Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания PR001 (LY3884961) у пациентов с периферическими проявлениями болезни Гоше (ПРОДОЛЖЕНИЕ)

19 мая 2026 г. обновлено: Prevail Therapeutics

Открытое исследование фазы 1/2 по поиску дозы для оценки безопасности и переносимости однократной внутривенной дозы LY3884961 у пациентов с периферическими проявлениями болезни Гоше (ПРОДОЛЖЕНИЕ)

Исследование J3Z-MC-OJAE — это многоцентровое открытое исследование фазы 1/2 по определению дозы LY3884961, в котором оценивается безопасность и переносимость у взрослых с периферическими проявлениями БГ.

До 3 уровней дозы LY3884961 будут оцениваться в 3 группах по подбору дозы из 3 пациентов. После этого до 6 пациентов могут быть включены в группу расширения.

Для каждого зарегистрированного пациента исследование будет длиться примерно 5 лет, включая период скрининга до 45 дней. В течение первых 18 месяцев после введения дозы субъекты будут оцениваться на предмет влияния LY3884961 на безопасность, переносимость, иммуногенность, биомаркеры и эффективность. Пациенты будут находиться под наблюдением в течение дополнительных 42 месяцев для мониторинга безопасности, иммуногенности и выбранных параметров биомаркеров и эффективности.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Prevail Therapeutics
  • Номер телефона: (917) 336-9310
  • Электронная почта: Prevail.Patients@lilly.com

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Завершенный
        • Westmead Hospital-Cnr Hawkesbury and Darcy Rds
  • Бразилия
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90035-903
        • Рекрутинг
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
        • Контакт:
          • Vieria Taiane
          • Номер телефона: 555-133596256
          • Электронная почта: tavieira@hcpa.edu.br
  • Германия
      • Höchheim, Германия, 65239
        • Рекрутинг
        • SphinCS Clinical Science for LSD
        • Контакт:
          • Eugen Mengel
          • Номер телефона: 496146904820
          • Электронная почта: eugen.mengel@sphincs.de
  • Испания
      • Zaragoza, Испания, 50006
        • Рекрутинг
        • Hospital Quironsalud Zaragoza, Paseo Mariano Renovales Sn
        • Контакт:
          • Teresa Navarro
          • Номер телефона: +690762382
          • Электронная почта: teresanair@feeteg.org
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Royal Free Hospital NHS Trust
        • Контакт:
          • Derralynn Hughes, Med Prof
          • Номер телефона: 44 20 7794 0500
          • Электронная почта: derralynnhughes@nhs.net
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Рекрутинг
        • Cedars-Sinai
        • Контакт:
          • Bobby Marker, CCRP
          • Номер телефона: 310-423-0901
          • Электронная почта: Robert.Marker@cshs.org
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710-3017
        • Рекрутинг
        • Duke University Health System
        • Контакт:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030-6066
        • Рекрутинг
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Контакт:
          • Lauren Noll
          • Номер телефона: 571-732-4655
          • Электронная почта: lnoll@ldrtc.org

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 50 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст от 18 до 50 лет включительно на момент информированного согласия.
  2. Биаллельные мутации GBA1 подтверждены центральной лабораторией.
  3. На ФЗТ или ЗТ в течение не менее 2 лет и на стабильной, максимально переносимой дозе в течение не менее 3 месяцев до скрининга.

  4. Свидетельство субоптимального ответа на ФЗТ или ЗТ, определяемое по крайней мере одним из следующих параметров:

    1. спленомегалия с объемом селезенки ≥ 3 МН по данным МРТ брюшной полости с центральным чтением
    2. гепатомегалия с объемом печени ≥ 1,2 МН по данным МРТ брюшной полости с центральным чтением
    3. тромбоцитопения с количеством тромбоцитов < 100 × 103 на мкл

    4. Костные проявления БГ как минимум средней степени тяжести, определяемые хотя бы одним из следующих признаков:

      • костный криз в течение 1 года до скрининга
      • инфильтрация костного мозга, определяемая общим баллом BMB ≥ 7 на МРТ
      • тяжелая остеопения или остеопороз (оценка Z < -2,0)
  5. Пациент имеет возможность понять цель и риски исследования и предоставить письменное информированное согласие и разрешение на использование защищенной медицинской информации в соответствии с национальными и местными правилами конфиденциальности.
  6. Женщины, не способные к деторождению, должны быть либо хирургически стерильны (гистерэктомия, двусторонняя перевязка маточных труб, сальпингэктомия и/или двусторонняя овариэктомия не менее чем за 26 недель до скрининга), либо находиться в постменопаузе, определяемой как спонтанная аменорея в течение не менее 2 лет, с уровнем фолликулостимулирующего гормона в постменопаузальный диапазон.
  7. Мужчины и женщины детородного возраста (т. е. овулирующие, пременопаузальные и не стерильные хирургически) должны постоянно и правильно использовать высокоэффективный метод контрацепции на протяжении всего исследования, включая долгосрочное наблюдение.
  8. Мужчины должны дать согласие на использование презерватива во время любого полового акта (в том числе у тех, кто перенес вазэктомию) и воздерживаться от донорства спермы на время исследования, включая долгосрочное наблюдение.
  9. Женщины должны согласиться воздерживаться от донорства яйцеклеток на время исследования, включая долгосрочное наблюдение.
  10. Пациенты должны согласиться воздерживаться от сдачи крови, по крайней мере, в течение первого года исследования.

