Monikeskustutkimus, jossa arvioidaan lipoproteiinin (a) alenemisen vaikutusta pelacarsenilla (TQJ230) viikoittaisten lipoproteiiniafereesikertojen määrään potilailla, joilla on hyperlipoproteinemia(a) ja todettu sydän- ja verisuonisairaus Saksassa
torstai 16. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa arvioitiin lipoproteiiniafereesin vähentymistä Pelacarsen-hoidon (TQJ230) jälkeen verrattuna lumelääkkeeseen potilailla, joilla on hyperlipoproteinemia(a) ja todettu sydän- ja verisuonisairaus, joka kärsii lipoprosessoinnista.
Vaiheen III tutkimus hypoteesin testaamiseksi, että hoito pelacarsenilla (TQJ230) 80 mg Q4W verrattuna lumelääkkeeseen vähentää merkittävästi lipoproteiiniafereesin määrää potilailla, joilla on hyperlipoproteinemia (a) ja todettu sydän- ja verisuonisairaus, joille tehdään tällä hetkellä lipoproteiiniafereesi Saksassa viikoittain.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Lipoproteiiniafereesi on tähän mennessä ainoa hyväksytty terapeuttinen vaihtoehto sydän- ja verisuonisairauksien (CV) riskin vähentämiseen potilailla, joilla on vakavasti kohonnut Lp(a)-taso Saksassa.
Lipoproteiiniafereesi on kallis, työläs ja aikaa vievä toimenpide.
Nykyinen tutkimus (CTQJ230A12302) tutkii, vähentääkö hoito pelacarsenilla (TQJ230) 80 mg Q4W vs lumelääke lipoproteiiniafereesin määrää potilailla, joilla on hyperlipoproteinemia(a) ja todettu sydän- ja verisuonitauti
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
51
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Cloppenburg, Saksa, 49661
- Novartis Investigative Site
-
Erlangen, Saksa, 91054
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Saksa, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Saksa, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Villingen-Schwenningen, Baden-Wurttemberg, Saksa, 78052
- Novartis Investigative Site
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Saksa, 81377
- Novartis Investigative Site
-
Würzburg, Bavaria, Saksa, 97080
- Novartis Investigative Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60431
- Novartis Investigative Site
-
-
Lower Saxony
-
Göttingen, Lower Saxony, Saksa, 37075
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Saksa, 42010
- Novartis Investigative Site
-
Geilenkirchen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 52511
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Saksa, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joille tehdään tällä hetkellä lipoproteiiniafereesi eristetyn Lp(a):n varalta viikoittain Saksassa ≥ 12 kuukauden ajan ennen seulontaa ja vähintään 40 hoitokertaa viimeisten 52 viikon aikana ennen satunnaistamista
- Lipoproteiini(a) (Lp(a))> 60 mg/dl seulonnassa
- Spontaani aikaisempi sydäninfarkti (MI): ≥ 3 kuukautta seulontakäynnistä ≤ 10 vuotta ennen seulontakäyntiä ja/tai
- Iskeeminen aivohalvaus: ≥ 3 kuukautta seulontakäynnistä ≤ 10 vuotta ennen seulontakäyntiä ja/tai
- Kliinisesti merkittävä oireinen ääreisvaltimotauti (PAD)
Poissulkemiskriteerit:
- Hallitsematon verenpainetauti
- Sydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin (NYHA) luokka IV
- Aiempi maligniteetti missä tahansa elinjärjestelmässä
- Hemorraginen aivohalvaus tai muu suuri verenvuoto
- Verihiutaleiden määrä
- Aktiivinen maksasairaus tai maksan toimintahäiriö
- Merkittävä munuaissairaus
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pelacarsen (TQJ230)
Pelacarsen (TQJ230) 80 mg s.c.
Q4W
|
Pelacarsen (TQJ230) 80 mg s.c.
Q4W
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo to Pelacarsen s.c. Q4W
|
Placeboa Pelacarsenille
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Rate of Lipoprotein Apheresis Sessions Performed Over 52 Weeks Normalized to the Weekly Lipoprotein Apheresis Schedule
Aikaikkuna: Up to Week 52
|
Rate (proportion) of apheresis sessions was calculated as the number of actual lipoprotein apheresis (LA) sessions received, divided by the number of planned LA sessions during the 52-week period, which is 52 for patients who completed all study visits, or pro-rated for those who discontinued early.
This rate could range from 0 to 1, with 0 indicating that the patient had skipped all planned LA sessions, and 1 indicating that the patient had received all planned sessions.
Multiple imputation for missing Lp(a) data was performed, and missing apheresis data was imputed.
|
Up to Week 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Time to Lipoprotein Apheresis Avoidance
Aikaikkuna: From randomization up to Week 52
|
Lipoprotein apheresis avoidance is defined as at least 24 consecutive weeks of no lipoprotein apheresis until end of study.
|
From randomization up to Week 52
|
|
Number of Participants With Total Lipoprotein Apheresis Avoidance From Week 12 to Week 52
Aikaikkuna: Week 12 up to Week 52
|
Total lipoprotein apheresis avoidance is defined as no apheresis performed from Week 12 to Week 52.
|
Week 12 up to Week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Log-transformed Lp(a) Reported as mg/dL
Aikaikkuna: Baseline, week 52
|
Week 52 / Baseline ratio in Lp(a) of pelacarsen (TQJ230) vs placebo reported as particle mass (mg/dL).
Baseline Lp(a) was defined as the last non-missing pre-lipoprotein apheresis assessment prior to the first dose of randomized study drug.
|
Baseline, week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Log-transformed Lp(a) Reported as Nmol/L
Aikaikkuna: Baseline, week 52
|
Week 52 / Baseline ratio in Lp(a) of pelacarsen (TQJ230) vs placebo reported as molar concentration (nmol/L).
Baseline Lp(a) was defined as the last non-missing pre-lipoprotein apheresis assessment prior to the first dose of randomized study drug.
|
Baseline, week 52
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Rate of Lipoprotein Apheresis Sessions From Week 12 to Week 52 and Week 24 to Week 52 Normalized to the Weekly Lipoprotein Apheresis Schedule
Aikaikkuna: Week 12 to 52, Week 24 to 52
|
Rate (proportion) of apheresis sessions is calculated using the following formula: the total number of apheresis sessions performed over the double-blinded treatment period/total weeks from Week12 to Week52 or total weeks from Week24 to Week52.
Multiple imputation for missing Lp(a) data was performed and missing apheresis data were imputed.
|
Week 12 to 52, Week 24 to 52
|
|
Number of Participants With Total Lipoprotein Apheresis Avoidance From Week 24 to Week 52
Aikaikkuna: Week 24 to Week 52
|
Number of participants with no apheresis performed between week 24 to week 52.
|
Week 24 to Week 52
|
|
Time-averaged Lp(a) Levels Reported as mg/dL
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
|
Time averaged Lp(a) levels were calculated as CAVG = CMIN + 0.73 × (CMAX-CMIN), where CMAX and CMIN are the immediate pre- and post-apheresis Lp(a) levels.
|
Baseline, Week 52
|
|
Time-averaged Lp(a) Levels Reported as Nmol/L
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
|
Time averaged Lp(a) levels were calculated as CAVG = CMIN + 0.73 × (CMAX-CMIN), where CMAX and CMIN are the immediate pre- and post-apheresis Lp(a) levels.
|
Baseline, Week 52
|
|
Percentage Change in Total Cholesterol, LDL-C, High-density Lipoprotein-Cholesterol (HDL-C), Non-HDL-C, Very-low-density Lipoprotein-Cholesterol (VLDL-C), apoB and Triglycerides (Pre- Lipoprotein Apheresis) From Baseline to Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
|
Evaluate the change in expanded lipid profile parameters measured in mg/dL
|
Baseline, Week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Physical Health Summary Score for the SF-36 Questionnaire
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
|
The Short Form-36 Physical Component Summary (SF-36 PCS) is an instrument to measure health-related quality of life among healthy patients and patients with acute and chronic conditions. It consists of eight subscales (domains) that can be scored individually: Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, General Health, Vitality, Social Functioning, Role- Emotional, and Mental Health. The outcome of the questionnaires in eight scales results in two summary scores, physical component and mental component, both ranging from 0 - 100. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement. |
Baseline, Week 52
|
|
Change From Baseline to Week 52 in the Mental Health Summary Score for the SF-36 Questionnaire
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
|
The Short Form-36 Physical Component Summary (SF-36 PCS) is an instrument to measure health-related quality of life among healthy patients and patients with acute and chronic conditions. It consists of eight subscales (domains) that can be scored individually: Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, General Health, Vitality, Social Functioning, Role- Emotional, and Mental Health. The outcome of the questionnaires in eight scales results in two summary scores, physical component and mental component, both ranging from 0 - 100. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement. |
Baseline, Week 52
|
|
Patient Preference Questionnaire
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
|
Participants were asked for their treatment preference between weekly lipoprotein apheresis or monthly self-injection.
The number of participants that prefer each option at baseline and 52 weeks is reported.
|
Baseline, Week 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 19. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 28. tammikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 28. tammikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 14. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 31. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CTQJ230A12302
- 2021-003059-41 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja.
Riippumaton arviointilautakunta tarkistaa ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella.
Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .