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Uno studio clinico su PR001 (LY3884961) in pazienti con manifestazioni periferiche della malattia di Gaucher (PROCEED)

19 maggio 2026 aggiornato da: Prevail Therapeutics

Uno studio di fase 1/2 in aperto per determinare la dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose endovenosa di LY3884961 in pazienti con manifestazioni periferiche della malattia di Gaucher (PROCEDERE)

Lo studio J3Z-MC-OJAE è uno studio di fase 1/2, multicentrico, in aperto, di determinazione della dose di LY3884961 che valuta la sicurezza e la tollerabilità negli adulti con manifestazioni periferiche di GD.

Saranno valutati fino a 3 livelli di dose di LY3884961 in 3 coorti di determinazione della dose di 3 pazienti. Successivamente, fino a 6 pazienti possono essere arruolati in una coorte di espansione.

Per ogni paziente arruolato, lo studio avrà una durata di circa 5 anni, compreso un periodo di screening fino a 45 giorni. Durante i primi 18 mesi dopo la somministrazione, i soggetti saranno valutati per gli effetti di LY3884961 su sicurezza, tollerabilità, immunogenicità, biomarcatori ed efficacia. I pazienti saranno seguiti per altri 42 mesi per monitorare la sicurezza, l'immunogenicità e i biomarcatori selezionati e i parametri di efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Completato
        • Westmead Hospital-Cnr Hawkesbury and Darcy Rds
  • Brasile
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-903
        • Reclutamento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
        • Contatto:
  • Germania
      • Höchheim, Germania, 65239
        • Reclutamento
        • SphinCS Clinical Science for LSD
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Royal Free Hospital NHS Trust
        • Contatto:
  • Spagna
      • Zaragoza, Spagna, 50006
        • Reclutamento
        • Hospital Quironsalud Zaragoza, Paseo Mariano Renovales Sn
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Reclutamento
        • Cedars-Sinai
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710-3017
        • Reclutamento
        • Duke University Health System
        • Contatto:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030-6066
        • Reclutamento
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 50 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età 18-50 anni inclusi al momento del consenso informato.
  2. Mutazioni GBA1 bi-alleliche confermate dal laboratorio centrale.
  3. In ERT o SRT per almeno 2 anni e in una dose stabile, massima tollerata, per almeno 3 mesi prima dello screening.

  4. Evidenza di risposta subottimale a ERT o SRT come definito da almeno uno dei seguenti parametri:

    1. splenomegalia con volume della milza ≥ 3 MN valutata mediante risonanza magnetica addominale a lettura centrale
    2. epatomegalia con volume epatico ≥ 1,2 MN valutata mediante risonanza magnetica addominale a lettura centrale
    3. trombocitopenia, con conta piastrinica < 100 × 103 per μL

    4. Manifestazioni ossee di GD di gravità almeno moderata, come definito da almeno uno dei seguenti:

      • crisi ossea entro 1 anno prima dello screening
      • infiltrazione del midollo osseo come definita dal punteggio BMB totale ≥ 7 alla risonanza magnetica
      • grave osteopenia o osteoporosi (punteggio Z < -2,0)
  5. Il paziente ha la capacità di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso informato scritto e l'autorizzazione all'uso di informazioni sanitarie protette in conformità con le normative sulla privacy nazionali e locali.
  6. Le donne in età non fertile devono essere chirurgicamente sterili (isterectomia, legatura bilaterale delle tube, salpingectomia e/o ovariectomia bilaterale almeno 26 settimane prima dello screening) o in postmenopausa, definita come amenorrea spontanea da almeno 2 anni, con livelli di ormone follicolo-stimolante nella fascia postmenopausale.
  7. Uomini e donne in età fertile (ovvero, in ovulazione, in premenopausa e non chirurgicamente sterili) devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace in modo coerente e corretto per la durata dello studio, compreso il follow-up a lungo termine.
  8. Gli uomini devono accettare di usare il preservativo durante qualsiasi rapporto sessuale (compresi quelli che hanno avuto una vasectomia) e astenersi dalla donazione di sperma per la durata dello studio, compreso il follow-up a lungo termine.
  9. Le donne devono accettare di astenersi dalla donazione di ovociti per la durata dello studio, compreso il follow-up a lungo termine.
  10. I pazienti devono accettare di astenersi dalle donazioni di sangue per almeno il primo anno dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Segni e sintomi neurologici clinicamente significativi e/o disturbi comportamentali.
  2. Malattia ossea attiva e progressiva che dovrebbe richiedere un trattamento chirurgico nei prossimi 6 mesi.
  3. Storia di splenectomia totale o splenectomia totale pianificata durante i primi 18 mesi dello studio.
  4. Splenomegalia > 10 MN.

  5. Evidenza di malattia epatica clinicamente significativa, fegato fragile o anamnesi di esposizione a epatotossine, tra cui:

    1. Destinatario di un trapianto di fegato o di un trapianto di fegato programmato durante i primi 18 mesi dello studio.
    2. Epatomegalia progressiva > 3MN
    3. Storia di fibrosi epatica di stadio 2 o superiore
    4. Storia di abuso di alcol o droghe entro 2 anni dallo screening
    5. Storia di infezione da epatite B (HBV) o infezione da HBV attualmente attiva; i pazienti con una storia di infezione da virus dell'epatite C (HCV) devono aver completato il trattamento antivirale curativo con carica virale dell'HCV inferiore al limite di quantificazione o essere negativi all'RNA dell'HCV
  6. Trombocitopenia con conta piastrinica < 40 × 103 per μL.
  7. Grave iperlipidemia (trigliceridi > 1.000 mg/dL).
  8. Diagnosi attuale di condizioni cardiovascolari instabili o clinicamente significative basate sulla valutazione dello sperimentatore.
  9. Storia di cancro entro 5 anni dallo screening ad eccezione di tumori cutanei non melanoma completamente asportati, carcinoma prostatico non metastatico e carcinoma duttale in situ completamente trattato.
  10. Malattia, condizione o trattamento concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rappresenterebbe un rischio inaccettabile per il paziente o interferirebbe con la capacità del paziente di rispettare le procedure dello studio o interferire con la conduzione dello studio.
  11. Donne in età fertile, in stato di gravidanza (ovvero risultato positivo della gravidanza sierica allo screening e al giorno 1) o che allattano o intendono iniziare una gravidanza durante il corso dello studio.
  12. Uso di qualsiasi terapia con accompagnatore correlata alla GD entro 4 settimane prima dello screening o necessità prevista di iniziare la terapia con accompagnatore durante almeno i primi 18 mesi dello studio.
  13. Qualsiasi tipo di precedente terapia genica o cellulare.
  14. Uso di immunosoppressori sistemici o terapia steroidea diversa dall'immunosoppressione specificata dal protocollo.
  15. - Partecipazione a un altro studio su un farmaco o dispositivo sperimentale terapeutico entro 3 mesi o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il più lungo.
  16. Anomalie clinicamente significative nei risultati dei test di laboratorio allo Screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LY3884961
LY3884961 è un medicinale sperimentale per terapia avanzata somministrato come singola infusione endovenosa.
Genetico: LY3884961
• LY3884961 è un vettore del virus adeno-associato (AAV) ricombinante incompetente alla replicazione. Il vettore è composto da un genoma di DNA ss confezionato in un capside proteico derivato da AAV.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 5 anni
Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE) con eventi avversi classificati come lievi, moderati o gravi.
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume della milza
Lasso di tempo: 5 anni
Variazione e variazione percentuale rispetto al basale
5 anni
Conteggio delle piastrine
Lasso di tempo: 5 anni
Cambiamento rispetto al basale
5 anni
Interruzione della terapia enzimatica sostitutiva (ERT)/terapia di riduzione del substrato (SRT)
Lasso di tempo: 5 anni
Tempo dalla somministrazione all'interruzione della ERT/SRT
5 anni
Livelli di GCase
Lasso di tempo: 5 anni
Cambiamento rispetto al basale
5 anni
Re-Iniziazione di ERT/SRT (se necessario)
Lasso di tempo: 5 anni
Tempo di sviluppo di criteri che richiedono la re-inizio di ERT/SRT (se necessario)
5 anni
Livelli GLCSPH
Lasso di tempo: 5 anni
Cambiare dal basale
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Prevail Therapeutics

Collaboratori

Eli Lilly and Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Aaron Tward, MD, PhD, Prevail Therapeutics, a wholly owned subsidiary of Eli Lilly and Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 dicembre 2022

Completamento primario (Stimato)

30 agosto 2032

Completamento dello studio (Stimato)

30 agosto 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

4 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • J3Z-MC-OJAE

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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