Um estudo multicêntrico avaliando o impacto da redução da lipoproteína(a) com Pelacarsen (TQJ230) na taxa de sessões semanais de aférese de lipoproteína em pacientes com hiperlipoproteinemia(a) e doença cardiovascular estabelecida na Alemanha
16 de julho de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo avaliando a redução da taxa de aférese de lipoproteínas após tratamento com Pelacarsen (TQJ230) em comparação com placebo em pacientes com hiperlipoproteinemia(a) e doença cardiovascular estabelecida submetidas a aférese semanal de lipoproteínas na Alemanha
Estudo de fase III para testar a hipótese de que o tratamento com pelacarsen (TQJ230) 80 mg Q4W em comparação com placebo reduz significativamente a taxa de aférese de lipoproteína em pacientes com hiperlipoproteinemia (a) e doença cardiovascular estabelecida atualmente em aférese de lipoproteína na Alemanha em um cronograma semanal.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Até o momento, a aférese de lipoproteínas é a única opção terapêutica aprovada para redução do risco cardiovascular (CV) em pacientes com níveis de Lp(a) gravemente elevados na Alemanha.
A aférese de lipoproteínas é um procedimento caro, oneroso e demorado.
O estudo atual (CTQJ230A12302) investigará se o tratamento com pelacarsen (TQJ230) 80 mg Q4W vs placebo reduz a taxa de aférese de lipoproteína em pacientes com hiperlipoproteinemia(a) e doença CV estabelecida
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
51
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Novartis Investigative Site
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Cloppenburg, Alemanha, 49661
- Novartis Investigative Site
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Erlangen, Alemanha, 91054
- Novartis Investigative Site
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Mainz, Alemanha, 55131
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Alemanha, 89081
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wurttemberg
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Villingen-Schwenningen, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 78052
- Novartis Investigative Site
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Bavaria
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Munich, Bavaria, Alemanha, 81377
- Novartis Investigative Site
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Würzburg, Bavaria, Alemanha, 97080
- Novartis Investigative Site
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Hesse
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Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60431
- Novartis Investigative Site
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Lower Saxony
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Göttingen, Lower Saxony, Alemanha, 37075
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 42010
- Novartis Investigative Site
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Geilenkirchen, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 52511
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Dresden, Saxony, Alemanha, 01307
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes atualmente submetidos a aférese de lipoproteína para Lp(a) isolada em um esquema semanal na Alemanha por ≥ 12 meses antes da triagem com pelo menos 40 sessões nas últimas 52 semanas antes da randomização
- Lipoproteína(a) (Lp(a))> 60 mg/dL na triagem
- Infarto do miocárdio (IM) espontâneo prévio: ≥ 3 meses desde a consulta de triagem até ≤ 10 anos antes da consulta de triagem e/ou
- AVC isquêmico: ≥ 3 meses desde a visita de triagem até ≤ 10 anos antes da visita de triagem e/ou
- Doença arterial periférica (DAP) sintomática clinicamente significativa
Critério de exclusão:
- hipertensão descontrolada
- Insuficiência cardíaca Classe IV da New York Heart Association (NYHA)
- História de malignidade de qualquer sistema orgânico
- História de acidente vascular cerebral hemorrágico ou outro sangramento importante
- Contagem de plaquetas
- Doença hepática ativa ou disfunção hepática
- Doença renal significativa
- Mulheres grávidas ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Pelacarsen (TQJ230)
Pelacarsen (TQJ230) 80 mg s.c.
Q4W
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Pelacarsen (TQJ230) 80 mg s.c.
Q4W
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo to Pelacarsen s.c. Q4W
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Placebo para Pelacarsen
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Rate of Lipoprotein Apheresis Sessions Performed Over 52 Weeks Normalized to the Weekly Lipoprotein Apheresis Schedule
Prazo: Up to Week 52
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Rate (proportion) of apheresis sessions was calculated as the number of actual lipoprotein apheresis (LA) sessions received, divided by the number of planned LA sessions during the 52-week period, which is 52 for patients who completed all study visits, or pro-rated for those who discontinued early.
This rate could range from 0 to 1, with 0 indicating that the patient had skipped all planned LA sessions, and 1 indicating that the patient had received all planned sessions.
Multiple imputation for missing Lp(a) data was performed, and missing apheresis data was imputed.
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Up to Week 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Time to Lipoprotein Apheresis Avoidance
Prazo: From randomization up to Week 52
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Lipoprotein apheresis avoidance is defined as at least 24 consecutive weeks of no lipoprotein apheresis until end of study.
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From randomization up to Week 52
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Number of Participants With Total Lipoprotein Apheresis Avoidance From Week 12 to Week 52
Prazo: Week 12 up to Week 52
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Total lipoprotein apheresis avoidance is defined as no apheresis performed from Week 12 to Week 52.
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Week 12 up to Week 52
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Change From Baseline to Week 52 in the Log-transformed Lp(a) Reported as mg/dL
Prazo: Baseline, week 52
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Week 52 / Baseline ratio in Lp(a) of pelacarsen (TQJ230) vs placebo reported as particle mass (mg/dL).
Baseline Lp(a) was defined as the last non-missing pre-lipoprotein apheresis assessment prior to the first dose of randomized study drug.
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Baseline, week 52
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Change From Baseline to Week 52 in the Log-transformed Lp(a) Reported as Nmol/L
Prazo: Baseline, week 52
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Week 52 / Baseline ratio in Lp(a) of pelacarsen (TQJ230) vs placebo reported as molar concentration (nmol/L).
Baseline Lp(a) was defined as the last non-missing pre-lipoprotein apheresis assessment prior to the first dose of randomized study drug.
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Baseline, week 52
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Rate of Lipoprotein Apheresis Sessions From Week 12 to Week 52 and Week 24 to Week 52 Normalized to the Weekly Lipoprotein Apheresis Schedule
Prazo: Week 12 to 52, Week 24 to 52
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Rate (proportion) of apheresis sessions is calculated using the following formula: the total number of apheresis sessions performed over the double-blinded treatment period/total weeks from Week12 to Week52 or total weeks from Week24 to Week52.
Multiple imputation for missing Lp(a) data was performed and missing apheresis data were imputed.
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Week 12 to 52, Week 24 to 52
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Number of Participants With Total Lipoprotein Apheresis Avoidance From Week 24 to Week 52
Prazo: Week 24 to Week 52
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Number of participants with no apheresis performed between week 24 to week 52.
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Week 24 to Week 52
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Time-averaged Lp(a) Levels Reported as mg/dL
Prazo: Baseline, Week 52
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Time averaged Lp(a) levels were calculated as CAVG = CMIN + 0.73 × (CMAX-CMIN), where CMAX and CMIN are the immediate pre- and post-apheresis Lp(a) levels.
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Baseline, Week 52
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Time-averaged Lp(a) Levels Reported as Nmol/L
Prazo: Baseline, Week 52
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Time averaged Lp(a) levels were calculated as CAVG = CMIN + 0.73 × (CMAX-CMIN), where CMAX and CMIN are the immediate pre- and post-apheresis Lp(a) levels.
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Baseline, Week 52
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Percentage Change in Total Cholesterol, LDL-C, High-density Lipoprotein-Cholesterol (HDL-C), Non-HDL-C, Very-low-density Lipoprotein-Cholesterol (VLDL-C), apoB and Triglycerides (Pre- Lipoprotein Apheresis) From Baseline to Week 52
Prazo: Baseline, Week 52
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Evaluate the change in expanded lipid profile parameters measured in mg/dL
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Baseline, Week 52
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Change From Baseline to Week 52 in the Physical Health Summary Score for the SF-36 Questionnaire
Prazo: Baseline, Week 52
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The Short Form-36 Physical Component Summary (SF-36 PCS) is an instrument to measure health-related quality of life among healthy patients and patients with acute and chronic conditions. It consists of eight subscales (domains) that can be scored individually: Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, General Health, Vitality, Social Functioning, Role- Emotional, and Mental Health. The outcome of the questionnaires in eight scales results in two summary scores, physical component and mental component, both ranging from 0 - 100. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement. |
Baseline, Week 52
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Change From Baseline to Week 52 in the Mental Health Summary Score for the SF-36 Questionnaire
Prazo: Baseline, Week 52
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The Short Form-36 Physical Component Summary (SF-36 PCS) is an instrument to measure health-related quality of life among healthy patients and patients with acute and chronic conditions. It consists of eight subscales (domains) that can be scored individually: Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, General Health, Vitality, Social Functioning, Role- Emotional, and Mental Health. The outcome of the questionnaires in eight scales results in two summary scores, physical component and mental component, both ranging from 0 - 100. Higher scores indicate a higher level of functioning. A positive change from baseline score indicates an improvement. |
Baseline, Week 52
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Patient Preference Questionnaire
Prazo: Baseline, Week 52
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Participants were asked for their treatment preference between weekly lipoprotein apheresis or monthly self-injection.
The number of participants that prefer each option at baseline and 52 weeks is reported.
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Baseline, Week 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de agosto de 2022
Conclusão Primária (Real)
28 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
28 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de março de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de março de 2022
Primeira postagem (Real)
31 de março de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CTQJ230A12302
- 2021-003059-41 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
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Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico.
Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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