Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinisch onderzoek naar PR001 (LY3884961) bij patiënten met perifere manifestaties van de ziekte van Gaucher (PROCEED)

19 mei 2026 bijgewerkt door: Prevail Therapeutics

Een open-label, dosisbepalend, fase 1/2-onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkelvoudige intraveneuze dosis LY3884961 te evalueren bij patiënten met perifere manifestaties van de ziekte van Gaucher (PROCEED)

Studie J3Z-MC-OJAE is een fase 1/2, multicenter, open-label, dosisbepalende studie van LY3884961 ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid bij volwassenen met perifere manifestaties van GD.

Maximaal 3 dosisniveaus van LY3884961 zullen worden beoordeeld in 3 dosisbepalende cohorten van 3 patiënten. Hierna kunnen maximaal 6 patiënten worden ingeschreven in een expansiecohort.

Voor elke ingeschreven patiënt zal het onderzoek ongeveer 5 jaar duren, inclusief een screeningperiode van maximaal 45 dagen. Gedurende de eerste 18 maanden na dosering zullen proefpersonen worden beoordeeld op de effecten van LY3884961 op veiligheid, verdraagbaarheid, immunogeniciteit, biomarkers en werkzaamheid. Patiënten zullen gedurende nog eens 42 maanden worden gevolgd om de veiligheid, immunogeniciteit en geselecteerde biomarker- en werkzaamheidsparameters te controleren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Voltooid
        • Westmead Hospital-Cnr Hawkesbury and Darcy Rds
  • Brazilië
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90035-903
        • Werving
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
        • Contact:
  • Duitsland
      • Höchheim, Duitsland, 65239
        • Werving
        • SphinCS Clinical Science for LSD
        • Contact:
  • Spanje
      • Zaragoza, Spanje, 50006
        • Werving
        • Hospital Quironsalud Zaragoza, Paseo Mariano Renovales Sn
        • Contact:
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Royal Free Hospital NHS Trust
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Werving
        • Cedars-Sinai
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710-3017
        • Werving
        • Duke University Health System
        • Contact:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030-6066
        • Werving
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 50 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 18-50 jaar inclusief op het moment van geïnformeerde toestemming.
  2. Bi-allelische GBA1-mutaties bevestigd door het centrale laboratorium.
  3. Op ERT of SRT gedurende ten minste 2 jaar en op een stabiele, maximaal getolereerde dosis, gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening.

  4. Bewijs van suboptimale respons op ERT of SRT zoals gedefinieerd door ten minste een van de volgende parameters:

    1. splenomegalie met miltvolume ≥ 3 MN zoals geëvalueerd door middel van centraal afgelezen abdominale MRI
    2. hepatomegalie met levervolume ≥ 1,2 MN zoals geëvalueerd door middel van centraal afgelezen abdominale MRI
    3. trombocytopenie, met aantal bloedplaatjes < 100 × 103 per μL

    4. Botmanifestaties van GD van ten minste matige ernst zoals gedefinieerd door ten minste een van de volgende:

      • botcrisis binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening
      • beenmerginfiltratie zoals gedefinieerd door totale BMB-score ≥ 7 op MRI
      • ernstige osteopenie of osteoporose (Z-score < -2,0)
  5. De patiënt heeft het vermogen om het doel en de risico's van het onderzoek te begrijpen en schriftelijke geïnformeerde toestemming en autorisatie te geven om beschermde gezondheidsinformatie te gebruiken in overeenstemming met nationale en lokale privacyregelgeving.
  6. Vrouwen die niet zwanger kunnen worden, moeten ofwel chirurgisch onvruchtbaar zijn (hysterectomie, bilaterale afbinding van de eileiders, salpingectomie en/of bilaterale ovariëctomie minstens 26 weken vóór de screening) ofwel postmenopauzaal zijn, gedefinieerd als spontane amenorroe gedurende minstens 2 jaar, met follikelstimulerend hormoonniveau in de postmenopauzaal bereik.
  7. Mannen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd (d.w.z. ovulerend, premenopauzaal en niet chirurgisch steriel) moeten consistent en correct een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken voor de duur van het onderzoek, inclusief de follow-up op lange termijn.
  8. Mannen moeten ermee instemmen een condoom te gebruiken tijdens elke geslachtsgemeenschap (inclusief degenen die een vasectomie hebben ondergaan) en zich onthouden van spermadonatie voor de duur van het onderzoek, inclusief langdurige follow-up.
  9. Vrouwen moeten ermee instemmen zich te onthouden van eiceldonatie voor de duur van het onderzoek, inclusief de follow-up op lange termijn.
  10. Patiënten moeten ermee instemmen zich gedurende ten minste het eerste jaar van de studie te onthouden van bloeddonaties.

Uitsluitingscriteria:

  1. Klinisch significante neurologische tekenen en symptomen en/of gedragsstoornissen.
  2. Actieve en progressieve botziekte zal naar verwachting in de komende 6 maanden een chirurgische behandeling vereisen.
  3. Geschiedenis van totale splenectomie of geplande totale splenectomie tijdens de eerste 18 maanden van het onderzoek.
  4. Splenomegalie > 10 MN.

  5. Bewijs van klinisch significante leverziekte, fragiele lever of geschiedenis van blootstelling aan hepatotoxinen, waaronder:

    1. Ontvanger van een levertransplantatie of geplande levertransplantatie gedurende de eerste 18 maanden van de studie.
    2. Progressieve hepatomegalie > 3MN
    3. Geschiedenis van stadium 2 of hogere leverfibrose
    4. Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik binnen 2 jaar na screening
    5. Voorgeschiedenis van hepatitis B (HBV)-infectie, of momenteel actieve HBV-infectie; patiënten met een voorgeschiedenis van infectie met het hepatitis C-virus (HCV) moeten een curatieve antivirale behandeling hebben ondergaan met een HCV-virale belasting onder de kwantificeringsgrens of HCV-RNA-negatief zijn
  6. Trombocytopenie met aantal bloedplaatjes < 40 × 103 per μL.
  7. Ernstige hyperlipidemie (triglyceriden > 1.000 mg/dL).
  8. Huidige diagnose van onstabiele of klinisch significante cardiovasculaire aandoeningen op basis van beoordeling door de onderzoeker.
  9. Geschiedenis van kanker binnen 5 jaar na screening, met uitzondering van volledig weggesneden niet-melanoom huidkanker, niet-gemetastaseerde prostaatkanker en volledig behandeld ductaal carcinoom in situ.
  10. Gelijktijdige ziekte, aandoening of behandeling die, naar de mening van de onderzoeker, een onaanvaardbaar risico voor de patiënt zou vormen of het vermogen van de patiënt om zich aan de onderzoeksprocedures te houden of de uitvoering van het onderzoek zou belemmeren.
  11. Vrouwen die zwanger kunnen worden, zwanger zijn (d.w.z. positief serumzwangerschapsresultaat bij screening en dag 1) of borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden in de loop van het onderzoek.
  12. Gebruik van GD-gerelateerde chaperonne-therapie binnen 4 weken voorafgaand aan de screening of verwachte noodzaak om chaperonne-therapie te starten gedurende ten minste de eerste 18 maanden van het onderzoek.
  13. Elk type eerdere gen- of celtherapie.
  14. Gebruik van systemische immunosuppressiva of therapie met steroïden anders dan in het protocol gespecificeerde immunosuppressie.
  15. Deelname aan een ander therapeutisch onderzoek naar een geneesmiddel of apparaat binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, afhankelijk van welke van de twee het langst is.
  16. Klinisch significante afwijkingen in laboratoriumtestresultaten bij screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: LY3884961
LY3884961 is een onderzoeksgeneesmiddel voor geavanceerde therapie, toegediend als een enkelvoudige intraveneuze infusie.
Genetisch: LY3884961
• LY3884961 is een replicatie-incompetente recombinante adeno-geassocieerde virusvector (AAV). De vector bestaat uit een ss-DNA-genoom verpakt in een van AAV afgeleid eiwitcapside.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: 5 jaar
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) waarbij de bijwerkingen zijn geclassificeerd als mild, matig of ernstig.
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Miltvolume
Tijdsspanne: 5 jaar
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
5 jaar
Aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: 5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn
5 jaar
Stopzetting van enzymvervangingstherapie (ERT)/substraatreductietherapie (SRT)
Tijdsspanne: 5 jaar
Tijd vanaf dosering tot stopzetting van ERT/SRT
5 jaar
Gcase-niveaus
Tijdsspanne: 5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn
5 jaar
Re-initiatie van ERT/SRT (indien nodig)
Tijdsspanne: 5 jaar
Tijd tot de ontwikkeling van criteria waarvoor heroping van ERT/SRT opnieuw nodig is (indien nodig)
5 jaar
GLCSPH -niveaus
Tijdsspanne: 5 jaar
Verander van de basislijn
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Prevail Therapeutics

Medewerkers

Eli Lilly and Company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Aaron Tward, MD, PhD, Prevail Therapeutics, a wholly owned subsidiary of Eli Lilly and Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 december 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

30 augustus 2032

Studie voltooiing (Geschat)

30 augustus 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • J3Z-MC-OJAE

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Gaucher

Klinische onderzoeken op LY3884961

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Philippines

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren