HL-085 у взрослых с нейрофиброматозом типа 1 (NF1) и неоперабельными плексиформными нейрофибромами

Критерии включения:

• Возраст: пациенты должны быть старше 18 лет на момент включения в исследование.

• Диагноз: пациенты должны иметь неоперабельные и симптоматические плексиформные нейрофибромы (PN), а также пациенты должны иметь мутацию NF1 или соответствовать как минимум 1 из следующих диагностических критериев NF1:

  ① ≥6 пятен цвета кофе с молоком;

  ② Подмышечные веснушки или веснушки в паховой области;

  ③ ≥2 узелков Лиша (гамартомы радужки);

  ④ Характерное костное поражение, такое как дисплазия клиновидной кости или дисплазия или истончение коркового слоя длинных костей);

  ⑤ Глиома зрительного пути;

  ⑥ Родственник первой степени родства с NF1.

• Пациенты должны иметь поддающееся измерению поражение длиной не менее 3 см, поддающееся МРТ для оценки эффективности.
• Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG) 0-2.
• Пациенты могут понять и добровольно подписать письменную форму информированного согласия.
• Пациенты должны быть готовы и способны пройти процедуры исследования и последующие обследования.

Критерий исключения:

• Пациенты, которым невозможно пройти МРТ-сканирование (протезы, протезы, скобы и т. д.), или пациенты с поражениями, которые невозможно оценить с помощью МРТ.
• У больных отсутствует адекватная функция органов.
• Пациенты, которые не могут принимать лекарства перорально, испытывают трудности с глотанием или что-то еще, что может привести к неадекватной абсорбции лекарств.
• Предварительное лечение ингибиторами MEK 1/2.
• Пациенты с известной аллергией на ингредиенты или аналоги исследуемого препарата.
• Пациенты с предшествующими или текущими заболеваниями сетчатки, такими как окклюзия вен сетчатки (ОКВ), отслойка пигментного эпителия сетчатки (ОПЭ), центральная серозная ретинопатия (ЦСР) и др. (кроме ретинопатии, вызванной исследовательскими заболеваниями).
• При инфекциях или другом неконтролируемом заболевании.
• Сильные ингибиторы или индукторы CYP2C9 в течение 7 дней до начала лечения исследуемым препаратом.
• Пациенты, перенесшие операцию в течение 4 недель или лучевую терапию в течение 6 недель до включения в исследование.
• Пациенты, участвовавшие в любом другом клиническом исследовании в течение 4 недель до включения в исследование.
• Пациенты, получавшие лечение анти-NF1 с нерешенной хронической токсичностью.
• Клиническое заключение исследователя о том, что пациент не должен участвовать в исследовании.