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Um ensaio clínico de PR001 (LY3884961) em pacientes com manifestações periféricas da doença de Gaucher (PROCEED)

19 de maio de 2026 atualizado por: Prevail Therapeutics

Um estudo aberto, de determinação de dose, fase 1/2 para avaliar a segurança e a tolerabilidade de uma dose intravenosa única de LY3884961 em pacientes com manifestações periféricas da doença de Gaucher (PROCEED)

O estudo J3Z-MC-OJAE é um estudo de fase 1/2, multicêntrico, aberto, para determinação de dose de LY3884961, avaliando a segurança e a tolerabilidade em adultos com manifestações periféricas de DG.

Até 3 níveis de dose de LY3884961 serão avaliados em 3 coortes de determinação de dose de 3 pacientes. Depois disso, até 6 pacientes podem ser inscritos em uma coorte de expansão.

Para cada paciente inscrito, o estudo terá aproximadamente 5 anos de duração, incluindo um período de triagem de até 45 dias. Durante os primeiros 18 meses após a dosagem, os indivíduos serão avaliados quanto aos efeitos do LY3884961 na segurança, tolerabilidade, imunogenicidade, biomarcadores e eficácia. Os pacientes serão acompanhados por mais 42 meses para monitorar a segurança, imunogenicidade e biomarcador selecionado e parâmetros de eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Höchheim, Alemanha, 65239
        • Recrutamento
        • SphinCS Clinical Science for LSD
        • Contato:
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Concluído
        • Westmead Hospital-Cnr Hawkesbury and Darcy Rds
  • Brasil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Recrutamento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
        • Contato:
  • Espanha
      • Zaragoza, Espanha, 50006
        • Recrutamento
        • Hospital Quironsalud Zaragoza, Paseo Mariano Renovales Sn
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Recrutamento
        • Cedars-Sinai
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contato:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710-3017
        • Recrutamento
        • Duke University Health System
        • Contato:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030-6066
        • Recrutamento
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contato:
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Royal Free Hospital NHS Trust
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 50 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade 18-50 anos inclusive no momento do consentimento informado.
  2. Mutações bialélicas de GBA1 confirmadas pelo laboratório central.
  3. Em TRE ou SRT por pelo menos 2 anos e em uma dose máxima tolerada estável, por pelo menos 3 meses antes da triagem.

  4. Evidência de resposta abaixo do ideal para ERT ou SRT, conforme definido por pelo menos um dos seguintes parâmetros:

    1. esplenomegalia com volume do baço ≥ 3 MN conforme avaliado por RM abdominal com leitura central
    2. hepatomegalia com volume hepático ≥ 1,2 MN avaliado por RM abdominal com leitura central
    3. trombocitopenia, com contagem de plaquetas < 100 × 103 por μL

    4. Manifestações ósseas de DG de gravidade pelo menos moderada, definidas por pelo menos um dos seguintes:

      • crise óssea dentro de 1 ano antes da triagem
      • infiltração da medula óssea conforme definido pelo escore total de BMB ≥ 7 na ressonância magnética
      • osteopenia grave ou osteoporose (escore Z <-2,0)
  5. O paciente tem a capacidade de entender o propósito e os riscos do estudo e fornecer consentimento informado por escrito e autorização para usar informações de saúde protegidas de acordo com os regulamentos de privacidade nacionais e locais.
  6. Mulheres sem potencial para engravidar devem ser cirurgicamente estéreis (histerectomia, laqueadura bilateral, salpingectomia e/ou ooforectomia bilateral pelo menos 26 semanas antes da triagem) ou pós-menopausa, definida como amenorréia espontânea por pelo menos 2 anos, com nível de hormônio folículo estimulante no intervalo pós-menopausa.
  7. Homens e mulheres com potencial para engravidar (ou seja, ovulando, na pré-menopausa e não cirurgicamente estéreis) devem usar um método contraceptivo altamente eficaz de forma consistente e correta durante o estudo, incluindo o acompanhamento de longo prazo.
  8. Os homens devem concordar em usar preservativo durante qualquer relação sexual (incluindo aqueles que fizeram vasectomia) e abster-se de doar esperma durante o estudo, incluindo acompanhamento de longo prazo.
  9. As mulheres devem concordar em se abster de doar óvulos durante o estudo, incluindo o acompanhamento de longo prazo.
  10. Os pacientes devem concordar em se abster de doar sangue por pelo menos o primeiro ano do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Sinais e sintomas neurológicos clinicamente significativos e/ou distúrbios comportamentais.
  2. Prevê-se que doença óssea ativa e progressiva necessite de tratamento cirúrgico nos próximos 6 meses.
  3. História de esplenectomia total ou esplenectomia total planejada durante os primeiros 18 meses do estudo.
  4. Esplenomegalia > 10 MN.

  5. Evidência de doença hepática clinicamente significativa, fígado frágil ou história de exposição a hepatotoxinas, incluindo:

    1. Receptor de transplante de fígado ou transplante de fígado planejado durante os primeiros 18 meses do estudo.
    2. Hepatomegalia progressiva > 3MN
    3. História de estágio 2 ou fibrose hepática superior
    4. História de abuso de álcool ou drogas dentro de 2 anos da triagem
    5. Histórico de infecção por hepatite B (HBV) ou infecção por HBV atualmente ativa; pacientes com história de infecção pelo vírus da hepatite C (HCV) devem ter concluído tratamento antiviral curativo com carga viral de HCV abaixo do limite de quantificação ou ser HCV RNA negativo
  6. Trombocitopenia com contagem de plaquetas < 40 × 103 por μL.
  7. Hiperlipidemia grave (triglicerídeos > 1.000 mg/dL).
  8. Diagnóstico atual de condições cardiovasculares instáveis ​​ou clinicamente significativas com base na avaliação do investigador.
  9. História de câncer dentro de 5 anos de triagem, com exceção de câncer de pele não melanoma totalmente excisado, câncer de próstata não metastático e carcinoma ductal in situ totalmente tratado.
  10. Doença, condição ou tratamento concomitante que, na opinião do investigador, representaria um risco inaceitável para o paciente ou interferiria na capacidade do paciente de cumprir os procedimentos do estudo ou interferir na condução do estudo.
  11. Mulheres com potencial para engravidar, grávidas (isto é, resultado positivo de gravidez no soro na triagem e no dia 1) ou amamentando ou com intenção de engravidar durante o estudo.
  12. Uso de qualquer terapia de acompanhante relacionada à DG dentro de 4 semanas antes da triagem ou necessidade esperada de iniciar a terapia de acompanhante durante pelo menos os primeiros 18 meses do estudo.
  13. Qualquer tipo de terapia genética ou celular anterior.
  14. Uso de imunossupressor sistêmico ou terapia com esteroides diferente da imunossupressão especificada pelo protocolo.
  15. Participação em outro estudo terapêutico de medicamento ou dispositivo experimental dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo.
  16. Anormalidades clinicamente significativas nos resultados dos testes laboratoriais na Triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: LY3884961
LY3884961 é um medicamento experimental de terapia avançada administrado como uma única infusão intravenosa.
Genético: LY3884961
• LY3884961 é um vetor de vírus adeno-associado (AAV) recombinante e incompetente para replicação. O vetor é composto por um genoma de DNA ss empacotado em um capsídeo de proteína derivado de AAV.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 5 anos
Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) e Eventos Adversos Graves (SAEs) com EAs classificados como leves, moderados ou graves.
5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Volume do baço
Prazo: 5 anos
Alteração e alteração percentual em relação à linha de base
5 anos
Contagem de plaquetas
Prazo: 5 anos
Mudança da linha de base
5 anos
Descontinuação da terapia de reposição enzimática (TRE)/terapia de redução de substrato (SRT)
Prazo: 5 anos
Tempo desde a administração até a descontinuação de ERT/SRT
5 anos
Níveis de GCase
Prazo: 5 anos
Mudança da linha de base
5 anos
Re-iniciação do ERT/SRT (se necessário)
Prazo: 5 anos
Tempo para o desenvolvimento de critérios que requerem reiniciação de ERT/SRT (se necessário)
5 anos
Níveis de GLCSPH
Prazo: 5 anos
Mudança da linha de base
5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Prevail Therapeutics

Colaboradores

Eli Lilly and Company

Investigadores

  • Diretor de estudo: Aaron Tward, MD, PhD, Prevail Therapeutics, a wholly owned subsidiary of Eli Lilly and Company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de dezembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

30 de agosto de 2032

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de agosto de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de junho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de agosto de 2022

Primeira postagem (Real)

4 de agosto de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • J3Z-MC-OJAE

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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