Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne PR001 (LY3884961) u pacjentów z obwodowymi objawami choroby Gauchera (PROCEED)

19 maja 2026 zaktualizowane przez: Prevail Therapeutics

Otwarte badanie fazy 1/2 z ustaleniem dawki oceniające bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczej dawki dożylnej LY3884961 u pacjentów z obwodowymi objawami choroby Gauchera (PROCEED)

Badanie J3Z-MC-OJAE to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2 z ustaleniem dawki LY3884961 oceniające bezpieczeństwo i tolerancję u osób dorosłych z obwodowymi objawami GD.

Do 3 poziomów dawek LY3884961 zostanie ocenionych w 3 kohortach 3 pacjentów mających na celu ustalenie dawki. Następnie maksymalnie 6 pacjentów może zostać włączonych do kohorty rozszerzającej.

Dla każdego zakwalifikowanego pacjenta badanie będzie trwało około 5 lat, w tym do 45-dniowego okresu przesiewowego. W ciągu pierwszych 18 miesięcy po podaniu dawki pacjenci będą oceniani pod kątem wpływu LY3884961 na bezpieczeństwo, tolerancję, immunogenność, biomarkery i skuteczność. Pacjenci będą obserwowani przez dodatkowe 42 miesiące w celu monitorowania bezpieczeństwa, immunogenności oraz wybranych biomarkerów i parametrów skuteczności.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Zakończony
        • Westmead Hospital-Cnr Hawkesbury and Darcy Rds
  • Brazylia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
        • Kontakt:
  • Hiszpania
      • Zaragoza, Hiszpania, 50006
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Quironsalud Zaragoza, Paseo Mariano Renovales Sn
        • Kontakt:
  • Niemcy
      • Höchheim, Niemcy, 65239
        • Rekrutacyjny
        • SphinCS Clinical Science for LSD
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Rekrutacyjny
        • Cedars-Sinai
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710-3017
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Health System
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030-6066
        • Rekrutacyjny
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Royal Free Hospital NHS Trust
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 50 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 18-50 lat włącznie w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  2. Bi-alleliczne mutacje GBA1 potwierdzone przez laboratorium centralne.
  3. Na ERT lub SRT przez co najmniej 2 lata i na stabilnej, maksymalnej tolerowanej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.

  4. Dowód na suboptymalną odpowiedź na ERT lub SRT określoną przez co najmniej jeden z następujących parametrów:

    1. splenomegalia z objętością śledziony ≥ 3 MN oceniana za pomocą MRI jamy brzusznej odczytywanej centralnie
    2. hepatomegalia z objętością wątroby ≥ 1,2 MN oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego jamy brzusznej z odczytem centralnym
    3. małopłytkowość z liczbą płytek krwi < 100 × 103 na μl

    4. Objawy kostne GD o co najmniej umiarkowanym nasileniu, zdefiniowane przez co najmniej jedno z poniższych:

      • przełom kostny w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym
      • naciek szpiku kostnego określony jako całkowity wynik BMB ≥ 7 w MRI
      • ciężka osteopenia lub osteoporoza (Z-score < -2,0)
  5. Pacjent jest w stanie zrozumieć cel i ryzyko związane z badaniem oraz wyrazić pisemną świadomą zgodę i upoważnienie do wykorzystania chronionych informacji zdrowotnych zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności.
  6. Kobiety w wieku rozrodczym muszą być albo chirurgicznie bezpłodne (histerektomia, obustronne podwiązanie jajowodów, salpingektomia i/lub obustronne wycięcie jajników co najmniej 26 tygodni przed badaniem przesiewowym) albo pomenopauzalne, definiowane jako samoistny brak miesiączki przez co najmniej 2 lata, z poziomem hormonu folikulotropowego w zakres pomenopauzalny.
  7. Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym (tj. owulujący, przedmenopauzalni i niesterylni chirurgicznie) muszą konsekwentnie i prawidłowo stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania, w tym przez długoterminową obserwację.
  8. Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na użycie prezerwatywy podczas jakiegokolwiek stosunku płciowego (w tym tych, którzy przeszli wazektomię) i powstrzymać się od dawstwa nasienia na czas trwania badania, w tym długoterminowej obserwacji.
  9. Kobiety muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od dawstwa komórek jajowych przez cały czas trwania badania, w tym przez długoterminową obserwację.
  10. Pacjenci muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od oddawania krwi przez co najmniej pierwszy rok badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Klinicznie istotne objawy neurologiczne i/lub zaburzenia zachowania.
  2. Aktywna i postępująca choroba kości, która prawdopodobnie będzie wymagać leczenia chirurgicznego w ciągu najbliższych 6 miesięcy.
  3. Historia całkowitej splenektomii lub planowanej całkowitej splenektomii w ciągu pierwszych 18 miesięcy badania.
  4. Splenomegalia > 10 MN.

