En åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten til KVD900 for on-demand-behandling av angioødemangrep hos ungdom og voksne pasienter med arvelig angioødem (HAE)
4. juni 2026 oppdatert av: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
En åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten til KVD900, en oral plasmakallikreinhemmer, for behandling på forespørsel av angioødemanfall hos ungdom og voksne pasienter med arvelig angioødem type I eller II
Dette er en åpen, multisenter utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten til KVD900 hos pasienter som er 12 år eller eldre med HAE type I eller II.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
145
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Campbelltown, Australia, 2560
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Montreal, Canada, H2W 1R7
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
- KalVista Investigative Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
- KalVista Investigative Site
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92122
- KalVista Investigative Site
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- KalVista Investigative Site
-
Santa Monica, California, Forente stater, 90404
- KalVista Investigative Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
- KalVista Investigative Site
-
Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
- KalVista Investigative Site
-
-
Indiana
-
Evansville, Indiana, Forente stater, 47715
- KalVista Investigative Site
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Forente stater, 66211
- KalVista Investigative Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40215
- KalVista Investigative Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
- KalVista Investigative Site
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Forente stater, 55446
- KalVista Investigative Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
- KalVista Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
- KalVista Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45236
- KalVista Investigative Site
-
Toledo, Ohio, Forente stater, 43617
- KalVista Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- KalVista Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- KalVista Investigative Site
-
-
Utah
-
Layton, Utah, Forente stater, 84041
- KalVista Investgative Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99204
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrike, 38043
- KalVista Investigative Site
-
Lille, Frankrike, 59037
- KalVista Investigative Site
-
Paris, Frankrike, 75012
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 11521
- KalVista Investigative Site
-
Athens, Hellas, 11527
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31048
- KalVista Investigative Site
-
Petach Tikvah, Israel, 4920235
- KalVista Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- KalVista Investigative Site
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Padova, Italia, 35128
- KalVista Investigative Site
-
Palermo, Italia, 90146
- KalVista Investigative Site
-
Roma, Italia, 00133
- KalVista Investigative Site
-
San Donato Milanese, Italia, 20097
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Chiba, Japan, 260-8677
- KalVista Investigative Site
-
Hiroshima, Japan, 730-8518
- KalVista Investigative Site
-
Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
- KalVista Investigative Site
-
Maebashi, Japan, 371-8511
- KalVista Investigative Site
-
Soka-shi, Japan, 340-0041
- KalVista Investigative Site
-
Takatsuki-shi, Japan, 569-8686
- KalVista Investigative Site
-
Tokyo, Japan, 142-8666
- KalVista Investgative Site
-
Yokohama, Japan, 236-0004
- KalVista Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 002-8072
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1023
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Skopje, Nord-Makedonia, 1000
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-503
- KalVista Investigative Site
-
Lodz, Polen, 92-213
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4200-319
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Sângeorgiu de Mureş, Romania, 547530
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Martin, Slovakia, 036 59
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- KalVista Investigative Site
-
Barcelona, Spania, 08907
- KalVista Investigative Site
-
Madrid, Spania, 28046
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B9 5SS
- KalVista Investigative Site
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
- KalVista Investigative Site
-
Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
- KalVista Investigative Site
-
Frimley, Storbritannia, GU16 7UJ
- KalVista Investigative Site
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- KalVista Investigative Site
-
London, Storbritannia, E1 2ES
- KalVista Investigative Site
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Sør-Afrika, 7700
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 12203
- KalVista Investigative Site
-
Frankfurt, Tyskland, 60590
- KalVista Investigative Site
-
Mainz, Tyskland, 55131
- KalVista Investigative Site
-
Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1088
- KalVista Investigative Site
-
-
-
-
-
Wein, Østerrike, 1090
- KalVista Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Pasienter kan rulle over fra KVD900-301.
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet diagnose av HAE type I eller II når som helst i sykehistorien
- Pasienten har hatt minst 2 dokumenterte HAE-anfall innen 3 måneder før registreringsbesøket.
- Hvis en pasient får langvarig profylaktisk behandling med en av de protokolltillatte terapiene, må de ha vært på en stabil dose og kur i minst 6 måneder før innmeldingsbesøket.
- Mannlige eller kvinnelige pasienter 12 år og eldre.
- Pasienter må oppfylle prevensjonskravene.
- Pasienter må kunne svelge prøvetabletter hele.
- Pasienter, som vurdert av etterforskeren, må være i stand til å motta og lagre IMP på riktig måte, og være i stand til å lese, forstå og fullføre e-dagboken.
- Utreder mener at pasienten er villig og i stand til å overholde alle protokollkrav.
- Pasienten gir signert informert samtykke eller samtykke (når aktuelt). En forelder eller juridisk autorisert representant (LAR) må også gi signert informert samtykke ved behov.
Ekskluderingskriterier:
- Avbrutt fra KVD900-301-prøven på grunn av manglende overholdelse, tilbaketrekking av samtykke eller sikkerhet.
- Tilstedeværelse av sikkerhetsproblemer som vil utelukke deltakelse i den åpne studien som bestemt av etterforskeren.
- Enhver samtidig diagnose av en annen form for kronisk angioødem, slik som ervervet C1-hemmermangel, HAE med normal C1-INH (tidligere kjent som HAE type III), idiopatisk angioødem eller angioødem forbundet med urticaria.
- En klinisk signifikant historie med dårlig respons på bradykininreseptor 2 (BR2)-blokker, C1-INH-behandling eller plasmakallikreinhemmerbehandling for behandling av HAE, etter etterforskerens mening.
- Bruk av svekkede androgener (f.eks. stanozolol, danazol, oxandrolone, metyltestosteron, testosteron) eller anti-fibrinolytika (f.eks. tranexamsyre) innen 28 dager før registreringsbesøket.
- Bruk av angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere innen 7 dager før registreringsbesøket.
- Eventuelle østrogenholdige medisiner med systemisk absorpsjon (som orale prevensjonsmidler inkludert etinyløstradiol eller hormonell erstatningsterapi) innen 7 dager før registreringsbesøket.
Utilstrekkelig organfunksjon, inkludert men ikke begrenset til:
- Alaninaminotransferase (ALT) >2x øvre grense normal (ULN)
- Aspartataminotransferase (AST) >2x ULN
- Bilirubin direkte >1,25x ULN
- International Normalized Ratio (INR) >1,2
- Klinisk signifikant nedsatt leverfunksjon definert som Child-Pugh B eller C
- Enhver klinisk signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunksjon, som etter etterforskerens mening ville sette pasientens sikkerhet i fare ved å delta i forsøket.
- Historie om rusmisbruk eller avhengighet som ville forstyrre gjennomføringen av rettssaken, som bestemt av etterforskeren.
- Kjent overfølsomhet overfor KVD900 eller overfor ett eller flere av hjelpestoffene.
- Deltakelse i enhver genterapibehandling eller utprøving for HAE.
- Deltakelse i enhver intervensjonell undersøkelsesstudie, inkludert en undersøkelsesstudie mot covid-19 vaksine, innen 4 uker etter siste dosering av undersøkelsesmedisin før registreringsbesøket.
- Alle gravide eller ammende pasienter.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: KVD900 600 mg
|
KVD900 tablett 600 mg (2 x 300 mg)
|
|
Eksperimentell: KVD900 300 mg
|
KVD900 Tablett 300 mg
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Frekvenser og prosentandeler av pasienter med AE, AE innen 2 dager etter IMP-administrasjon, alvorlige AE og AE som forårsaker for tidlig seponering.
Tidsramme: Bivirkninger vil bli registrert fra den første dosen av IMP i KVD900-302-studien til og med slutten av studiebesøket (EOS), maksimalt 2 år for hver pasient.
|
Bivirkninger vil bli registrert fra den første dosen av IMP i KVD900-302-studien til og med slutten av studiebesøket (EOS), maksimalt 2 år for hver pasient.
|
|
Antall og prosentandel av pasienter med normale eller unormale laboratorieresultater ved hvert planlagt besøk.
Tidsramme: Gjennom hele rettssaken.
|
Gjennom hele rettssaken.
|
|
Antall og prosentandel pasienter med normale eller unormale vitale tegnresultater ved hvert planlagt besøk
Tidsramme: Gjennom hele rettssaken.
|
Gjennom hele rettssaken.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C).
Tidsramme: innen 12 timer etter initial dose av IMP-administrasjon.
|
tid til begynnelse av symptomlindring definert som minst "litt bedre" (2 tidspunkter på rad)
|
innen 12 timer etter initial dose av IMP-administrasjon.
|
|
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S): tid til første forekomst av 2 tidspunkter på rad reduseres fra baseline
Tidsramme: innen 12 timer etter initial dose av IMP-administrasjon.
|
innen 12 timer etter initial dose av IMP-administrasjon.
|
|
|
PGI-S: tid til HAE-angrepsoppløsning
Tidsramme: innen 24 timer etter initial dose av IMP-administrasjon.
|
PGI-S: tid til HAE-angrepsoppløsning, defineres som ''ingen''
|
innen 24 timer etter initial dose av IMP-administrasjon.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Bernstein JA, Aygoren-Pursun E, Cancian M, Cohn DM, Craig T, Grivcheva-Panovska V, Jordan A, Lumry WR, Martinez-Saguer I, Melamed I, Ohmura K, Peter J, Riedl MA, Soteres DF, Staubach P, Stobiecki M, Chuang YH, Smith MD, Yea CM, Audhya PK, Zanichelli A, Farkas H. Sebetralstat for On-Demand Treatment of Mucosal Hereditary Angioedema Attacks in KONFIDENT-S. Clin Transl Allergy. 2025 Nov;15(11):e70118. doi: 10.1002/clt2.70118.
- Farkas H, Anderson J, Bouillet L, Caballero T, Cancian M, Craig T, Fukunaga A, Grivcheva-Panovska V, Guilarte M, Honda D, Kanarek H, Kiani-Alikhan S, Kinaciyan T, Leguevaques D, Longhurst HJ, Magerl M, Manning ME, Martinez-Saguer I, Melamed I, O'Connor ME, Peter J, Savic S, Soteres DF, Staevska M, Staubach P, Stobiecki M, Tachdjian R, Valerieva A, Yong PFK, Hao J, Iverson M, Smith MD, Yea CM, Audhya PK, Aygoren-Pursun E, Bernstein JA, Cohn DM, Lumry WR, Riedl MA, Zanichelli A, Maurer M. Long-Term Safety and Effectiveness of Sebetralstat: Interim Analysis of KONFIDENT-S Open-label Extension. J Allergy Clin Immunol Pract. 2025 Nov;13(11):3094-3103.e5. doi: 10.1016/j.jaip.2025.08.020. Epub 2025 Aug 29.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. oktober 2022
Primær fullføring (Faktiske)
27. mai 2026
Studiet fullført (Faktiske)
27. mai 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. august 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. august 2022
Først lagt ut (Faktiske)
18. august 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. juni 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Arvelige komplement-mangelsykdommer
- Primære immunsviktsykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i immunsystemet
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Overfølsomhet
- Immunologiske mangelsyndromer
- Hudsykdommer
- Urticaria
- Hudsykdommer, vaskulære
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hud- og bindevevssykdommer
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
- Sebetralstat
Andre studie-ID-numre
- KVD900-302
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Data vil ikke bli delt før alle globale regulatoriske registreringer er fullført.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .