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Innocuité et efficacité de ThisCART19A Bridge Greffe de cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique réfractaire ou récidivante à cellules B

8 octobre 2022 mis à jour par: Fundamenta Therapeutics, Ltd.

Une étude à dose unique à dose croissante pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique CAR-T ciblant CD19 chez des patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique réfractaire ou récidivante à cellules B

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 1 visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de ThisCART19 (CAR-T allogénique ciblant CD19) Pontage de la greffe de cellules souches hématopoïétiques chez des patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B réfractaire ou en rechute (r/r B-ALL).

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 1, monocentrique, non randomisée, ouverte, à doses croissantes visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la greffe de cellules souches hématopoïétiques ThisCART19A chez les patients atteints de LAL-B r/r CD19 positive et à identifier un schéma thérapeutique le plus susceptible d'entraîner une efficacité clinique tout en maintenant un profil de sécurité favorable.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

19

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Jun Li, Ph.D
  • Numéro de téléphone: +86-18662604088
  • E-mail: jli@ctigen.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans à 71 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Tous les sujets ou représentants légaux doivent signer une lettre de consentement volontaire approuvée par la CISR en personne avant le début de toute procédure de sélection ;
  2. Patients diagnostiqués avec B-ALL ;
  3. Aucune limite de sexe, âge 14 ans à 75 ans (limites supérieure et inférieure incluses);
  4. Compatible avec le diagnostic de LAL-B réfractaire récurrente. Récidive: a été définie comme la récurrence des lymphoblastes(≥5 %) dans le sang périphérique ou la moelle osseuse ou une maladie extramédullaire pour les patients qui avaient contracté une RC ; Réfractaire :a été défini comme un échec à la RC ou à la RCi à la fin du traitement d'induction (généralement référé à un régime de 4 semaines ou à un régime Hyper-CVAD) traitement TKI ou n'étaient pas adaptés au traitement TKI ; Les facteurs suivants peuvent coexister :

    1. Défaut de préparation de CAR-T autologue (définition : trop peu de lymphocytes autologues [200/ML] ou ne peut pas respecter la norme de libération) ;
    2. Traitement expérimenté avec des médicaments de conjugaison d'anticorps auto-T/berintoomumab/CD22 ;
    3. ≥ 100 jours après la greffe de cellules souches hématopoïétiques ;
    4. Patients à haut risque (le risque élevé était défini comme un nombre élevé de globules blancs ≥ 30 × 109/L au moment du diagnostic ou avec un mauvais pronostic cytogénétique) ;

      • Hypodiploïde (
      • Réarrangement KMT2A : t (4;11) ou autre ;
      • t (v; 14q32) /IgH
      • t (9 ; 22) (q34 ; q11.2) ou BCR-ABL1
      • Caryotype complexe (≥5 anomalies chromosomiques) ;
      • LAL de type BCR-ABL1 (de type Ph);
      • JAK-STAT (CRLF2r, EPORr, JAK1/2/3r, TYK2r, mutations de SH2B3, IL7r, Jak1/2/3);
      • Réarrangements de classe ABL (tels que ABL1, ABL2, PDGFRA, PDGFRB, FGFR, etc.)
      • Autres (NTRKr, FLT3r, LYNr, PTK2Br);
      • Amplification intrachromosomique du chromosome 21 (iAMP21);
      • t (17 ; 19) : fusion TCF3-HLF ;
      • Modifications de IKZF1 ;
    5. Lésions extramédullaires.
  5. La durée de survie attendue est ≥ 12 semaines ;
  6. Score ECOG 0-2 ;
  7. Moelle osseuse, fonction rénale, hépatique, pulmonaire et cardiaque adéquates ;
  8. Le CD19 était toujours exprimé dans les cellules leucémiques de la moelle osseuse, du sang périphérique ou du tissu de biopsie par cytométrie en flux dans le mois précédant le consentement éclairé (après le dernier traitement).

Critère d'exclusion:

