Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie av PR001 (LY3884961) hos pasienter med perifere manifestasjoner av Gauchers sykdom (FORSETT)

19. mai 2026 oppdatert av: Prevail Therapeutics

En åpen, dosefinnende, fase 1/2-studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til en enkelt intravenøs dose av LY3884961 hos pasienter med perifere manifestasjoner av Gauchers sykdom (FORSETT)

Studie J3Z-MC-OJAE er en fase 1/2, multisenter, åpen, dosefinnende studie av LY3884961 som evaluerer sikkerheten og toleransen hos voksne med perifere manifestasjoner av GD.

Opptil 3 dosenivåer av LY3884961 vil bli vurdert i 3 dosefinnende kohorter på 3 pasienter. Etter dette kan opptil 6 pasienter bli registrert i en ekspansjonskohort.

For hver registrerte pasient vil studien vare omtrent 5 år, inkludert opptil 45 dagers screeningperiode. I løpet av de første 18 månedene etter dosering vil forsøkspersonene bli evaluert for effekten av LY3884961 på sikkerhet, tolerabilitet, immunogenisitet, biomarkører og effekt. Pasienter vil bli fulgt opp i ytterligere 42 måneder for å overvåke sikkerhet, immunogenisitet og utvalgte biomarkør- og effektparametere.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Fullført
        • Westmead Hospital-Cnr Hawkesbury and Darcy Rds
  • Brasil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Rekruttering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars-Sinai
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710-3017
        • Rekruttering
        • Duke University Health System
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030-6066
        • Rekruttering
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Zaragoza, Spania, 50006
        • Rekruttering
        • Hospital Quironsalud Zaragoza, Paseo Mariano Renovales Sn
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital NHS Trust
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Höchheim, Tyskland, 65239
        • Rekruttering
        • SphinCS Clinical Science for LSD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 50 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 18-50 år inklusive på tidspunktet for informert samtykke.
  2. Bi-alleliske GBA1-mutasjoner bekreftet av sentrallaboratoriet.
  3. På ERT eller SRT i minst 2 år og på en stabil, maksimal tolerert dose, i minst 3 måneder før screening.

  4. Bevis på suboptimal respons på ERT eller SRT som definert av minst én av følgende parametere:

    1. splenomegali med miltvolum ≥ 3 MN som evaluert ved sentralt avlest abdominal MR
    2. hepatomegali med levervolum ≥ 1,2 MN som evaluert ved sentralt avlest abdominal MR
    3. trombocytopeni, med blodplateantall < 100 × 103 per μL

    4. Benmanifestasjoner av GD av minst moderat alvorlighetsgrad som definert av minst ett av følgende:

      • beinkrise innen 1 år før screening
      • benmargsinfiltrasjon som definert ved total BMB-score ≥ 7 på MR
      • alvorlig osteopeni eller osteoporose (Z-score < -2,0)
  5. Pasienten har evnen til å forstå formålet og risikoene med studien og gi skriftlig informert samtykke og autorisasjon til å bruke beskyttet helseinformasjon i samsvar med nasjonale og lokale personvernforskrifter.
  6. Kvinner i ikke-fertil alder må være enten kirurgisk sterile (hysterektomi, bilateral tubal ligering, salpingektomi og/eller bilateral ooforektomi minst 26 uker før screening) eller postmenopausale, definert som spontan amenoré i minst 2 år, med follikkelstimulerende hormonnivå i postmenopausal rekkevidde.
  7. Menn og kvinner i fertil alder (dvs. eggløsning, premenopausale og ikke kirurgisk sterile) må bruke en svært effektiv prevensjonsmetode konsekvent og korrekt i løpet av studien, inkludert langtidsoppfølgingen.
  8. Menn må godta å bruke kondom under ethvert samleie (inkludert de som har gjennomgått en vasektomi) og avstå fra sæddonasjon i løpet av studien, inkludert langtidsoppfølging.
  9. Kvinner må godta å avstå fra eggdonasjon i løpet av studien, inkludert langtidsoppfølging.
  10. Pasienter må godta å avstå fra bloddonasjoner i minst det første året av studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikante nevrologiske tegn og symptomer og/eller atferdsforstyrrelser.
  2. Aktiv og progressiv bensykdom forventes å kreve kirurgisk behandling i løpet av de neste 6 månedene.
  3. Anamnese med total splenektomi eller planlagt total splenektomi i løpet av de første 18 månedene av studien.
  4. Splenomegali > 10 MN.

