- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05576181
Seguridad y eficacia de ThisCART19A puente de trasplante de células madre hematopoyéticas en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células B refractaria o recidivante
Un estudio de escalado de dosis única para evaluar la seguridad y la eficacia de CAR-T alogénico dirigido a CD19 que une el trasplante de células madre hematopoyéticas en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células B refractaria o recidivante
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Jun Li, Ph.D
- Número de teléfono: +86-18662604088
- Correo electrónico: jli@ctigen.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Yongping Song, Ph.D
- Número de teléfono: +86-13521186987
- Correo electrónico: songyongping@medmail.com.cn
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los sujetos o representantes legales deben firmar una carta de consentimiento voluntaria aprobada por el IRB en persona antes del comienzo de cualquier procedimiento de selección;
- Pacientes diagnosticados con B-ALL;
- Sin limitación de género, Edad de 14 años a 75 años (límites superior e inferior incluidos);
Consistente con el diagnóstico de LLA-B refractaria recurrente. Recurrencia: se definió como la recurrencia de linfoblastos (≥5 %) en sangre periférica o médula ósea o enfermedad extramedular en pacientes que habían adquirido RC; Refractario: se definió como el fracaso de RC o RCi al final de la terapia de inducción (generalmente referido al régimen de 4 semanas o al régimen Hyper-CVAD); Los pacientes con Ph+ R/R ALL que fracasaron después del tratamiento con TKI de 2 líneas, eran intolerantes a tratamiento con TKI o no eran adecuados para el tratamiento con TKI; Pueden coexistir los siguientes factores:
- Falta de preparación de CAR-T autólogo (definición: muy pocos linfocitos autólogos [200/ML] o no puede cumplir con el estándar de liberación);
- Tratamiento experimentado con autocar-T/berintoomumab/fármacos de conjugación de anticuerpos CD22;
- ≥100 días después del trasplante de células madre hematopoyéticas;
Pacientes de alto riesgo (Alto riesgo se definió como un recuento elevado de glóbulos blancos ≥30×109/L en el momento del diagnóstico o con mal pronóstico citogenético);
- hipodiploide (
- Reordenamiento KMT2A: t (4;11) o de otro modo;
- t (v; 14q32)/IgH
- t (9; 22) (q34; q11.2) o BCR-ABL1
- Cariotipo complejo (≥5 anomalías cromosómicas);
- TODOS similares a BCR-ABL1 (similares a Ph);
- JAK-STAT (CRLF2r, EPORr, JAK1/2/3r, TYK2r, mutaciones de SH2B3, IL7r, Jak1/2/3);
- Reordenamientos de clase ABL (como ABL1, ABL2, PDGFRA, PDGFRB, FGFR, etc.)
- Otros (NTRKr, FLT3r, LYNr, PTK2Br);
- amplificación intracromosómica del cromosoma 21 (iAMP21);
- t (17; 19): fusión TCF3-HLF;
- Alteraciones de IKZF1;
- Lesiones extramedulares.
- El tiempo de supervivencia esperado es ≥12 semanas;
- puntuación ECOG 0-2;
- Función adecuada de la médula ósea, renal, hepática, pulmonar y cardíaca;
- CD19 todavía se expresaba en células leucémicas en médula ósea, sangre periférica o tejido de biopsia mediante citometría de flujo dentro del mes anterior al consentimiento informado (después del último tratamiento).
Criterio de exclusión:
- Alérgico a las medidas de preacondicionamiento;
- Diagnóstico de crisis blástica linfoide de leucemia mielógena crónica;
- Recidiva extramedular aislada;
- Presencia de enfermedad del SNC-3 o enfermedad del SNC-2 con cambios neurológicos;
- Las imágenes confirmaron la presencia de compromiso del sistema nervioso central;
- Trastornos graves del SNC, como antecedentes de ataques epilépticos frecuentes;
- Pacientes con otras neoplasias malignas distintas de las neoplasias malignas de células B en los 5 años anteriores a la selección. Se pueden reclutar pacientes con carcinoma escamoso de piel curado, carcinoma basal, cáncer de vejiga invasivo no primario, cáncer de próstata de bajo riesgo localizado, cáncer de mama/cervicouterino in situ.
- Infección bacteriana, fúngica y viral incontrolable durante la detección;
- Los pacientes tuvieron embolia pulmonar (EP) y/o trombosis venosa profunda (TVP) dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción;
- Tenía intolerancia a enfermedades cardiovasculares y cerebrovasculares graves y enfermedades hereditarias antes de la inscripción;
- Radioterapia dentro de las 2 semanas previas a la quimioterapia de eliminación de linfocitos (>30 % de exposición de la médula ósea);
- Virus de la hepatitis B (VHB) activo o virus de la hepatitis C (VHC) o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o infección por sífilis. Se puede enrolar ADN-VHB < 2000 UI/mL, pero se debe admitir el uso de medicamentos antivirus como entecavir, tenofovir, etc., y supervisar la indicación relativa durante el tratamiento;
- Vacunados con la vacuna contra la influenza dentro de las 2 semanas previas a la quimioterapia que reduce los linfocitos (se puede incluir el síndrome respiratorio agudo severo-enfermedad por el virus de la corona 19, se permite incluir vacunas adyuvantes inactivadas, vivas/no vivas);
- Pacientes que están recibiendo tratamiento de hepatitis por enfermedad de injerto contra huésped (GvHD); Los pacientes sin GvHD y que habían suspendido los medicamentos inmunosupresores durante al menos 1 mes fueron elegibles para la inclusión;
- Mujeres que están embarazadas o en período de lactancia, y sujetos femeninos o parejas que planean quedar embarazadas dentro de 1 año después de la infusión de células. Sujetos masculinos que planean un embarazo dentro de 1 año después de la infusión;
- Cualquier condición de inelegibilidad considerada por el investigador que pueda aumentar el riesgo del sujeto o interferir con los resultados del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Infusión de células ThisCART19A y HSCT
En este estudio, la infusión alogénica de células T CAR anti-CD19 (ThisCART19A) se usa para tratar pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células B CD19 positivas refractaria o recidivante. Después de que los pacientes alcancen remisiones de MRD- a través de ThisCART19A, posteriormente recibirán trasplantes de células madre hematológicas. |
La ciclofosfamida se utiliza para la depleción de linfocitos.
ThisCART19A es un nuevo tipo de terapia CAR-T para pacientes con B-ALL r/r.
La fludarabina se usa para la depleción de linfocitos.
VP-16 se usa para el agotamiento de linfocitos.
Otros nombres:
Trasplante de células madre hematológicas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Observación de toxicidad limitada por dosis (DLT) en pacientes con LLA-B en cada nivel de dosis durante la fase de escalada y expansión de la dosis
Periodo de tiempo: 28 días
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DLT se define como la incidencia de eventos adversos graves relacionados con ThisCART19A superior al 33 % en cada nivel de dosis.
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28 días
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Tasa de respuesta completa general (OCR) (remisión completa [CR] + remisión completa con recuperación hematológica incompleta [CRi]) dentro de los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
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Tasa de OCR dentro de los 3 meses: porcentaje de participantes que lograron RC+RCi dentro de los 3 meses posteriores a la infusión de células CAR-T.
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3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de remisión negativa de la enfermedad residual mínima (MRD)
Periodo de tiempo: 3 meses
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La MRD se evaluó utilizando citometría de flujo multicolor para detectar células cancerosas residuales con una sensibilidad de 10^-4.
La remisión negativa de MRD se definió como MRD < 10^-4 umbral.
Se informó el porcentaje de participantes con remisión negativa de EMR.
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3 meses
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Duración de la respuesta (DOR) durante la etapa de escalada de dosis y la etapa de expansión
Periodo de tiempo: 24 meses
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DOR se definió como el tiempo desde la primera RC o RCi hasta la recaída o cualquier muerte en ausencia de una recaída documentada.
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24 meses
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RFS (supervivencia libre de recaídas)
Periodo de tiempo: 24 meses
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RFS se define como el tiempo desde la fecha de la infusión de ThisCART19A hasta la fecha de la recaída de la enfermedad o la muerte por cualquier causa.
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24 meses
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EFS (supervivencia libre de eventos)
Periodo de tiempo: 24 meses
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La SSC se define como el tiempo desde la fecha de la infusión de ThisCART19A hasta la fecha de la recaída, progresión, recaída genética o muerte de la enfermedad por cualquier causa.
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24 meses
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OS (supervivencia general)
Periodo de tiempo: 24 meses
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OS se define como el tiempo desde la fecha de la infusión de ThisCART19A hasta la fecha de la muerte por cualquier causa.
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Yongping Song, Ph.D, The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos inmunoproliferativos
- Leucemia
- Leucemia-linfoma linfoblástico de células precursoras
- Leucemia Linfoide
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes antineoplásicos, fitogénicos
- Inhibidores de la topoisomerasa II
- Inhibidores de la topoisomerasa
- Ciclofosfamida
- Etopósido
- Fludarabina
Otros números de identificación del estudio
- ThisCART19 FT400-007
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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