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Un ensayo clínico de PR001 (LY3884961) en pacientes con manifestaciones periféricas de la enfermedad de Gaucher (PROCEDER)

19 de mayo de 2026 actualizado por: Prevail Therapeutics

Estudio abierto de fase 1/2 de búsqueda de dosis para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de una dosis intravenosa única de LY3884961 en pacientes con manifestaciones periféricas de la enfermedad de Gaucher (PROCEED)

El estudio J3Z-MC-OJAE es un estudio de fase 1/2, multicéntrico, abierto, de búsqueda de dosis de LY3884961 que evalúa la seguridad y la tolerabilidad en adultos con manifestaciones periféricas de EG.

Se evaluarán hasta 3 niveles de dosis de LY3884961 en 3 cohortes de búsqueda de dosis de 3 pacientes. Después de esto, se pueden inscribir hasta 6 pacientes en una cohorte de expansión.

Para cada paciente inscrito, el estudio tendrá una duración aproximada de 5 años, incluido un período de selección de hasta 45 días. Durante los primeros 18 meses después de la dosificación, se evaluarán los efectos de LY3884961 en la seguridad, tolerabilidad, inmunogenicidad, biomarcadores y eficacia de los sujetos. Se realizará un seguimiento de los pacientes durante 42 meses adicionales para controlar la seguridad, la inmunogenicidad y los biomarcadores seleccionados y los parámetros de eficacia.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Höchheim, Alemania, 65239
        • Reclutamiento
        • SphinCS Clinical Science for LSD
        • Contacto:
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Terminado
        • Westmead Hospital-Cnr Hawkesbury and Darcy Rds
  • Brasil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Reclutamiento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
        • Contacto:
  • España
      • Zaragoza, España, 50006
        • Reclutamiento
        • Hospital Quironsalud Zaragoza, Paseo Mariano Renovales Sn
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Reclutamiento
        • Cedars-Sinai
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710-3017
        • Reclutamiento
        • Duke University Health System
        • Contacto:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030-6066
        • Reclutamiento
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contacto:
          • Lauren Noll
          • Número de teléfono: 571-732-4655
          • Correo electrónico: lnoll@ldrtc.org
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Free Hospital NHS Trust
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 50 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad de 18 a 50 años inclusive en el momento del consentimiento informado.
  2. Mutaciones bialélicas de GBA1 confirmadas por el laboratorio central.
  3. Con ERT o SRT durante al menos 2 años y con una dosis máxima tolerada estable, durante al menos 3 meses antes de la selección.

  4. Evidencia de respuesta subóptima a ERT o SRT según lo definido por al menos uno de los siguientes parámetros:

    1. esplenomegalia con volumen del bazo ≥ 3 MN según lo evaluado por resonancia magnética abdominal de lectura central
    2. hepatomegalia con volumen hepático ≥ 1,2 MN evaluado mediante resonancia magnética abdominal de lectura central
    3. trombocitopenia, con recuento de plaquetas < 100 × 103 por μL

    4. Manifestaciones óseas de EG de al menos una gravedad moderada definida por al menos uno de los siguientes:

      • crisis ósea en el año anterior a la selección
      • infiltración de la médula ósea definida por la puntuación total de BMB ≥ 7 en la resonancia magnética
      • osteopenia severa u osteoporosis (puntaje Z < -2.0)
  5. El paciente tiene la capacidad de comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar su consentimiento informado por escrito y su autorización para utilizar la información de salud protegida de acuerdo con las normas de privacidad nacionales y locales.
  6. Las mujeres en edad fértil deben ser estériles quirúrgicamente (histerectomía, ligadura de trompas bilateral, salpingectomía y/u ovariectomía bilateral al menos 26 semanas antes de la selección) o posmenopáusicas, definida como amenorrea espontánea durante al menos 2 años, con un nivel de hormona estimulante del folículo en el rango posmenopáusico.
  7. Los hombres y las mujeres en edad fértil (es decir, que ovulan, premenopáusicas y no estériles quirúrgicamente) deben usar un método anticonceptivo altamente efectivo de manera constante y correcta durante la duración del estudio, incluido el seguimiento a largo plazo.
  8. Los hombres deben aceptar usar un condón durante cualquier relación sexual (incluidos aquellos que se han sometido a una vasectomía) y abstenerse de donar esperma durante la duración del estudio, incluido el seguimiento a largo plazo.
  9. Las mujeres deben aceptar abstenerse de la donación de óvulos durante la duración del estudio, incluido el seguimiento a largo plazo.
  10. Los pacientes deben aceptar abstenerse de donaciones de sangre durante al menos el primer año del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Signos y síntomas neurológicos clínicamente significativos y/o alteraciones del comportamiento.
  2. Se espera que la enfermedad ósea activa y progresiva requiera tratamiento quirúrgico en los próximos 6 meses.
  3. Antecedentes de esplenectomía total o esplenectomía total planificada durante los primeros 18 meses del estudio.
  4. Esplenomegalia > 10 MN.