  5. Bevis på klinisk signifikant leversykdom, skjør lever eller historie med eksponering for hepatotoksiner, inkludert:

    1. Mottaker av en levertransplantasjon eller planlagt levertransplantasjon i løpet av de første 18 månedene av studien.
    2. Progressiv hepatomegali > 3MN
    3. Historie om stadium 2 eller høyere leverfibrose
    4. Historie med alkohol- eller narkotikamisbruk innen 2 år etter screening
    5. Anamnese med hepatitt B (HBV)-infeksjon, eller aktiv HBV-infeksjon; Pasienter med en historie med hepatitt C-virus (HCV)-infeksjon må ha fullført kurativ antiviral behandling med HCV-virusmengde under kvantifiseringsgrensen eller være HCV RNA-negative
  6. Trombocytopeni med blodplateantall < 40 × 103 per μL.
  7. Alvorlig hyperlipidemi (triglyserider > 1000 mg/dL).
  8. Gjeldende diagnose av ustabile eller klinisk signifikante kardiovaskulære tilstander basert på etterforskers vurdering.
  9. Anamnese med kreft innen 5 år etter screening med unntak av fullstendig utskåret ikke-melanom hudkreft, ikke-metastatisk prostatakreft og fullt behandlet duktalt karsinom in situ.
  10. Samtidig sykdom, tilstand eller behandling som etter etterforskerens mening vil utgjøre en uakseptabel risiko for pasienten eller forstyrre pasientens evne til å overholde studieprosedyrer eller forstyrre gjennomføringen av studien.
  11. Kvinner i fertil alder, gravide (dvs. positivt serumgraviditetsresultat ved screening og dag 1) eller ammer eller har til hensikt å bli gravide i løpet av forsøket.
  12. Bruk av enhver GD-relatert chaperoneterapi innen 4 uker før screening eller forventet behov for å starte chaperoneterapi i løpet av minst de første 18 månedene av studien.
  13. Enhver type tidligere gen- eller celleterapi.
  14. Bruk av systemisk immunsuppressiv eller steroidbehandling annet enn protokollspesifisert immunsuppresjon.
  15. Deltakelse i en annen terapeutisk undersøkelse med legemiddel eller utstyrsstudie innen 3 måneder eller 5 halveringstider fra studiemiddelet, avhengig av hva som er lengst.
  16. Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieprøveresultater ved screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LY3884961
LY3884961 er et undersøkelseslegemiddel for avansert terapi administrert som en enkelt intravenøs infusjon.
Genetisk: LY3884961
• LY3884961 er en replikasjonsinkompetent rekombinant adeno-assosiert virus (AAV) vektor. Vektoren er sammensatt av et ss DNA-genom pakket i et AAV-avledet proteinkapsid.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 5 år
Behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE) med AE-er gradert som milde, moderate eller alvorlige.
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Miltvolum
Tidsramme: 5 år
Endring og prosentvis endring fra baseline
5 år
Antall blodplater
Tidsramme: 5 år
Endring fra baseline
5 år
Seponering av enzymerstatningsterapi (ERT)/substratreduksjonsterapi (SRT)
Tidsramme: 5 år
Tid fra dosering til seponering av ERT/SRT
5 år
GCase-nivåer
Tidsramme: 5 år
Endring fra baseline
5 år
Re-initiation of ERT/SRT (om nødvendig)
Tidsramme: 5 år
Tid til utvikling av kriterier som krever re-initiation av ERT/SRT (om nødvendig)
5 år
GLCSPH -nivåer
Tidsramme: 5 år
Endring fra baseline
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Prevail Therapeutics

Samarbeidspartnere

Eli Lilly and Company

Etterforskere

  • Studieleder: Aaron Tward, MD, PhD, Prevail Therapeutics, a wholly owned subsidiary of Eli Lilly and Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. desember 2022

Primær fullføring (Antatt)

30. august 2032

Studiet fullført (Antatt)

30. august 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

4. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • J3Z-MC-OJAE

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på LY3884961

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere