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ゴーシェ病の末梢症状を有する患者におけるPR001（LY3884961）の臨床試験（PROCEED）

2026年5月19日 更新者：Prevail Therapeutics

ゴーシェ病の末梢症状を有する患者における LY3884961 の単回静脈内投与の安全性と忍容性を評価するための非盲検、用量設定、第 1/2 相試験 (進行中)

J3Z-MC-OJAE 試験は、GD の末梢症状を示す成人における安全性と忍容性を評価する LY3884961 の第 1/2 相、多施設、非盲検、用量設定試験です。

LY3884961の最大3つの用量レベルが、3人の患者の3つの用量設定コホートで評価されます。 これに続いて、最大6人の患者が拡張コホートに登録される場合があります。

登録された患者ごとに、最大 45 日間のスクリーニング期間を含め、研究期間は約 5 年間です。 投与後最初の 18 か月間、安全性、忍容性、免疫原性、バイオマーカー、および有効性に対する LY3884961 の効果について被験者を評価します。 患者は、安全性、免疫原性、および選択されたバイオマーカーと有効性パラメーターを監視するために、さらに42か月間追跡されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

15

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • 募集
        • Cedars-Sinai
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710-3017
        • 募集
        • Duke University Health System
        • コンタクト：
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030-6066
        • 募集
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
        • コンタクト：
  • イギリス
      • London、イギリス
        • 募集
        • Royal Free Hospital NHS Trust
        • コンタクト：
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • 完了
        • Westmead Hospital-Cnr Hawkesbury and Darcy Rds
  • スペイン
      • Zaragoza、スペイン、50006
        • 募集
        • Hospital Quironsalud Zaragoza, Paseo Mariano Renovales Sn
        • コンタクト：
  • ドイツ
      • Höchheim、ドイツ、65239
        • 募集
        • SphinCS Clinical Science for LSD
        • コンタクト：
  • ブラジル
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-903
        • 募集
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～50年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -インフォームドコンセント時の年齢が18〜50歳。
  2. 中央研究所によって確認された両対立遺伝子 GBA1 変異。
  3. -ERTまたはSRTを少なくとも2年間使用し、安定した最大耐用量をスクリーニング前の少なくとも3か月間使用します。

  4. 以下のパラメーターの少なくとも 1 つによって定義される、ERT または SRT に対する次善の反応の証拠:

    1. -中央で読み取った腹部MRIで評価した場合の脾臓容積が3 MN以上の脾腫
    2. -中央で読み取られた腹部MRIで評価された肝容積が1.2 MN以上の肝腫大
    3. 血小板減少症、血小板数が 100 × 103/μL 未満

    4. -以下の少なくとも1つによって定義される、少なくとも中程度の重症度のGDの骨症状：

      • -スクリーニング前の1年以内の骨の危機
      • -MRIでの合計BMBスコア≥7によって定義される骨髄浸潤
      • 重度の骨減少症または骨粗鬆症 (Z スコア < -2.0)
  5. -患者は、研究の目的とリスクを理解し、書面によるインフォームドコンセントと、国および地域のプライバシー規制に従って保護された健康情報を使用する許可を提供する能力を持っています。
  6. -非出産の可能性のある女性は、外科的に無菌（子宮摘出術、両側卵管結紮術、卵管摘出術、および/またはスクリーニングの少なくとも26週間前の両側卵巣摘出術）または閉経後（少なくとも2年間の自然無月経と定義）である必要があります。閉経後の範囲。
  7. 出産の可能性のある男性と女性（すなわち、排卵期、閉経前、および外科的に無菌ではない）は、長期のフォローアップを含む研究期間中、一貫して正確に避妊の非常に効果的な方法を使用する必要があります。
  8. 男性は性交中にコンドームを使用することに同意する必要があり (精管切除を受けた人を含む)、長期のフォローアップを含む研究期間中は精子提供を控える必要があります。
  9. 女性は、長期のフォローアップを含む研究期間中、卵子提供を控えることに同意する必要があります。
  10. 患者は、少なくとも研究の最初の 1 年間は献血を控えることに同意する必要があります。

除外基準:

  1. -臨床的に重要な神経学的徴候および症状および/または行動障害。
  2. -今後6か月以内に外科的治療が必要になると予想される活動性および進行性の骨疾患。
  3. -研究の最初の18か月間の全脾臓摘出術または計画された全脾臓摘出術の履歴。
  4. 脾腫 > 10 MN。

  5. -臨床的に重要な肝疾患、脆弱な肝臓、または肝臓毒への曝露歴の証拠：

    1. -研究の最初の18か月の間に肝移植または計画された肝移植のレシピエント。
    2. 進行性肝腫大 > 3MN
    3. -ステージ2以上の肝線維症の病歴
    4. -スクリーニングから2年以内のアルコールまたは薬物乱用の履歴
    5. -B型肝炎（HBV）感染の病歴、または現在活動中のHBV感染; -C型肝炎ウイルス（HCV）感染の病歴を持つ患者は、HCVウイルス量が定量化の限界以下で治癒的抗ウイルス治療を完了しているか、HCV RNA陰性である必要があります
  6. 血小板数が40×103/μL未満の血小板減少症。
  7. 重度の高脂血症 (トリグリセリド > 1,000 mg/dL)。
  8. -治験責任医師の評価に基づく不安定または臨床的に重要な心血管状態の現在の診断。
  9. -スクリーニングから5年以内のがんの病歴。 ただし、完全に切除された非黒色腫皮膚がん、非転移性前立腺がん、および完全に治療された上皮内乳管がん。
  10. -治験責任医師の意見では、患者に許容できないリスクをもたらす、または研究手順を遵守する患者の能力を妨げる、または研究の実施を妨げる付随する疾患、状態または治療。
  11. -出産の可能性がある、妊娠している（すなわち、スクリーニングおよび1日目の血清妊娠結果が陽性）、または授乳中の女性、または試験の過程で妊娠する予定の女性。
  12. -スクリーニング前の4週間以内のGD関連シャペロン療法の使用、または研究の少なくとも最初の18か月の間にシャペロン療法を開始する必要性が予想される。
  13. -あらゆるタイプの以前の遺伝子または細胞療法。
  14. -プロトコルで指定された免疫抑制以外の全身免疫抑制剤またはステロイド療法の使用。
  15. -別の治験薬またはデバイス研究への参加 3か月以内または治験薬の5半減期のいずれか長い方。
  16. スクリーニング時の臨床検査結果における臨床的に重大な異常。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：LY3884961
LY3884961 は、単回静脈内注入として投与される先進療法の治験薬です。
遺伝的：LY3884961
• LY3884961 は、複製不能な組換えアデノ随伴ウイルス (AAV) ベクターです。 このベクターは、AAV 由来のタンパク質キャプシドにパッケージされた ss DNA ゲノムで構成されています。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率と重症度
時間枠：5年
治療中に発生した有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE)。AE は軽度、中等度、または重度に分類されます。
5年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
脾臓の容積
時間枠：5年
ベースラインからの変化と変化率
5年
血小板数
時間枠：5年
ベースラインからの変化
5年
酵素補充療法（ERT）・基質減少療法（SRT）の中止
時間枠：5年
ERT/SRTの投与から中止までの時間
5年
GCase レベル
時間枠：5年
ベースラインからの変化
5年
ERT/SRTの再開始（必要に応じて）
時間枠：5年
ERT/SRTの再イテイニングを必要とする基準の開発までの時間（必要に応じて）
5年
GLCSPHレベル
時間枠：5年
ベースラインからの変更
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Prevail Therapeutics

協力者

Eli Lilly and Company

捜査官

  • スタディディレクター：Aaron Tward, MD, PhD、Prevail Therapeutics, a wholly owned subsidiary of Eli Lilly and Company

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年12月20日

一次修了 (推定)

2032年8月30日

研究の完了 (推定)

2032年8月30日

試験登録日

最初に提出

2022年6月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年8月1日

最初の投稿 (実際)

2022年8月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月19日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • J3Z-MC-OJAE

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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