  5. Evidencia de enfermedad hepática clínicamente significativa, hígado frágil o antecedentes de exposición a hepatotoxinas que incluyen:

    1. Receptor de un trasplante hepático o trasplante hepático planificado durante los primeros 18 meses del estudio.
    2. Hepatomegalia progresiva > 3MN
    3. Antecedentes de fibrosis hepática en estadio 2 o superior
    4. Historial de abuso de alcohol o drogas dentro de los 2 años previos a la selección
    5. Antecedentes de infección por hepatitis B (VHB) o infección por VHB actualmente activa; los pacientes con antecedentes de infección por el virus de la hepatitis C (VHC) deben haber completado un tratamiento antiviral curativo con una carga viral del VHC por debajo del límite de cuantificación o ser ARN del VHC negativo
  6. Trombocitopenia con recuento de plaquetas < 40 × 103 por μL.
  7. Hiperlipidemia severa (triglicéridos > 1.000 mg/dL).
  8. Diagnóstico actual de condiciones cardiovasculares inestables o clínicamente significativas según la evaluación del investigador.
  9. Antecedentes de cáncer dentro de los 5 años posteriores a la selección, con la excepción de cánceres de piel no melanoma completamente extirpados, cáncer de próstata no metastásico y carcinoma ductal in situ completamente tratado.
  10. Enfermedad, afección o tratamiento concomitantes que, en opinión del investigador, supondrían un riesgo inaceptable para el paciente o interferirían con la capacidad del paciente para cumplir con los procedimientos del estudio o interferirían con la realización del estudio.
  11. Mujeres en edad fértil, embarazadas (es decir, resultado positivo de embarazo en suero en la selección y el día 1) o en período de lactancia o con la intención de quedar embarazadas durante el transcurso del ensayo.
  12. Uso de cualquier terapia de chaperona relacionada con la EG dentro de las 4 semanas anteriores a la selección o necesidad esperada de iniciar la terapia de chaperona durante al menos los primeros 18 meses del estudio.
  13. Cualquier tipo de terapia génica o celular previa.
  14. Uso de inmunosupresores sistémicos o terapia con esteroides distinta de la inmunosupresión especificada en el protocolo.
  15. Participación en otro estudio de dispositivo o fármaco en investigación terapéutica dentro de los 3 meses o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más largo.
  16. Anomalías clínicamente significativas en los resultados de las pruebas de laboratorio en la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: LY3884961
LY3884961 es un medicamento en investigación de terapia avanzada que se administra como una única infusión intravenosa.
Genético: LY3884961
• LY3884961 es un vector de virus adenoasociado (AAV) recombinante con replicación incompetente. El vector está compuesto por un genoma de ADN ss empaquetado en una cápside proteica derivada de AAV.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los acontecimientos adversos que surgen del tratamiento (EAET) y los acontecimientos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: 5 años
Eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (AAG) clasificados como leves, moderados o graves.
5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Volumen del bazo
Periodo de tiempo: 5 años
Cambio y cambio porcentual desde el inicio
5 años
Recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 5 años
Cambio desde el inicio
5 años
Interrupción de la terapia de reemplazo enzimático (ERT)/terapia de reducción de sustrato (SRT)
Periodo de tiempo: 5 años
Tiempo desde la dosificación hasta la interrupción de ERT/SRT
5 años
Niveles de GCasa
Periodo de tiempo: 5 años
Cambio desde el inicio
5 años
Reiniciación de ERT/SRT (si es necesario)
Periodo de tiempo: 5 años
Tiempo para el desarrollo de criterios que requieren una reiniciación de ERT/SRT (si es necesario)
5 años
Niveles de GLCSPH
Periodo de tiempo: 5 años
Cambio desde la línea de base
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Prevail Therapeutics

Colaboradores

Eli Lilly and Company

Investigadores

  • Director de estudio: Aaron Tward, MD, PhD, Prevail Therapeutics, a wholly owned subsidiary of Eli Lilly and Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de diciembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

30 de agosto de 2032

Finalización del estudio (Estimado)

30 de agosto de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de junio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de agosto de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

4 de agosto de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • J3Z-MC-OJAE

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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