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Un essai clinique du PR001 (LY3884961) chez des patients présentant des manifestations périphériques de la maladie de Gaucher (PROCEED)

19 mai 2026 mis à jour par: Prevail Therapeutics

Une étude ouverte de phase 1/2 de recherche de dose pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une dose intraveineuse unique de LY3884961 chez des patients présentant des manifestations périphériques de la maladie de Gaucher (PROCEED)

L'étude J3Z-MC-OJAE est une étude de phase 1/2, multicentrique, ouverte, de recherche de dose de LY3884961 évaluant l'innocuité et la tolérabilité chez les adultes présentant des manifestations périphériques de MG.

Jusqu'à 3 niveaux de dose de LY3884961 seront évalués dans 3 cohortes de recherche de dose de 3 patients. Ensuite, jusqu'à 6 patients peuvent être inscrits dans une cohorte d'expansion.

Pour chaque patient inscrit, l'étude durera environ 5 ans, y compris une période de dépistage allant jusqu'à 45 jours. Au cours des 18 premiers mois après l'administration, les sujets seront évalués pour les effets de LY3884961 sur la sécurité, la tolérabilité, l'immunogénicité, les biomarqueurs et l'efficacité. Les patients seront suivis pendant 42 mois supplémentaires pour surveiller l'innocuité, l'immunogénicité et certains biomarqueurs et paramètres d'efficacité.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Höchheim, Allemagne, 65239
        • Recrutement
        • SphinCS Clinical Science for LSD
        • Contact:
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Complété
        • Westmead Hospital-Cnr Hawkesbury and Darcy Rds
  • Brésil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90035-903
        • Recrutement
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
        • Contact:
  • Espagne
      • Zaragoza, Espagne, 50006
        • Recrutement
        • Hospital Quironsalud Zaragoza, Paseo Mariano Renovales Sn
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Royal Free Hospital NHS Trust
        • Contact:
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Recrutement
        • Cedars-Sinai
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710-3017
        • Recrutement
        • Duke University Health System
        • Contact:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030-6066
        • Recrutement
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 50 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge 18-50 ans inclus au moment du consentement éclairé.
  2. Mutations bi-alléliques GBA1 confirmées par le laboratoire central.
  3. Sous ERT ou SRT pendant au moins 2 ans et à une dose maximale tolérée stable, pendant au moins 3 mois avant le dépistage.

  4. Preuve d'une réponse sous-optimale à l'ERT ou à la SRT, telle que définie par au moins l'un des paramètres suivants :

    1. splénomégalie avec un volume de rate ≥ 3 MN évalué par IRM abdominale à lecture centrale
    2. hépatomégalie avec un volume hépatique ≥ 1,2 MN évalué par IRM abdominale à lecture centrale
    3. thrombocytopénie, avec numération plaquettaire < 100 × 103 par μL

    4. Manifestations osseuses de la MG d'une gravité au moins modérée telles que définies par au moins l'un des éléments suivants :

      • crise osseuse dans l'année précédant le dépistage
      • infiltration de la moelle osseuse définie par un score BMB total ≥ 7 à l'IRM
      • ostéopénie sévère ou ostéoporose (score Z < -2,0)
  5. Le patient a la capacité de comprendre le but et les risques de l'étude et de fournir un consentement éclairé écrit et une autorisation d'utiliser des informations de santé protégées conformément aux réglementations nationales et locales en matière de confidentialité.
  6. Les femmes en âge de procréer doivent être chirurgicalement stériles (hystérectomie, ligature bilatérale des trompes, salpingectomie et/ou ovariectomie bilatérale au moins 26 semaines avant le dépistage) ou ménopausées, définies comme une aménorrhée spontanée depuis au moins 2 ans, avec un taux d'hormone folliculo-stimulante dans le gamme post-ménopausique.
  7. Les hommes et les femmes en âge de procréer (c'est-à-dire ovulant, préménopausées et non stériles chirurgicalement) doivent utiliser une méthode de contraception hautement efficace de manière cohérente et correcte pendant toute la durée de l'étude, y compris le suivi à long terme.
  8. Les hommes doivent accepter d'utiliser un préservatif lors de tout rapport sexuel (y compris ceux qui ont subi une vasectomie) et s'abstenir de don de sperme pendant toute la durée de l'étude, y compris le suivi à long terme.
  9. Les femmes doivent accepter de s'abstenir de donner des ovules pendant toute la durée de l'étude, y compris le suivi à long terme.
  10. Les patients doivent accepter de s'abstenir de dons de sang pendant au moins la première année de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Signes et symptômes neurologiques cliniquement significatifs et/ou troubles du comportement.
  2. Maladie osseuse active et évolutive qui devrait nécessiter un traitement chirurgical au cours des 6 prochains mois.
  3. Antécédents de splénectomie totale ou de splénectomie totale planifiée au cours des 18 premiers mois de l'étude.
  4. Splénomégalie > 10 MN.

  5. Preuve d'une maladie hépatique cliniquement significative, d'un foie fragile ou d'antécédents d'exposition à des hépatotoxines, notamment :

    1. Receveur d'une greffe de foie ou d'une greffe de foie planifiée au cours des 18 premiers mois de l'étude.
    2. Hépatomégalie progressive > 3MN
    3. Antécédents de fibrose hépatique de stade 2 ou supérieur
    4. Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues dans les 2 ans suivant le dépistage
    5. Antécédents d'infection par le virus de l'hépatite B (VHB) ou infection par le VHB actuellement active ; les patients ayant des antécédents d'infection par le virus de l'hépatite C (VHC) doivent avoir terminé un traitement antiviral curatif avec une charge virale VHC inférieure à la limite de quantification ou être ARN VHC négatif
  6. Thrombocytopénie avec numération plaquettaire < 40 × 103 par μL.
  7. Hyperlipidémie sévère (triglycérides > 1 000 mg/dL).
  8. Diagnostic actuel de conditions cardiovasculaires instables ou cliniquement significatives basé sur l'évaluation de l'investigateur.
  9. Antécédents de cancer dans les 5 ans suivant le dépistage, à l'exception des cancers de la peau non mélanomes entièrement excisés, du cancer de la prostate non métastatique et du carcinome canalaire in situ entièrement traité.
  10. Maladie, affection ou traitement concomitant qui, de l'avis de l'investigateur, poserait un risque inacceptable pour le patient ou interférerait avec la capacité du patient à se conformer aux procédures de l'étude ou interférerait avec le déroulement de l'étude.
  11. Femmes en âge de procréer, enceintes (c'est-à-dire, résultat de grossesse sérique positif au dépistage et au jour 1) ou allaitant ou ayant l'intention de devenir enceinte au cours de l'essai.
  12. Utilisation de tout traitement chaperon lié à la GD dans les 4 semaines précédant le dépistage ou besoin attendu d'initier un traitement chaperon pendant au moins les 18 premiers mois de l'étude.
  13. Tout type de thérapie génique ou cellulaire antérieure.
  14. Utilisation d'un immunosuppresseur systémique ou d'une corticothérapie autre que l'immunosuppression spécifiée dans le protocole.
  15. Participation à une autre étude thérapeutique sur un médicament expérimental ou un dispositif dans les 3 mois ou 5 demi-vies de l'agent à l'étude, selon la plus longue.
  16. Anomalies cliniquement significatives dans les résultats des tests de laboratoire lors du dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: LY3884961
LY3884961 est un médicament expérimental de thérapie innovante administré en perfusion intraveineuse unique.
Génétique: LY3884961
• LY3884961 est un vecteur de virus adéno-associé (AAV) recombinant incompétent pour la réplication. Le vecteur est composé d’un génome d’ADN ss encapsidé dans une capside protéique dérivée de l’AAV.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 5 années
Événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et événements indésirables graves (EIG) avec des EI classés comme légers, modérés ou sévères.
5 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Volume de la rate
Délai: 5 années
Changement et pourcentage de changement par rapport à la ligne de base
5 années
La numération plaquettaire
Délai: 5 années
Changement par rapport à la ligne de base
5 années
Arrêt du traitement enzymatique substitutif (ERT)/traitement par réduction de substrat (SRT)
Délai: 5 années
Délai entre l'administration et l'arrêt de l'ERT/SRT
5 années
Niveaux GCas
Délai: 5 années
Changement par rapport à la ligne de base
5 années
Réinitiation de l'ERT / SRT (si nécessaire)
Délai: 5 ans
Temps de développement des critères nécessitant une réinitiation de l'ERT / SRT (si nécessaire)
5 ans
Niveaux GLCSPH
Délai: 5 ans
Changement de la ligne de base
5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Prevail Therapeutics

Collaborateurs

Eli Lilly and Company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Aaron Tward, MD, PhD, Prevail Therapeutics, a wholly owned subsidiary of Eli Lilly and Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 décembre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

30 août 2032

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 août 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juin 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 août 2022

Première publication (Réel)

4 août 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • J3Z-MC-OJAE

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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