Критерий исключения:

  1. Клинически значимые неврологические признаки и симптомы и/или нарушения поведения.
  2. Ожидается, что активное и прогрессирующее заболевание костей потребует хирургического лечения в ближайшие 6 месяцев.
  3. Тотальная спленэктомия в анамнезе или плановая тотальная спленэктомия в течение первых 18 месяцев исследования.
  4. Спленомегалия > 10 МН.

  5. Доказательства клинически значимого заболевания печени, хрупкой печени или воздействия гепатотоксинов в анамнезе, включая:

    1. Реципиент трансплантации печени или плановой трансплантации печени в течение первых 18 месяцев исследования.
    2. Прогрессирующая гепатомегалия > 3 МН
    3. История фиброза печени стадии 2 или выше
    4. История злоупотребления алкоголем или наркотиками в течение 2 лет после скрининга
    5. Инфекция гепатита В (ВГВ) в анамнезе или активная инфекция ВГВ в настоящее время; пациенты с инфекцией вируса гепатита С (ВГС) в анамнезе должны пройти лечебное противовирусное лечение с вирусной нагрузкой ВГС ниже предела количественного определения или быть отрицательными по РНК ВГС.
  6. Тромбоцитопения с количеством тромбоцитов < 40 × 103 на мкл.
  7. Тяжелая гиперлипидемия (триглицериды > 1000 мг/дл).
  8. Текущий диагноз нестабильных или клинически значимых сердечно-сосудистых заболеваний, основанный на оценке исследователя.
  9. Рак в анамнезе в течение 5 лет после скрининга, за исключением полностью иссеченного немеланомного рака кожи, неметастатического рака предстательной железы и полностью вылеченной протоковой карциномы in situ.
  10. Сопутствующее заболевание, состояние или лечение, которые, по мнению Исследователя, могут представлять неприемлемый риск для пациента или препятствовать способности пациента соблюдать процедуры исследования или мешать проведению исследования.
  11. Женщины детородного возраста, беременные (т. е. с положительным результатом сыворотки на беременность при скрининге и в день 1), кормящие грудью или намеревающиеся забеременеть в ходе исследования.
  12. Использование любой терапии шаперонами, связанной с БГ, в течение 4 недель до скрининга или предполагаемая необходимость начать терапию шаперонами в течение как минимум первых 18 месяцев исследования.
  13. Любой тип предшествующей генной или клеточной терапии.
  14. Использование системной иммуносупрессивной или стероидной терапии, отличной от иммуносупрессии, указанной в протоколе.
  15. Участие в исследовании другого терапевтического исследуемого препарата или устройства в течение 3 месяцев или 5 периодов полураспада исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше.
  16. Клинически значимые отклонения в результатах лабораторных исследований при скрининге.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: LY3884961
LY3884961 — это исследуемый лекарственный препарат для современной терапии, вводимый в виде однократной внутривенной инфузии.
Генетический: LY3884961
• LY3884961 представляет собой вектор некомпетентного по репликации рекомбинантного аденоассоциированного вируса (AAV). Вектор состоит из генома оц-ДНК, упакованного в белковый капсид, полученный из AAV.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE) и серьезных нежелательных явлений (SAE)
Временное ограничение: 5 лет
Нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE) и серьезные нежелательные явления (SAE), при этом НЯ классифицируются как легкие, умеренные или тяжелые.
5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Объем селезенки
Временное ограничение: 5 лет
Изменение и процентное изменение по сравнению с базовым уровнем
5 лет
Количество тромбоцитов
Временное ограничение: 5 лет
Изменение по сравнению с базовым уровнем
5 лет
Прекращение ферментозаместительной терапии (ФЗТ)/субстратной редукционной терапии (СРТ)
Временное ограничение: 5 лет
Время от приема дозы до прекращения ЗЗТ/СЗТ
5 лет
Уровни GCase
Временное ограничение: 5 лет
Изменение по сравнению с базовым уровнем
5 лет
Повторная инициация ERT/SRT (при необходимости)
Временное ограничение: 5 лет
Время к разработке критериев, требующих повторного инициирования ERT/SRT (при необходимости)
5 лет
Уровни GLCSPH
Временное ограничение: 5 лет
Изменение с базовой линии
5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Prevail Therapeutics

Соавторы

Eli Lilly and Company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Aaron Tward, MD, PhD, Prevail Therapeutics, a wholly owned subsidiary of Eli Lilly and Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 августа 2032 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 августа 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 июня 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 августа 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 августа 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • J3Z-MC-OJAE

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования LY3884961

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Vietnam

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться