HL-085 hos voksne med nevrofibromatose type 1 (NF1) og inoperable plexiforme nevrofibromer

Inklusjonskriterier:

• Alder: Pasienter må være ≥18 år på tidspunktet for studiestart.

• Diagnose: Pasienter må ha inoperable og symptomatiske plexiform neurofibromas (PN), og pasienter må ha NF1 mutasjon eller oppfylle minst 1 av følgende NF1 diagnostiske kriterier:

  ① ≥6 cafe-au-lait macules;

  ② aksillær fregning eller fregning i lyskeregioner;

  ③ ≥2 Lisch knuter (iris hamartomer);

  ④ En særegen benlesjon som dysplasi av sphenoidbenet eller dysplasi eller tynning av langbenets cortex);

  ⑤ En optisk veigliom;

  ⑥ Førstegrads slektning med NF1.

• Pasienter må ha en målbar lesjon, definert som minst 3 cm lang, tilgjengelig for MR for vurdering av effekt.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på 0-2.
• Pasienter er i stand til å forstå og frivillig signere et skriftlig informert samtykkeskjema.
• Pasienter må være villige og i stand til å gjennomføre studieprosedyrer og oppfølgingsundersøkelser.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter som ikke er i stand til å gjennomgå MR-undersøkelser (protese, protese, tannregulering osv.) eller pasienter med lesjoner som ikke kan vurderes ved MR.
• Pasienter har ikke tilstrekkelig organfunksjon.
• Pasienter som ikke er i stand til å ta medikamenter oralt, har problemer med å svelge eller noe som kan føre til utilstrekkelig legemiddelabsorpsjon.
• Tidligere behandling med MEK 1/2-hemmere.
• Pasienter kjent for å være allergiske mot ingrediensene eller analogene til studiemedisinen.
• Pasienter med tidligere eller nåværende netthinnesykdommer som retinal veneokklusjon (RVO), retinal pigmentepitelløsning (RPED), sentral serøs retinopati (CSR) etc. (unntatt retinopati forårsaket av forskningssykdommer).
• Med infeksjoner eller annen ukontrollert sykdom.
• Sterke CYP2C9-hemmere eller induktorer innen 7 dager før behandling av studiemedikamentet.
• Pasienter som ble operert innen 4 uker eller strålebehandling innen 6 uker før innskrivning.
• Pasienter som deltok i annen klinisk studiebehandling innen 4 uker før registrering.
• Pasienter behandlet med anti-NF1-behandling med uløst kronisk toksisitet.
• Klinisk vurdering av etterforskeren at pasienten ikke bør delta i studien.