Un essai d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité à long terme du KVD900 pour le traitement à la demande des crises d'angio-œdème chez les patients adolescents et adultes atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH)
4 juin 2026 mis à jour par: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Un essai d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité à long terme de KVD900, un inhibiteur oral de la kallicréine plasmatique, pour le traitement à la demande des crises d'angio-œdème chez les patients adolescents et adultes atteints d'angio-œdème héréditaire de type I ou II
Il s'agit d'un essai d'extension multicentrique ouvert visant à évaluer l'innocuité à long terme du KVD900 chez des patients de 12 ans ou plus atteints d'AOH de type I ou II.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
145
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Cape Town, Afrique du Sud, 7700
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Berlin, Allemagne, 12203
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Frankfurt, Allemagne, 60590
- KalVista Investigative Site
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Mainz, Allemagne, 55131
- KalVista Investigative Site
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Mörfelden-Walldorf, Allemagne, 64546
- KalVista Investigative Site
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Riyadh, Arabie Saoudite, 11211
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Campbelltown, Australie, 2560
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Sofia, Bulgarie, 1431
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Montreal, Canada, H2W 1R7
- KalVista Investigative Site
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Barcelona, Espagne, 08035
- KalVista Investigative Site
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Barcelona, Espagne, 08907
- KalVista Investigative Site
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Madrid, Espagne, 28046
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Grenoble, France, 38043
- KalVista Investigative Site
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Lille, France, 59037
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Paris, France, 75012
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Athens, Grèce, 11521
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Athens, Grèce, 11527
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Budapest, Hongrie, 1088
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Haifa, Israël, 31048
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Petach Tikvah, Israël, 4920235
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Ramat Gan, Israël, 52621
- KalVista Investigative Site
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Tel Aviv, Israël, 64239
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Padova, Italie, 35128
- KalVista Investigative Site
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Palermo, Italie, 90146
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Roma, Italie, 00133
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San Donato Milanese, Italie, 20097
- KalVista Investigative Site
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Chiba, Japon, 260-8677
- KalVista Investigative Site
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Hiroshima, Japon, 730-8518
- KalVista Investigative Site
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Kawagoe-shi, Japon, 350-8550
- KalVista Investigative Site
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Maebashi, Japon, 371-8511
- KalVista Investigative Site
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Soka-shi, Japon, 340-0041
- KalVista Investigative Site
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Takatsuki-shi, Japon, 569-8686
- KalVista Investigative Site
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Tokyo, Japon, 142-8666
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Yokohama, Japon, 236-0004
- KalVista Investigative Site
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japon, 002-8072
- KalVista Investigative Site
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Wein, L'Autriche, 1090
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Porto, Le Portugal, 4200-319
- KalVista Investigative Site
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Skopje, Macédoine du Nord, 1000
- KalVista Investigative Site
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Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
- KalVista Investigative Site
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Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
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Krakow, Pologne, 31-503
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Lodz, Pologne, 92-213
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Sângeorgiu de Mureş, Roumanie, 547530
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Birmingham, Royaume-Uni, B9 5SS
- KalVista Investigative Site
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Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
- KalVista Investigative Site
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Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
- KalVista Investigative Site
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Frimley, Royaume-Uni, GU16 7UJ
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Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
- KalVista Investigative Site
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London, Royaume-Uni, E1 2ES
- KalVista Investigative Site
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London, Royaume-Uni, NW3 2QG
- KalVista Investigative Site
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Martin, Slovaquie, 036 59
- KalVista Investigative Site
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
- KalVista Investigative Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
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California
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San Diego, California, États-Unis, 92122
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- KalVista Investigative Site
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Santa Monica, California, États-Unis, 90404
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Colorado
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Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
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Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
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Indiana
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Evansville, Indiana, États-Unis, 47715
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Kansas
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Overland Park, Kansas, États-Unis, 66211
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis, 40215
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
- KalVista Investigative Site
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Minnesota
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Plymouth, Minnesota, États-Unis, 55446
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Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63141
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28277
- KalVista Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45236
- KalVista Investigative Site
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Toledo, Ohio, États-Unis, 43617
- KalVista Investigative Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- KalVista Investigative Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- KalVista Investigative Site
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Utah
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Layton, Utah, États-Unis, 84041
- KalVista Investgative Site
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Washington
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Spokane, Washington, États-Unis, 99204
- KalVista Investigative Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Les patients peuvent passer du KVD900-301.
