TQJ230)
Pelacarsen (TQJ230) 80 mg s.c.
Q4W
|
Pelacarsen (TQJ230) 80 mg s.c.
Q4W
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo to Pelacarsen s.c. Q4W
|
Placebo til Pelacarsen
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Rate of Lipoprotein Apheresis Sessions Performed Over 52 Weeks Normalized to the Weekly Lipoprotein Apheresis Schedule
Tidsramme: Up to Week 52
|
Rate (proportion) of apheresis sessions was calculated as the number of actual lipoprotein apheresis (LA) sessions received, divided by the number of planned LA sessions during the 52-week period, which is 52 for patients who completed all study visits, or pro-rated for those who discontinued early.
This rate could range from 0 to 1, with 0 indicating that the patient had skipped all planned LA sessions, and 1 indicating that the patient had received all planned sessions.
Multiple imputation for missing Lp(a) data was performed, and missing apheresis data was imputed.
|
Up to Week 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Time to Lipoprotein Apheresis Avoidance
Tidsramme: From randomization up to Week 52
|
Lipoprotein apheresis avoidance is defined as at least 24 consecutive weeks of no lipoprotein apheresis until end of study.
|
From randomization up to Week 52
|
|
Number of Participants With Total Lipoprotein Apheresis Avoidance From Week 12 to Week 52
Tidsramme: Week 12 up to Week 52
|
Total lipoprotein apheresis avoidance is defined as no apheresis performed from Week 12 to Week 52.
|
Week 12 up to Week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Log-transformed Lp(a) Reported as mg/dL
Tidsramme: Baseline, week 52
|
Week 52 / Baseline ratio in Lp(a) of pelacarsen (TQJ230) vs placebo reported as particle mass (mg/dL).
Baseline Lp(a) was defined as the last non-missing pre-lipoprotein apheresis assessment prior to the first dose of randomized study drug.
|
Baseline, week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Log-transformed Lp(a) Reported as Nmol/L
Tidsramme: Baseline, week 52
|
Week 52 / Baseline ratio in Lp(a) of pelacarsen (TQJ230) vs placebo reported as molar concentration (nmol/L).
Baseline Lp(a) was defined as the last non-missing pre-lipoprotein apheresis assessment prior to the first dose of randomized study drug.
|
Baseline, week 52
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Rate of Lipoprotein Apheresis Sessions From Week 12 to Week 52 and Week 24 to Week 52 Normalized to the Weekly Lipoprotein Apheresis Schedule
Tidsramme: Week 12 to 52, Week 24 to 52
|
Rate (proportion) of apheresis sessions is calculated using the following formula: the total number of apheresis sessions performed over the double-blinded treatment period/total weeks from Week12 to Week52 or total weeks from Week24 to Week52.
Multiple imputation for missing Lp(a) data was performed and missing apheresis data were imputed.
|
Week 12 to 52, Week 24 to 52
|
|
Number of Participants With Total Lipoprotein Apheresis Avoidance From Week 24 to Week 52
Tidsramme: Week 24 to Week 52
|
Number of participants with no apheresis performed between week 24 to week 52.
|
Week 24 to Week 52
|
|
Time-averaged Lp(a) Levels Reported as mg/dL
Tidsramme: Baseline, Week 52
|
Time averaged Lp(a) levels were calculated as CAVG = CMIN + 0.73 × (CMAX-CMIN), where CMAX and CMIN are the immediate pre- and post-apheresis Lp(a) levels.
|
Baseline, Week 52
|
|
Time-averaged Lp(a) Levels Reported as Nmol/L
Tidsramme: Baseline, Week 52
|
Time averaged Lp(a) levels were calculated as CAVG = CMIN + 0.73 × (CMAX-CMIN), where CMAX and CMIN are the immediate pre- and post-apheresis Lp(a) levels.
|
Baseline, Week 52
|
|
Percentage Change in Total Cholesterol, LDL-C, High-density Lipoprotein-Cholesterol (HDL-C), Non-HDL-C, Very-low-density Lipoprotein-Cholesterol (VLDL-C), apoB and Triglycerides (Pre- Lipoprotein Apheresis) From Baseline to Week 52
Tidsramme: Baseline, Week 52
|
Evaluate the change in expanded lipid profile parameters measured in mg/dL
|
Baseline, Week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Physical Health Summary Score for the SF-36 Questionnaire
Tidsramme: Baseline, Week 52
|
The Short Form-36 Physical Component Summary (SF-36 PCS) is an instrument to measure health-related quality of life among healthy patients and patients with acute and chronic conditions. It consists of eight subscales (domains) that can be scored individually: Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, General Health, Vitality, Social Functioning, Role- Emotional, and Mental Health. The outcome of the questionnaires in eight scales results in two summary scores, physical component and mental component, both ranging from 0 - 100. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement. |
Baseline, Week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Mental Health Summary Score for the SF-36 Questionnaire
Tidsramme: Baseline, Week 52
|
The Short Form-36 Physical Component Summary (SF-36 PCS) is an instrument to measure health-related quality of life among healthy patients and patients with acute and chronic conditions. It consists of eight subscales (domains) that can be scored individually: Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, General Health, Vitality, Social Functioning, Role- Emotional, and Mental Health. The outcome of the questionnaires in eight scales results in two summary scores, physical component and mental component, both ranging from 0 - 100. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement. |
Baseline, Week 52
|
|
Patient Preference Questionnaire
Tidsramme: Baseline, Week 52
|
Participants were asked for their treatment preference between weekly lipoprotein apheresis or monthly self-injection.
The number of participants that prefer each option at baseline and 52 weeks is reported.
|
Baseline, Week 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. august 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
28. januar 2025
Studieafslutning (Faktiske)
28. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
14. marts 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. marts 2022
Først opslået (Faktiske)
31. marts 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. juli 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. juli 2026
Sidst verificeret
1. juli 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CTQJ230A12302
- 2021-003059-41 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser.
Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste.
Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.
Tilgængeligheden af denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .