Un ensayo multicéntrico que evalúa el impacto de la reducción de lipoproteína(a) con Pelacarsen (TQJ230) en la tasa de sesiones semanales de aféresis de lipoproteína en pacientes con hiperlipoproteinemia(a) y enfermedad cardiovascular establecida en Alemania
16 de julio de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la reducción de la tasa de aféresis de lipoproteínas después del tratamiento con Pelacarsen (TQJ230) en comparación con placebo en pacientes con hiperlipoproteinemia(a) y enfermedad cardiovascular establecida que se someten a aféresis de lipoproteínas semanal en Alemania
Estudio de fase III para probar la hipótesis de que el tratamiento con pelacarsen (TQJ230) 80 mg Q4W en comparación con el placebo reduce significativamente la tasa de aféresis de lipoproteínas en pacientes con hiperlipoproteinemia (a) y enfermedad cardiovascular establecida que actualmente se someten a aféresis de lipoproteínas en Alemania en un programa semanal.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La aféresis de lipoproteínas hasta la fecha es la única opción terapéutica aprobada para la reducción del riesgo cardiovascular (CV) en pacientes con niveles muy elevados de Lp(a) en Alemania.
La aféresis de lipoproteínas es un procedimiento costoso, engorroso y lento.
El estudio actual (CTQJ230A12302) investigará si el tratamiento con pelacarsen (TQJ230) 80 mg cada 4 semanas frente a placebo reduce la tasa de aféresis de lipoproteínas en pacientes con hiperlipoproteinemia(a) y enfermedad CV establecida
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
51
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Novartis Investigative Site
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Cloppenburg, Alemania, 49661
- Novartis Investigative Site
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Erlangen, Alemania, 91054
- Novartis Investigative Site
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Mainz, Alemania, 55131
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Alemania, 89081
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wurttemberg
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Villingen-Schwenningen, Baden-Wurttemberg, Alemania, 78052
- Novartis Investigative Site
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Bavaria
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Munich, Bavaria, Alemania, 81377
- Novartis Investigative Site
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Würzburg, Bavaria, Alemania, 97080
- Novartis Investigative Site
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Hesse
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Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60431
- Novartis Investigative Site
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Lower Saxony
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Göttingen, Lower Saxony, Alemania, 37075
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Alemania, 42010
- Novartis Investigative Site
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Geilenkirchen, North Rhine-Westphalia, Alemania, 52511
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Dresden, Saxony, Alemania, 01307
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que actualmente se someten a aféresis de lipoproteínas para Lp(a) aislado en un programa semanal en Alemania durante ≥ 12 meses antes de la selección con al menos 40 sesiones en las últimas 52 semanas antes de la aleatorización
- Lipoproteína(a) (Lp(a))> 60 mg/dL en la selección
- Infarto de miocardio previo espontáneo (IM): ≥ 3 meses desde la visita de selección hasta ≤ 10 años antes de la visita de selección, y/o
- Accidente cerebrovascular isquémico: ≥ 3 meses desde la visita de selección hasta ≤ 10 años antes de la visita de selección, y/o
- Enfermedad arterial periférica (EAP) sintomática clínicamente significativa
Criterio de exclusión:
- Hipertensión no controlada
- Insuficiencia cardíaca Clase IV de la New York Heart Association (NYHA)
- Antecedentes de malignidad de cualquier sistema de órganos.
- Antecedentes de accidente cerebrovascular hemorrágico u otro sangrado importante
- Recuento de plaquetas
- Enfermedad hepática activa o disfunción hepática
- Enfermedad renal importante
- Mujeres embarazadas o lactantes
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pelacarsen (TQJ230)
Pelacarsen (TQJ230) 80 mg s.c.
Q4W
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Pelacarsen (TQJ230) 80 mg s.c.
Q4W
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo to Pelacarsen s.c. Q4W
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Placebo a Pelacarsen
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Rate of Lipoprotein Apheresis Sessions Performed Over 52 Weeks Normalized to the Weekly Lipoprotein Apheresis Schedule
Periodo de tiempo: Up to Week 52
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Rate (proportion) of apheresis sessions was calculated as the number of actual lipoprotein apheresis (LA) sessions received, divided by the number of planned LA sessions during the 52-week period, which is 52 for patients who completed all study visits, or pro-rated for those who discontinued early.
This rate could range from 0 to 1, with 0 indicating that the patient had skipped all planned LA sessions, and 1 indicating that the patient had received all planned sessions.
Multiple imputation for missing Lp(a) data was performed, and missing apheresis data was imputed.
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Up to Week 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Time to Lipoprotein Apheresis Avoidance
Periodo de tiempo: From randomization up to Week 52
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Lipoprotein apheresis avoidance is defined as at least 24 consecutive weeks of no lipoprotein apheresis until end of study.
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From randomization up to Week 52
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Number of Participants With Total Lipoprotein Apheresis Avoidance From Week 12 to Week 52
Periodo de tiempo: Week 12 up to Week 52
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Total lipoprotein apheresis avoidance is defined as no apheresis performed from Week 12 to Week 52.
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Week 12 up to Week 52
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Change From Baseline to Week 52 in the Log-transformed Lp(a) Reported as mg/dL
Periodo de tiempo: Baseline, week 52
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Week 52 / Baseline ratio in Lp(a) of pelacarsen (TQJ230) vs placebo reported as particle mass (mg/dL).
Baseline Lp(a) was defined as the last non-missing pre-lipoprotein apheresis assessment prior to the first dose of randomized study drug.
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Baseline, week 52
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Change From Baseline to Week 52 in the Log-transformed Lp(a) Reported as Nmol/L
Periodo de tiempo: Baseline, week 52
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Week 52 / Baseline ratio in Lp(a) of pelacarsen (TQJ230) vs placebo reported as molar concentration (nmol/L).
Baseline Lp(a) was defined as the last non-missing pre-lipoprotein apheresis assessment prior to the first dose of randomized study drug.
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Baseline, week 52
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Rate of Lipoprotein Apheresis Sessions From Week 12 to Week 52 and Week 24 to Week 52 Normalized to the Weekly Lipoprotein Apheresis Schedule
Periodo de tiempo: Week 12 to 52, Week 24 to 52
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Rate (proportion) of apheresis sessions is calculated using the following formula: the total number of apheresis sessions performed over the double-blinded treatment period/total weeks from Week12 to Week52 or total weeks from Week24 to Week52.
Multiple imputation for missing Lp(a) data was performed and missing apheresis data were imputed.
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Week 12 to 52, Week 24 to 52
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Number of Participants With Total Lipoprotein Apheresis Avoidance From Week 24 to Week 52
Periodo de tiempo: Week 24 to Week 52
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Number of participants with no apheresis performed between week 24 to week 52.
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Week 24 to Week 52
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Time-averaged Lp(a) Levels Reported as mg/dL
Periodo de tiempo: Baseline, Week 52
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Time averaged Lp(a) levels were calculated as CAVG = CMIN + 0.73 × (CMAX-CMIN), where CMAX and CMIN are the immediate pre- and post-apheresis Lp(a) levels.
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Baseline, Week 52
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Time-averaged Lp(a) Levels Reported as Nmol/L
Periodo de tiempo: Baseline, Week 52
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Time averaged Lp(a) levels were calculated as CAVG = CMIN + 0.73 × (CMAX-CMIN), where CMAX and CMIN are the immediate pre- and post-apheresis Lp(a) levels.
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Baseline, Week 52
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Percentage Change in Total Cholesterol, LDL-C, High-density Lipoprotein-Cholesterol (HDL-C), Non-HDL-C, Very-low-density Lipoprotein-Cholesterol (VLDL-C), apoB and Triglycerides (Pre- Lipoprotein Apheresis) From Baseline to Week 52
Periodo de tiempo: Baseline, Week 52
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Evaluate the change in expanded lipid profile parameters measured in mg/dL
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Baseline, Week 52
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Change From Baseline to Week 52 in the Physical Health Summary Score for the SF-36 Questionnaire
Periodo de tiempo: Baseline, Week 52
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The Short Form-36 Physical Component Summary (SF-36 PCS) is an instrument to measure health-related quality of life among healthy patients and patients with acute and chronic conditions. It consists of eight subscales (domains) that can be scored individually: Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, General Health, Vitality, Social Functioning, Role- Emotional, and Mental Health. The outcome of the questionnaires in eight scales results in two summary scores, physical component and mental component, both ranging from 0 - 100. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement. |
Baseline, Week 52
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Change From Baseline to Week 52 in the Mental Health Summary Score for the SF-36 Questionnaire
Periodo de tiempo: Baseline, Week 52
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The Short Form-36 Physical Component Summary (SF-36 PCS) is an instrument to measure health-related quality of life among healthy patients and patients with acute and chronic conditions. It consists of eight subscales (domains) that can be scored individually: Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, General Health, Vitality, Social Functioning, Role- Emotional, and Mental Health. The outcome of the questionnaires in eight scales results in two summary scores, physical component and mental component, both ranging from 0 - 100. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement. |
Baseline, Week 52
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Patient Preference Questionnaire
Periodo de tiempo: Baseline, Week 52
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Participants were asked for their treatment preference between weekly lipoprotein apheresis or monthly self-injection.
The number of participants that prefer each option at baseline and 52 weeks is reported.
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Baseline, Week 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de agosto de 2022
Finalización primaria (Actual)
28 de enero de 2025
Finalización del estudio (Actual)
28 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de marzo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de marzo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
31 de marzo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CTQJ230A12302
- 2021-003059-41 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles.
Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico.
Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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