Avoin jatkokoe KVD900:n pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi angioödeemakohtausten tarpeen mukaan hoidossa nuorilla ja aikuisilla potilailla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE)
keskiviikko 6. maaliskuuta 2024 päivittänyt: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Avoin jatkotutkimus KVD900:n, suun kautta otettavan plasmakallikreiinin estäjän, pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi angioödeemakohtausten tarpeen mukaan hoidossa nuorilla ja aikuisilla potilailla, joilla on perinnöllinen tyypin I tai II angioödeema
Tämä on avoin monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida KVD900:n pitkäaikaisturvallisuutta vähintään 12-vuotiailla potilailla, joilla on tyypin I tai II HAE.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
150
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: KalVista Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: 1 (857) 999-0075
- Sähköposti: clinicalstudies@kalvista.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Campbelltown, Australia, 2560
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Barcelona, Espanja, 08907
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28046
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Etelä-Afrikka, 7700
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31048
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Petach Tikvah, Israel, 4920235
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Padova, Italia, 35128
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Palermo, Italia, 90146
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Roma, Italia, 00133
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
San Donato Milanese, Italia, 20097
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Wein, Itävalta, 1090
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Chiba-shi, Japani, 260-8677
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Hiroshima-shi, Japani, 730-8518
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Kawagoe-shi, Japani, 350-8550
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Maebashi-city, Japani, 371-8511
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Soka-shi, Japani, 340-0041
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Takatsuki-shi, Japani, 569-8686
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Tokyo, Japani, 142-8666
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- KalVista Investgative Site
-
Yokohama-shi, Japani, 236-0004
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo-city, Hokkaido, Japani, 002-8072
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada, H2W 1R7
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 11521
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Athens, Kreikka, 11527
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Skopje, Pohjois-Makedonia, 1000
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugali, 4200-319
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Kraków, Puola, 31-503
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Łódź, Puola, 92-213
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Grenoble Cedex 9, Ranska, 38043
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Lille, Ranska, 59037
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Lille Cedex, Ranska, 59037
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75012
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Sângeorgiu De Mureş, Romania, 547530
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 12203
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Frankfurt, Saksa, 60590
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Mainz, Saksa, 55131
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Morfelden-Walldorf, Saksa, 64546
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Martin, Slovakia, 036 59
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1088
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1023
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Frimley, Yhdistynyt kuningaskunta, GU16 7UJ
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92122
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
Indiana
-
Evansville, Indiana, Yhdysvallat, 47715
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66211
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40215
- Valmis
- KalVista Investigative Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Yhdysvallat, 55446
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45236
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43617
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
Utah
-
Layton, Utah, Yhdysvallat, 84041
- Rekrytointi
- KalVista Investgative Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
- Rekrytointi
- KalVista Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Potilaat voivat siirtyä KVD900-301:stä.
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu diagnoosi tyypin I tai II HAE:stä milloin tahansa sairaushistorian aikana
- Potilaalla on ollut vähintään 2 dokumentoitua HAE-kohtausta 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumiskäyntiä.
- Jos potilas saa pitkäaikaista profylaktista hoitoa jollakin protokollan sallituista hoidoista, hänen on oltava vakaa annos ja hoito-ohjelma vähintään 6 kuukautta ennen ilmoittautumiskäyntiä.
- 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat mies- tai naispotilaat.
- Potilaiden on täytettävä ehkäisyvaatimukset.
- Potilaiden on voitava niellä koetabletit kokonaisina.
- Tutkijan arvioiden mukaan potilaiden on kyettävä vastaanottamaan ja säilyttämään IMP:tä asianmukaisesti ja pystyä lukemaan, ymmärtämään ja täydentämään eDiaryä.
- Tutkija uskoo, että potilas on halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
- Potilas antaa allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen (tarvittaessa). Vanhemman tai laillisesti valtuutetun edustajan (LAR) on myös tarvittaessa annettava allekirjoitettu tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Poistettu KVD900-301-kokeilusta vaatimusten noudattamatta jättämisen, suostumuksen peruuttamisen tai turvallisuussyistä.
- Sellaisten turvallisuusongelmien olemassaolo, jotka estäisivät osallistumisen avoimeen tutkimukseen tutkijan määrittelemällä tavalla.
- Mikä tahansa samanaikainen diagnoosi muusta kroonisen angioedeeman muodosta, kuten hankinnainen C1-estäjän puutos, HAE normaalilla C1-INH:lla (aiemmin tunnettu nimellä HAE tyyppi III), idiopaattinen angioödeema tai nokkosihottumaan liittyvä angioedeema.
- Kliinisesti merkittävä historiallinen huono vaste bradykiniinireseptori 2:n (BR2) salpaajaan, C1-INH-hoitoon tai plasman kallikreiinin estäjähoitoon HAE:n hoidossa, tutkijan mielestä.
- Heikennettyjen androgeenien (esim. stanotsololi, danatsoli, oksandroloni, metyylitestosteroni, testosteroni) tai antifibrinolyyttien (esim. traneksaamihappo) käyttö 28 päivän sisällä ennen ilmoittautumiskäyntiä.
- Angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjien käyttö 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumiskäyntiä.
- Kaikki estrogeenia sisältävät systeemisesti imeytyvät lääkkeet (kuten suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet, mukaan lukien etinyyliestradioli tai hormonikorvaushoito) 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumiskäyntiä.
Riittämätön elimen toiminta, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2x normaalin yläraja (ULN)
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 2x ULN
- Suora bilirubiini > 1,25 x ULN
- Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >1,2
- Kliinisesti merkittävä maksan vajaatoiminta, joka määritellään Child-Pugh B tai C
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä komorbiditeetti tai systeeminen toimintahäiriö, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi potilaan turvallisuuden osallistumalla tutkimukseen.
- Aiempi päihteiden väärinkäyttö tai riippuvuus, joka häiritsisi tutkimuksen loppuunsaattamista, kuten tutkija on määrittänyt.
- Tunnettu yliherkkyys KVD900:lle tai jollekin apuaineelle.
- Osallistuminen mihin tahansa HAE:n geeniterapiahoitoon tai -tutkimukseen.
- Osallistuminen kaikkiin interventiotutkimuksiin, mukaan lukien tutkittava COVID-19-rokotekoe, neljän viikon sisällä viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta ennen ilmoittautumiskäyntiä.
- Jokainen raskaana oleva tai imettävä potilas.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: KVD900 600 mg
|
KVD900-tabletti 600 mg (2 x 300 mg)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaiden esiintymistiheys ja prosenttiosuudet, joilla on haittavaikutuksia, AE 2 päivän sisällä IMP:n antamisesta, vakavat haittavaikutukset ja AE, jotka aiheuttavat ennenaikaisen lopettamisen.
Aikaikkuna: Haitalliset tapahtumat kirjataan ensimmäisestä IMP-annoksesta KVD900-302-tutkimuksessa tutkimuskäynnin (EOS) loppuun saakka, enintään 2 vuotta kullekin potilaalle.
|
Haitalliset tapahtumat kirjataan ensimmäisestä IMP-annoksesta KVD900-302-tutkimuksessa tutkimuskäynnin (EOS) loppuun saakka, enintään 2 vuotta kullekin potilaalle.
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on normaalit tai poikkeavat laboratoriotulokset kullakin suunnitellulla käynnillä.
Aikaikkuna: Koko oikeudenkäynnin ajan.
|
Koko oikeudenkäynnin ajan.
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on normaalit tai epänormaalit elintoimintojen tulokset kullakin aikataululla
Aikaikkuna: Koko oikeudenkäynnin ajan.
|
Koko oikeudenkäynnin ajan.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C).
Aikaikkuna: 12 tunnin sisällä IMP:n aloitusannoksesta.
|
aika oireiden helpotuksen alkuun on määritelty vähintään "hieman paremmaksi" (2 aikapistettä peräkkäin)
|
12 tunnin sisällä IMP:n aloitusannoksesta.
|
|
Potilaan yleisvaikutelma vaikeusasteesta (PGI-S): aika ensimmäiseen ilmaantumiseen 2 peräkkäisen ajankohdan laskuun lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 tunnin sisällä IMP:n aloitusannoksesta.
|
12 tunnin sisällä IMP:n aloitusannoksesta.
|
|
|
PGI-S: aika HAE-hyökkäyksen ratkaisuun
Aikaikkuna: 24 tunnin kuluessa IMP:n aloitusannoksesta.
|
PGI-S: aika HAE-hyökkäyksen ratkaisuun, määritellään "ei mitään"
|
24 tunnin kuluessa IMP:n aloitusannoksesta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 24. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 30. tammikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 30. tammikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 11. elokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 18. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 7. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Yliherkkyys
- Urtikaria
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- KVD900-302
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tietoja ei jaeta ennen kuin kaikki maailmanlaajuiset säädökset on tehty.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset KVD900 600 mg
-
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.RekrytointiPerinnöllinen angioödeemaYhdysvallat, Bulgaria, Ranska, Kreikka, Israel, Alankomaat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Saksa, Etelä-Afrikka, Slovakia, Itävalta, Uusi Seelanti, Romania, Kanada, Japani
-
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.ValmisPerinnöllinen angioödeemaYhdysvallat, Australia, Bulgaria, Kanada, Ranska, Saksa, Kreikka, Unkari, Israel, Italia, Japani, Alankomaat, Uusi Seelanti, Pohjois-Makedonia, Puola, Portugali, Puerto Rico, Romania, Slovakia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.ValmisPerinnöllinen angioödeemaYhdistynyt kuningaskunta
-
AstraZenecaValmisKoronavirustauti 2019 (COVID-19)Kiina
-
Elif OralValmisRasvamaksa | Hypertriglyseridemia | NASH - Alkoholiton steatohepatiitti | Familiaalinen osittainen lipodystrofiaYhdysvallat
-
Altavant Sciences GmbHCovance; Altavant Sciences, Inc.Valmis
-
Spinifex Pharmaceuticals Pty LtdSyneos HealthPeruutettuAnnoksen vaihtelututkimus EMA401:n turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi potilailla, joilla on PHNNeuralgia, postherpeettinen
-
Joe FennValmisHyperglykemia | Diabetes mellitus | Metabolinen oireyhtymä | Pre-diabetesIntia
-
Shijiazhuang Yiling Pharmaceutical Co. LtdXuanwu Hospital, BeijingValmisParkinsonin tautiKiina