Critère d'intégration:
- Diagnostic confirmé d'AOH de type I ou II à tout moment dans les antécédents médicaux
- Le patient a eu au moins 2 crises d'AOH documentées dans les 3 mois précédant la visite d'inscription.
- Si un patient reçoit un traitement prophylactique à long terme avec l'un des traitements autorisés par le protocole, il doit avoir reçu une dose et un régime stables pendant au moins 6 mois avant la visite d'inscription.
- Patients masculins ou féminins de 12 ans et plus.
- Les patientes doivent satisfaire aux exigences en matière de contraception.
- Les patients doivent être capables d'avaler les comprimés d'essai entiers.
- Les patients, tels qu'évalués par l'enquêteur, doivent être en mesure de recevoir et de stocker de manière appropriée l'IMP, et être capables de lire, de comprendre et de remplir le journal électronique.
- L'investigateur pense que le patient est disposé et capable de se conformer à toutes les exigences du protocole.
- Le patient fournit un consentement éclairé signé ou un assentiment (le cas échéant). Un parent ou un représentant légal autorisé (LAR) doit également fournir un consentement éclairé signé si nécessaire.
Critère d'exclusion:
- Interrompu de l'essai KVD900-301 pour des raisons de non-conformité, de retrait de consentement ou de sécurité.
- Présence de tout problème de sécurité qui empêcherait la participation à l'essai ouvert tel que déterminé par l'investigateur.
- Tout diagnostic concomitant d'une autre forme d'angio-œdème chronique, tel qu'un déficit acquis en inhibiteur de C1, un AOH avec C1-INH normal (anciennement connu sous le nom d'AOH de type III), un angio-œdème idiopathique ou un angio-œdème associé à de l'urticaire.
- Antécédents cliniquement significatifs de mauvaise réponse au bloqueur des récepteurs de la bradykinine 2 (BR2), au traitement par C1-INH ou au traitement par inhibiteur de la kallikréine plasmatique pour la prise en charge de l'AOH, de l'avis de l'investigateur.
- Utilisation d'androgènes atténués (par exemple, stanozolol, danazol, oxandrolone, méthyltestostérone, testostérone) ou d'antifibrinolytiques (par exemple, acide tranexamique) dans les 28 jours précédant la visite d'inscription.
- Utilisation d'inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) dans les 7 jours précédant la visite d'inscription.
- Tout médicament contenant des œstrogènes à absorption systémique (tel que les contraceptifs oraux, y compris l'éthinylestradiol ou l'hormonothérapie substitutive) dans les 7 jours précédant la visite d'inscription.
Fonction organique inadéquate, y compris, mais sans s'y limiter :
- Alanine aminotransférase (ALT) > 2x la limite supérieure normale (ULN)
- Aspartate aminotransférase (AST) > 2x LSN
- Bilirubine directe > 1,25x LSN
- Rapport international normalisé (INR) > 1,2
- Insuffisance hépatique cliniquement significative définie comme Child-Pugh B ou C
- Toute comorbidité cliniquement significative ou dysfonctionnement systémique qui, de l'avis de l'investigateur, mettrait en péril la sécurité du patient en participant à l'essai.
- Antécédents de toxicomanie ou de dépendance qui interféreraient avec l'achèvement de l'essai, tel que déterminé par l'enquêteur.
- Hypersensibilité connue au KVD900 ou à l'un des excipients.
- Participation à tout traitement ou essai de thérapie génique pour l'AOH.
- Participation à tout essai clinique expérimental d'intervention, y compris un essai de vaccin expérimental COVID-19, dans les 4 semaines suivant la dernière dose de médicament expérimental avant la visite d'inscription.
- Toute patiente enceinte ou allaitante.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: KVD900 600 mg
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KVD900 Comprimé 600 mg (2 x 300 mg)
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Expérimental: KVD900 300 mg
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KVD900 Comprimé 300 mg
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Fréquences et pourcentages de patients présentant des EI, des EI dans les 2 jours suivant l'administration d'IMP, des EI graves et des EI entraînant un arrêt prématuré.
