Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PR001:n (LY3884961) kliininen tutkimus potilailla, joilla on Gaucherin taudin perifeerisiä ilmenemismuotoja (jatka)

tiistai 19. toukokuuta 2026 päivittänyt: Prevail Therapeutics

Avoin, annoksen etsintä, vaihe 1/2 tutkimus LY3884961:n yksittäisen suonensisäisen annoksen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Gaucherin taudin perifeerisiä ilmenemismuotoja (jatka)

Tutkimus J3Z-MC-OJAE on LY3884961:n faasin 1/2 monikeskus, avoin, annoksen löytämistutkimus, jossa arvioidaan turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on GD:n perifeerisiä ilmenemismuotoja.

Jopa 3 annostasoa LY3884961:tä arvioidaan kolmessa 3 potilaan annoksenmäärityskohortissa. Tämän jälkeen enintään 6 potilasta voidaan ilmoittautua laajennuskohorttiin.

Kutakin potilasta kohden tutkimus kestää noin 5 vuotta, sisältäen jopa 45 päivän seulontajakson. Ensimmäisen 18 kuukauden aikana annostelun jälkeen koehenkilöistä arvioidaan LY3884961:n vaikutukset turvallisuuteen, siedettävyyteen, immunogeenisyyteen, biomarkkereihin ja tehokkuuteen. Potilaita seurataan vielä 42 kuukauden ajan turvallisuuden, immunogeenisuuden ja valittujen biomarkkerien ja tehokkuusparametrien seuraamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Valmis
        • Westmead Hospital-Cnr Hawkesbury and Darcy Rds
  • Brasilia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035-903
        • Rekrytointi
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
        • Ottaa yhteyttä:
  • Espanja
      • Zaragoza, Espanja, 50006
        • Rekrytointi
        • Hospital Quironsalud Zaragoza, Paseo Mariano Renovales Sn
        • Ottaa yhteyttä:
  • Saksa
      • Höchheim, Saksa, 65239
        • Rekrytointi
        • SphinCS Clinical Science for LSD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Free Hospital NHS Trust
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Rekrytointi
        • Cedars-Sinai
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710-3017
        • Rekrytointi
        • Duke University Health System
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030-6066
        • Rekrytointi
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 50 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 18-50 vuotta tietoisen suostumuksen ajankohtana mukaan lukien.
  2. Keskuslaboratorion vahvistamat kaksialleeliset GBA1-mutaatiot.
  3. ERT- tai SRT-hoidolla vähintään 2 vuoden ajan ja vakaalla, suurimmalla siedetyllä annoksella vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa.

  4. Todiste epäoptimaalisesta vasteesta ERT:lle tai SRT:lle, joka on määritelty vähintään yhdellä seuraavista parametreista:

    1. splenomegalia, jossa pernan tilavuus on ≥ 3 MN, arvioituna keskitetysti luettavalla vatsan magneettikuvauksella
    2. hepatomegalia, jonka maksan tilavuus on ≥ 1,2 MN, mitattuna keskustelemalla luetulla vatsan magneettikuvauksella
    3. trombosytopenia, verihiutaleiden määrä < 100 × 103 per μl

    4. Vähintään kohtalaisen vakavia GD:n luu ilmenemismuotoja, jotka määritellään vähintään yhdellä seuraavista:

      • luukriisi 1 vuoden sisällä ennen seulontaa
      • luuytimen infiltraatio määritettynä BMB:n kokonaispistemääränä ≥ 7 magneettikuvauksessa
      • vaikea osteopenia tai osteoporoosi (Z-pistemäärä < -2,0)
  5. Potilaalla on kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja antaa kirjallinen tietoinen suostumus ja lupa käyttää suojattuja terveystietoja kansallisten ja paikallisten tietosuojamääräysten mukaisesti.
  6. Naisten, jotka eivät voi tulla raskaaksi, on oltava joko kirurgisesti steriilejä (kohdunpoisto, molemminpuolinen munanjohdinsidonta, salpingektomia ja/tai molemminpuolinen munanpoisto vähintään 26 viikkoa ennen seulontaa) tai postmenopausaalisten, määritelty spontaani amenorreaksi vähintään 2 vuoden ajan, ja follikkelia stimuloivan hormonin taso postmenopausaalinen vaihteluväli.
  7. Hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten (eli ovuloivien, menopaussia edeltävien ja ei kirurgisesti steriilien) on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää johdonmukaisesti ja oikein tutkimuksen ajan, mukaan lukien pitkäaikainen seuranta.
  8. Miesten on suostuttava käyttämään kondomia minkä tahansa yhdynnän aikana (mukaan lukien ne, joille on tehty vasektomia) ja pidättäytyä siittiöiden luovuttamisesta tutkimuksen ajan, mukaan lukien pitkäaikainen seuranta.
  9. Naisten on suostuttava pidättymään munasolujen luovuttamisesta tutkimuksen ajan, mukaan lukien pitkäaikainen seuranta.
  10. Potilaiden tulee suostua pidättymään verenluovutuksista ainakin ensimmäisen tutkimusvuoden ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kliinisesti merkittävät neurologiset merkit ja oireet ja/tai käyttäytymishäiriöt.
  2. Aktiivinen ja progressiivinen luusairaus, jonka odotetaan vaativan kirurgista hoitoa seuraavan 6 kuukauden aikana.
  3. Aiempi kokonaispernan poisto tai suunniteltu kokonaispernan poisto tutkimuksen 18 ensimmäisen kuukauden aikana.
  4. Splenomegalia > 10 MN.

  5. Todisteet kliinisesti merkittävästä maksasairaudesta, hauraasta maksasta tai hepatotoksiineille altistumisesta, mukaan lukien:

    1. Maksansiirron tai suunnitellun maksansiirron vastaanottaja tutkimuksen ensimmäisten 18 kuukauden aikana.
    2. Progressiivinen hepatomegalia > 3MN
    3. Aiempi vaiheen 2 tai korkeampi maksafibroosi
    4. Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö 2 vuoden sisällä seulonnasta
    5. Aiempi hepatiitti B (HBV) -infektio tai tällä hetkellä aktiivinen HBV-infektio; potilailla, joilla on aiemmin ollut hepatiitti C -virus (HCV) -infektio, on täytynyt suorittaa parantava viruslääkitys HCV-viruskuormalla alle määritysrajan tai heillä on oltava HCV RNA -negatiivinen
  6. Trombosytopenia, jossa verihiutaleiden määrä < 40 × 103 per μl.
  7. Vaikea hyperlipidemia (triglyseridit > 1000 mg/dl).
  8. Epävakaiden tai kliinisesti merkittävien sydän- ja verisuonisairauksien nykyinen diagnoosi tutkijan arvioinnin perusteella.
  9. Syövän historia 5 vuoden sisällä seulonnasta, lukuun ottamatta täysin leikattuja ei-melanooma-ihosyöpää, ei-metastaattista eturauhassyöpää ja täysin hoidettua in situ -tiehyesyöpää.
  10. Samanaikainen sairaus, tila tai hoito, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaisi potilaalle kohtuuttoman riskin tai häiritsisi potilaan kykyä noudattaa tutkimusmenetelmiä tai häiritsee tutkimuksen suorittamista.
  11. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, raskaana olevat naiset (eli positiivinen seerumin raskaustulos seulonnassa ja päivänä 1) tai imettävät tai aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana.
  12. Minkä tahansa GD:hen liittyvän kaperonihoidon käyttö 4 viikon aikana ennen seulontaa tai oletettu tarve aloittaa chaperonihoito vähintään tutkimuksen ensimmäisten 18 kuukauden aikana.
  13. Mikä tahansa aikaisempi geeni- tai soluterapia.
  14. Muun kuin protokollan mukaisen immunosuppression käyttö.
  15. Osallistuminen toiseen terapeuttiseen tutkimuslääke- tai laitetutkimukseen 3 kuukauden tai 5 tutkimusaineen puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on pidempi.
  16. Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriotestituloksissa seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: LY3884961
LY3884961 on pitkälle kehitetyn terapian tutkimuslääkevalmiste, joka annetaan yhtenä laskimonsisäisenä infuusiona.
Geneettinen: LY3884961
• LY3884961 on replikaatioon epäkompetentti rekombinantti adeno-associated virus (AAV) -vektori. Vektori koostuu ss-DNA-genomista, joka on pakattu AAV-peräiseen proteiinikapsidiin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 5 vuotta
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TEAE) ja vakavat haittatapahtumat (SAE), joiden haittavaikutukset luokitellaan lieviksi, kohtalaisiksi tai vakaviksi.
5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan tilavuus
Aikaikkuna: 5 vuotta
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta
5 vuotta
Verihiutaleiden määrä
Aikaikkuna: 5 vuotta
Muutos lähtötasosta
5 vuotta
Entsyymikorvaushoidon (ERT)/substraattipelkistyshoidon (SRT) lopettaminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
Aika annostuksesta ERT/SRT:n lopettamiseen
5 vuotta
GCase-tasot
Aikaikkuna: 5 vuotta
Muutos lähtötasosta
5 vuotta
ERT/SRT: n uudelleen aloittaminen (tarvittaessa)
Aikaikkuna: 5 vuotta
Aika ERT/SRT: n uudelleensuottoa edellyttäneiden kriteerien kehittämiseen (tarvittaessa)
5 vuotta
GLCSPH -tasot
Aikaikkuna: 5 vuotta
Vaihda lähtötasosta
5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Prevail Therapeutics

Yhteistyökumppanit

Eli Lilly and Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Aaron Tward, MD, PhD, Prevail Therapeutics, a wholly owned subsidiary of Eli Lilly and Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 20. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. elokuuta 2032

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. elokuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 4. elokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • J3Z-MC-OJAE

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti

Kliiniset tutkimukset LY3884961

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Rwanda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa