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HL-085 chez les adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) et de neurofibromes plexiformes inopérables

29 mai 2023 mis à jour par: Shanghai Kechow Pharma, Inc.

Une étude de phase II multicentrique, ouverte et à un seul bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de HL-085 dans le traitement de participants adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) et de neurofibromes plexiformes inopérables

Il s'agit d'une étude de phase II multicentrique, ouverte et à un seul bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du HL-085 dans le traitement des participants adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) et de neurofibromes plexiformes inopérables (PN)

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude comprend 2 parties, phases IIa et IIb. La phase IIa consiste à évaluer l'innocuité préliminaire, les caractéristiques pharmacocinétiques et l'efficacité du HL-085, et à déterminer la dose recommandée. Pour observer le niveau de dose de 9 mg, environ 15 patients recevront HL-085 à une dose de 9 mg deux fois par jour selon un schéma posologique continu (1 cycle = 21 jours). L'investigateur et le promoteur évalueront les données d'innocuité et d'efficacité pour déterminer si HL-085 9mg BID est approprié. HL-085 12 mg BID, 6 mg BID ou un autre schéma posologique de HL-085 sera observé au besoin. Au total, 15 à 35 patients seront recrutés pour la phase IIa. La phase IIb vise à évaluer plus avant l'innocuité et l'efficacité de HL-085 chez les patients atteints de NF1 et de NP inopérable et devrait recruter 35 patients.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

70

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200011
        • Recrutement
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge : les patients doivent être âgés de ≥ 18 ans au moment de l'entrée dans l'étude.

  • Diagnostic : les patients doivent avoir des neurofibromes plexiformes (NP) inopérables et symptomatiques, et les patients doivent avoir une mutation NF1 ou répondre à au moins 1 des critères de diagnostic NF1 suivants :

    ① ≥6 macules café au lait ;

    ② Taches de rousseur axillaires ou taches de rousseur dans les régions inguinales ;

    ③ ≥2 nodules de Lisch (hamartomes de l'iris) ;

    ④ Une lésion osseuse caractéristique telle qu'une dysplasie du sphénoïde ou une dysplasie ou un amincissement du cortex des os longs) ;

    ⑤ Un gliome des voies optiques ;

    ⑥ Parent au premier degré avec NF1.

  • Les patients doivent avoir une lésion mesurable, définie comme au moins 3 cm de longueur, se prêtant à l'IRM pour l'évaluation de l'efficacité.
  • Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2.
  • Les patients sont capables de comprendre et de signer volontairement un formulaire de consentement éclairé écrit.
  • Les patients doivent être disposés et capables de suivre les procédures d'étude et les examens de suivi.

Critère d'exclusion:

  • Les patients qui ne peuvent pas passer d'examens IRM (prothèse, prothèse, appareil orthopédique, etc.) ou les patients présentant des lésions qui ne peuvent pas être évaluées par IRM.
  • Les patients n'ont pas une fonction organique adéquate.
  • Patients incapables de prendre des médicaments par voie orale, ayant des difficultés à avaler ou tout ce qui peut entraîner une absorption inadéquate des médicaments.
  • Traitement préalable avec des inhibiteurs de MEK 1/2.
  • Patients connus pour être allergiques aux ingrédients ou analogues du médicament à l'étude.
  • Patients atteints de maladies rétiniennes antérieures ou actuelles telles que l'occlusion veineuse rétinienne (RVO), le décollement de l'épithélium pigmentaire rétinien (RPED), la rétinopathie séreuse centrale (CSR), etc. (à l'exception de la rétinopathie causée par des maladies de recherche).
  • Avec des infections ou d'autres maladies non contrôlées.
  • Inhibiteurs ou inducteurs puissants du CYP2C9 dans les 7 jours précédant le traitement du médicament à l'étude.
  • Patients ayant subi une intervention chirurgicale dans les 4 semaines ou une radiothérapie dans les 6 semaines précédant l'inscription.
  • Patients ayant participé à tout autre traitement d'étude clinique dans les 4 semaines précédant l'inscription.
  • Patients traités par un traitement anti-NF1 présentant une toxicité chronique non résolue.
  • Jugement clinique de l'investigateur selon lequel le patient ne devrait pas participer à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: HL-085
HL-085 9mg BID
Médicament: HL-085

IIa : HL-085 capsule 9 mg administrée par voie orale deux fois par jour dans un cycle de traitement continu de 21 jours. Si nécessaire, le schéma posologique peut être ajusté à 12 mg BID, 6 mg BID ou à d'autres schémas posologiques.

IIb : HL-085 à la dose ou au schéma posologique recommandé.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse objective (ORR)
Délai: À la fin du cycle 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32. Puis après tous les 8 cycles (chaque cycle dure 21 jours)
Évaluer l'efficacité de HL-085 sur le volume tumoral (neurofibromes plexiformes) en utilisant l'IRM volumétrique selon les critères REiNS. ORR est défini comme le pourcentage de patients qui ont obtenu une réponse partielle (RP) ou une réponse complète (RC) confirmée.
À la fin du cycle 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32. Puis après tous les 8 cycles (chaque cycle dure 21 jours)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de contrôle des maladies (DCR)
Délai: À la fin du cycle 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32. Puis après tous les 8 cycles (chaque cycle dure 21 jours)
Défini comme le pourcentage de patients qui ont obtenu une réponse confirmée de CR ou PR ou SD
À la fin du cycle 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32. Puis après tous les 8 cycles (chaque cycle dure 21 jours)
Durée de la réponse globale (DOR)
Délai: À la fin du cycle 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32. Puis après tous les 8 cycles (chaque cycle dure 21 jours)
Défini comme le temps entre la première RC ou RP obtenue et la progression de la maladie
À la fin du cycle 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32. Puis après tous les 8 cycles (chaque cycle dure 21 jours)
Survie sans progression (PFS)
Délai: De la date d'administration jusqu'à la date de la première progression documentée ou la date du décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, évaluée jusqu'à 3 ans
Défini comme le temps écoulé entre la première dose (C1D1) et la date de la première progression observée ou du décès quelle qu'en soit la cause (selon la première éventualité)
De la date d'administration jusqu'à la date de la première progression documentée ou la date du décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, évaluée jusqu'à 3 ans
Caractéristiques pharmacocinétiques
Délai: Pendant l'intervention
ASC
Pendant l'intervention

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shanghai Kechow Pharma, Inc.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Hongqi Tian, Ph.D, Shanghai Kechow Pharma, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 octobre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

30 octobre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 octobre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mars 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2022

Première publication (Réel)

15 avril 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HL-085-106-II

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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