HL-085 bij volwassenen met neurofibromatose type 1 (NF1) en inoperabele plexiforme neurofibromen

Inclusiecriteria:

• Leeftijd: patiënten moeten ≥18 jaar oud zijn op het moment van deelname aan het onderzoek.

• Diagnose: Patiënten moeten inoperabele en symptomatische plexiforme neurofibromen (PN) hebben, en patiënten moeten NF1-mutatie hebben of aan ten minste 1 van de volgende NF1-diagnostische criteria voldoen:

  ① ≥6 cafe-au-lait vlekken ;

  ② Axillaire sproeten of sproeten in liesstreek;

  ③ ≥2 Lisch knobbeltjes (irishamartomen);

  ④ Een kenmerkende benige laesie zoals dysplasie van het wiggenbeen of dysplasie of dunner worden van de lange botcortex);

  ⑤ Een glioom van de optische baan;

  ⑥ Eerstegraads familielid met NF1.

• Patiënten moeten een meetbare laesie hebben, gedefinieerd als een lengte van ten minste 3 cm, die vatbaar is voor MRI voor beoordeling van de werkzaamheid.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van 0-2.
• Patiënten kunnen een schriftelijk geïnformeerd toestemmingsformulier begrijpen en vrijwillig ondertekenen.
• Patiënten moeten bereid en in staat zijn om onderzoeksprocedures en vervolgonderzoeken te voltooien.

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten die geen MRI-scans kunnen ondergaan (prothese, prothese, beugel, etc.) of patiënten met laesies die niet met MRI kunnen worden beoordeeld.
• Patiënten hebben geen adequate orgaanfunctie.
• Patiënten die geen medicijnen oraal kunnen innemen, moeite hebben met slikken of iets anders dat kan leiden tot onvoldoende opname van medicijnen.
• Voorafgaande behandeling met MEK 1/2-remmers.
• Patiënten waarvan bekend is dat ze allergisch zijn voor de ingrediënten of analogen van het onderzoeksgeneesmiddel.
• Patiënten met eerdere of huidige aandoeningen van het netvlies, zoals retinale veneuze occlusie (RVO), loslaten van retinaal pigmentepitheel (RPED), centrale sereuze retinopathie (CSR), enz. (behalve retinopathie veroorzaakt door onderzoeksziekten).
• Met infecties of andere ongecontroleerde ziekten.
• Sterke CYP2C9-remmers of -inductoren binnen 7 dagen vóór de behandeling van het onderzoeksgeneesmiddel.
• Patiënten die binnen 4 weken geopereerd zijn of binnen 6 weken radiotherapie hebben ondergaan voor inschrijving.
• Patiënten die deelnamen aan een andere klinische studiebehandeling binnen 4 weken vóór inschrijving.
• Patiënten behandeld met anti-NF1-behandeling met onopgeloste chronische toxiciteit.
• Klinisch oordeel van de onderzoeker dat de patiënt niet aan het onderzoek mag deelnemen.