  1. Allergique aux mesures de préconditionnement;
  2. Diagnostic de la crise blastique lymphoïde de la leucémie myéloïde chronique ;
  3. rechute extramédullaire isolée ;
  4. Présence d'une maladie du SNC-3 ou d'une maladie du SNC-2 avec modifications neurologiques ;
  5. L'imagerie a confirmé la présence d'une atteinte du système nerveux central ;
  6. Troubles graves du SNC tels qu'antécédents de crises d'épilepsie fréquentes ;
  7. Patients atteints d'autres tumeurs malignes autres que les tumeurs malignes à cellules B dans les 5 ans précédant le dépistage. Les patients atteints d'un carcinome épidermoïde cutané guéri, d'un carcinome basal, d'un cancer de la vessie invasif non primaire, d'un cancer localisé de la prostate à faible risque, d'un cancer in situ du col de l'utérus/du sein peuvent être recrutés.
  8. Infection bactérienne, fongique et virale incontrôlable lors du dépistage ;
  9. Les patients ont eu une embolie pulmonaire (EP) et/ou une thrombose veineuse profonde (TVP) dans les 3 mois précédant l'inscription ;
  10. Avait des maladies cardiovasculaires et cérébrovasculaires sévères intolérantes et des maladies héréditaires avant l'inscription ;
  11. Radiothérapie dans les 2 semaines précédant la chimiothérapie de lymphodéplétion (> 30 % d'exposition de la moelle osseuse) ;
  12. Virus actif de l'hépatite B (VHB) ou virus de l'hépatite C (VHC) ou virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou infection par la syphilis. L'ADN du VHB < 2 000 UI/mL peut être inscrit, mais doit être autorisé à utiliser des médicaments antiviraux tels que l'entécavir, le ténofovir, etc., et à surveiller l'indication relative pendant le traitement ;
  13. Vacciné avec le vaccin antigrippal dans les 2 semaines précédant la chimiothérapie lymphodéplétive (syndrome respiratoire aigu sévère-maladie à virus Corona 19 peut être inclus, inactivé, vaccins adjuvants vivants/non vivants autorisés à être inclus) ;
  14. Les patients qui reçoivent un traitement contre l'hépatite de la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD); Les patients sans GvHD et ayant arrêté les médicaments immunosuppresseurs depuis au moins 1 mois étaient éligibles à l'inclusion ;
  15. Femmes enceintes ou allaitantes, et sujets féminins ou partenaires qui envisagent d'être enceintes dans l'année suivant la perfusion cellulaire. Sujets masculins qui envisagent une grossesse dans l'année suivant la perfusion ;
  16. Toute condition d'inéligibilité considérée par l'investigateur qui peut augmenter le risque du sujet ou interférer avec les résultats de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Infusion de cellules ThisCART19A et HSCT

Dans cette étude, une perfusion allogénique de cellules CAR T anti-CD19 (ThisCART19A) est utilisée pour traiter les patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B CD19 positives réfractaires ou en rechute.

Une fois que les patients auront obtenu des rémissions MRD grâce à ThisCART19A, ils recevront par la suite des greffes de cellules souches hématologiques.

Le cyclophosphamide est utilisé pour la lymphodéplétion.
ThisCART19A est une nouvelle thérapie de type CAR-T pour les patients atteints de LAL-B r/r.
La fludarabine est utilisée pour la lymphodéplétion.
VP-16 est utilisé pour la lymphodéplétion.
Autres noms:
  • étoposide
Greffe de cellules souches hématologiques

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Observation de la toxicité à dose limitée (DLT) chez un patient atteint de LAL-B à chaque niveau de dose pendant l'augmentation de la dose et l'étape d'expansion de la dose
Délai: 28 jours
La DLT est définie comme l'incidence des événements indésirables graves liés à ThisCART19A de plus de 33 % à chaque niveau de dose.
28 jours
Taux de réponse complète globale (OCR) (rémission complète [RC] + rémission complète avec récupération hématologique incomplète [RCi]) dans les 3 mois
Délai: 3 mois
Taux d'OCR dans les 3 mois : pourcentage de participants obtenant une RC+RCi dans les 3 mois suivant la perfusion de cellules CAR-T.
3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de rémission négative de la maladie résiduelle minimale (MRM)
Délai: 3 mois
La MRD a été évaluée en utilisant la cytométrie en flux multicolore pour détecter les cellules cancéreuses résiduelles avec une sensibilité de 10^-4. La rémission MRD négative a été définie comme un seuil MRD < 10^-4. Le pourcentage de participants avec une rémission MRD négative a été rapporté.
3 mois
Durée de la réponse (DOR) pendant l'étape d'escalade de dose et l'étape d'expansion
Délai: 24mois
Le DOR a été défini comme le temps écoulé entre la première RC ou RCi et la rechute ou tout décès en l'absence de rechute documentée.
24mois
RFS (survie sans rechute)
Délai: 24mois
RFS est défini comme le temps entre la date de perfusion de ThisCART19A et la date de la rechute de la maladie ou du décès quelle qu'en soit la cause.
24mois
EFS (survie sans événement)
Délai: 24mois
L'EFS est définie comme le temps écoulé entre la date de la perfusion de ThisCART19A et la date de la rechute, de la progression, de la rechute génétique ou du décès de la maladie, quelle qu'en soit la cause.
24mois
OS (survie globale)
Délai: 24mois
La SG est définie comme le temps écoulé entre la date de la perfusion de ThisCART19A et la date du décès quelle qu'en soit la cause.
24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Yongping Song, Ph.D, The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

15 octobre 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

22 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Anticipé)

22 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 septembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 octobre 2022

Première publication (Réel)

12 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 octobre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 octobre 2022

Dernière vérification

1 septembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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