  5. Dowody na klinicznie istotną chorobę wątroby, kruchą wątrobę lub historię narażenia na hepatotoksyny, w tym:

    1. Biorca przeszczepu wątroby lub planowany przeszczep wątroby w ciągu pierwszych 18 miesięcy badania.
    2. Postępująca hepatomegalia > 3MN
    3. Historia zwłóknienia wątroby stopnia 2 lub wyższego
    4. Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu 2 lat od badania przesiewowego
    5. Historia zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub aktualnie aktywna infekcja HBV; pacjenci z zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) w wywiadzie muszą mieć ukończone lecznicze leczenie przeciwwirusowe z wiremią HCV poniżej granicy oznaczalności lub być HCV RNA ujemny
  6. Małopłytkowość z liczbą płytek krwi < 40 × 103 na μl.
  7. Ciężka hiperlipidemia (trójglicerydy > 1000 mg/dl).
  8. Aktualna diagnoza niestabilnych lub istotnych klinicznie chorób sercowo-naczyniowych na podstawie oceny badacza.
  9. Historia raka w ciągu 5 lat od badania przesiewowego, z wyjątkiem całkowicie wyciętych nieczerniakowych raków skóry, raka prostaty bez przerzutów i całkowicie wyleczonego raka przewodowego in situ.
  10. Współistniejąca choroba, stan lub leczenie, które w opinii badacza stanowiłyby niedopuszczalne ryzyko dla pacjenta lub zakłócałyby zdolność pacjenta do przestrzegania procedur badania lub przeszkadzały w prowadzeniu badania.
  11. Kobiety w wieku rozrodczym, ciężarne (tj. z dodatnim wynikiem ciąży w surowicy podczas badania przesiewowego i dnia 1) lub karmiące piersią lub zamierzające zajść w ciążę w trakcie badania.
  12. Stosowanie jakiejkolwiek terapii opiekuńczej związanej z GD w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub spodziewana potrzeba rozpoczęcia terapii opiekuńczej podczas co najmniej pierwszych 18 miesięcy badania.
  13. Dowolny rodzaj wcześniejszej terapii genowej lub komórkowej.
  14. Stosowanie ogólnoustrojowej terapii immunosupresyjnej lub sterydowej innej niż immunosupresyjna określona w protokole.
  15. Uczestnictwo w innym terapeutycznym badaniu dotyczącym eksperymentalnego leku lub urządzenia w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
  16. Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LY3884961
LY3884961 to badany produkt leczniczy terapii zaawansowanej podawany w pojedynczej infuzji dożylnej.
Genetyczny: LY3884961
• LY3884961 jest wektorem niekompetentnego pod względem replikacji, rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem (AAV). Wektor składa się z genomu DNA ss upakowanego w kapsydzie białkowym pochodzącym z AAV.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 5 lat
Zdarzenia niepożądane powstałe podczas leczenia (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE), przy czym AE sklasyfikowano jako łagodne, umiarkowane lub ciężkie.
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objętość śledziony
Ramy czasowe: 5 lat
Zmiana i zmiana procentowa w stosunku do wartości bazowej
5 lat
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: 5 lat
Zmiana w stosunku do wartości bazowej
5 lat
Przerwanie enzymatycznej terapii zastępczej (ERT)/terapii redukującej substrat (SRT)
Ramy czasowe: 5 lat
Czas od podania dawki do zaprzestania stosowania ERT/SRT
5 lat
Poziomy GCase
Ramy czasowe: 5 lat
Zmiana w stosunku do wartości bazowej
5 lat
Ponowne inicjowanie ERT/SRT (w razie potrzeby)
Ramy czasowe: 5 lat
Czas na opracowanie kryteriów wymagających ponownego inicjowania ERT/SRT (w razie potrzeby)
5 lat
Poziomy GLCSPH
Ramy czasowe: 5 lat
Zmień się od linii bazowej
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Prevail Therapeutics

Współpracownicy

Eli Lilly and Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Aaron Tward, MD, PhD, Prevail Therapeutics, a wholly owned subsidiary of Eli Lilly and Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 sierpnia 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 sierpnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • J3Z-MC-OJAE

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na LY3884961

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Japan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj