成人 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 和不能手术的丛状神经纤维瘤的 HL-085

纳入标准：

• 年龄：患者在进入研究时必须年满 18 岁。

• 诊断：患者必须患有不能手术且有症状的丛状神经纤维瘤（PN），并且患者必须具有 NF1 突变或满足以下 NF1 诊断标准中的至少一项：

  ①≥6个牛奶咖啡斑；

  ②腋窝长雀斑或腹股沟长雀斑；

  ③ ≥2个Lisch结节（虹膜错构瘤）；

  ④ 明显的骨性病变，如蝶骨发育不良或长骨皮质发育不良或变薄）；

  ⑤ 视神经胶质瘤；

  ⑥ NF1一级亲属。

• 患者必须有一个可测量的病变，定义为长度至少 3 厘米，适合 MRI 进行疗效评估。
• 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态为 0-2。
• 患者能够理解并自愿签署书面知情同意书。
• 患者必须愿意并能够完成研究程序和后续检查。

排除标准：

• 无法进行MRI扫描的患者（假体、假体、牙套等）或有MRI无法评估病变的患者。
• 患者没有足够的器官功能。
• 无法口服药物、吞咽困难或任何可能导致药物吸收不充分的患者。
• 先前使用 MEK 1/2 抑制剂治疗。
• 已知对研究药物的成分或类似物过敏的患者。
• 既往或现患视网膜静脉阻塞（RVO）、视网膜色素上皮脱离（RPED）、中心性浆液性视网膜病变（CSR）等视网膜疾病患者（研究疾病引起的视网膜病变除外）。
• 患有感染或其他不受控制的疾病。
• 研究药物治疗前 7 天内使用强 CYP2C9 抑制剂或诱导剂。
• 入组前4周内接受手术或6周内接受放疗的患者。
• 在入组前 4 周内参加过任何其他临床研究治疗的患者。
• 接受抗 NF1 治疗但慢性毒性未解决的患者。
• 研究者临床判断患者不应参加研究。