Délai: Les EI seront enregistrés à partir de la première dose d'IMP dans l'essai KVD900-302 jusqu'à et y compris la visite de fin d'étude (EOS), un maximum de 2 ans pour chaque patient.
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Les EI seront enregistrés à partir de la première dose d'IMP dans l'essai KVD900-302 jusqu'à et y compris la visite de fin d'étude (EOS), un maximum de 2 ans pour chaque patient.
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Nombre et pourcentage de patients avec des résultats de laboratoire normaux ou anormaux à chaque visite programmée.
Délai: Pendant toute la durée du procès.
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Pendant toute la durée du procès.
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Nombre et pourcentage de patients présentant des résultats de signes vitaux normaux ou anormaux à chaque visite programmée
Délai: Pendant toute la durée du procès.
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Pendant toute la durée du procès.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Impression globale du changement du patient (PGI-C).
Délai: dans les 12 heures suivant la dose initiale d'administration d'IMP.
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délai jusqu'au début du soulagement des symptômes défini comme au moins « un peu mieux » (2 moments consécutifs)
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dans les 12 heures suivant la dose initiale d'administration d'IMP.
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Impression globale de gravité du patient (PGI-S) : délai jusqu'à la première incidence de 2 points temporels consécutifs, diminution par rapport à la ligne de base
Délai: dans les 12 heures suivant la dose initiale d'administration d'IMP.
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dans les 12 heures suivant la dose initiale d'administration d'IMP.
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PGI-S : temps nécessaire à la résolution des attaques d'AOH
Délai: dans les 24 heures suivant la dose initiale d'administration d'IMP.
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PGI-S : délai de résolution de l'attaque AOH, défini comme « aucun »
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dans les 24 heures suivant la dose initiale d'administration d'IMP.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Bernstein JA, Aygoren-Pursun E, Cancian M, Cohn DM, Craig T, Grivcheva-Panovska V, Jordan A, Lumry WR, Martinez-Saguer I, Melamed I, Ohmura K, Peter J, Riedl MA, Soteres DF, Staubach P, Stobiecki M, Chuang YH, Smith MD, Yea CM, Audhya PK, Zanichelli A, Farkas H. Sebetralstat for On-Demand Treatment of Mucosal Hereditary Angioedema Attacks in KONFIDENT-S. Clin Transl Allergy. 2025 Nov;15(11):e70118. doi: 10.1002/clt2.70118.
- Farkas H, Anderson J, Bouillet L, Caballero T, Cancian M, Craig T, Fukunaga A, Grivcheva-Panovska V, Guilarte M, Honda D, Kanarek H, Kiani-Alikhan S, Kinaciyan T, Leguevaques D, Longhurst HJ, Magerl M, Manning ME, Martinez-Saguer I, Melamed I, O'Connor ME, Peter J, Savic S, Soteres DF, Staevska M, Staubach P, Stobiecki M, Tachdjian R, Valerieva A, Yong PFK, Hao J, Iverson M, Smith MD, Yea CM, Audhya PK, Aygoren-Pursun E, Bernstein JA, Cohn DM, Lumry WR, Riedl MA, Zanichelli A, Maurer M. Long-Term Safety and Effectiveness of Sebetralstat: Interim Analysis of KONFIDENT-S Open-label Extension. J Allergy Clin Immunol Pract. 2025 Nov;13(11):3094-3103.e5. doi: 10.1016/j.jaip.2025.08.020. Epub 2025 Aug 29.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 octobre 2022
Achèvement primaire (Réel)
27 mai 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
27 mai 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 août 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 août 2022
Première publication (Réel)
18 août 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 juin 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies héréditaires de déficience du complément
- Maladies d'immunodéficience primaire
- Maladies vasculaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du système immunitaire
- Hypersensibilité immédiate
- Hypersensibilité
- Syndromes d'immunodéficience
- Maladies de la peau
- Urticaire
- Maladies de la peau, vasculaire
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies de la peau et du tissu conjonctif
- Angiœdème
- Angiœdème, héréditaire
- sébetralstat
Autres numéros d'identification d'étude
- KVD900-302
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Les données ne seront pas partagées tant que tous les dépôts réglementaires mondiaux ne seront pas terminés.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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