Une enquête pour décrire l'expérience et les besoins non satisfaits des personnes vivant avec la maladie de von Willebrand (MVW) et de leurs soignants
19 décembre 2023 mis à jour par: Takeda
Besoins non satisfaits des patients atteints de la maladie de von Willebrand et de leurs soignants : enquête qualitative sur les normes de soins actuelles au Canada
L'objectif principal de cette étude est de décrire l'expérience et les besoins non satisfaits des personnes vivant avec la maladie de von Willebrand et de leurs aidants au Canada.
L'enquête est prévue en deux phases : la première phase s'adressera aux participants adultes ; la deuxième phase se concentrera sur les enfants et les adolescents. À la fin de la première phase, le Sponsor décidera si la deuxième phase sera lancée.
Les participants et leurs soignants seront invités à répondre à une série de questions soit à l'aide d'un questionnaire en ligne, soit par le biais d'entretiens. La perception, l'expérience, la satisfaction et les besoins non satisfaits du participant/aidant, ainsi que le besoin de nouveaux traitements ou de nouvelles indications seront déterminés en fonction de leurs réponses aux questions.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est une enquête non interventionnelle, prospective et qualitative pour connaître les besoins non satisfaits des participants vivant avec la maladie de von Willebrand et de leurs aidants.
L'étude recrutera environ 49 patients, prenant en compte à la fois les perspectives des participants et des soignants, et devrait être menée en deux phases :
Phase 1 : Participants adultes Phase 2 : Participants pédiatriques La décision de procéder à la Phase 2 sera prise à la fin de la Phase 1.
Cet essai multicentrique sera mené au Canada. La durée totale de collecte des données dans cette étude est d'environ 9 mois.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
12
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Montreal, Canada, H3W 1Y7
- YolaRx Consultants
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 seconde à 50 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Participants et soignants des participants diagnostiqués avec la MvW au Canada.
La description
Critère d'intégration:
- La phase 1:
- Participants adultes (âge ≥ 18 ans) atteints de la maladie de von Willebrand sévère (auto-BAT ≥ 10)
- Participants ayant reçu un traitement contre le facteur von Willebrand (VWF), soit pour un traitement à la demande, une prophylaxie régulière ou une prophylaxie situationnelle (par exemple, une intervention chirurgicale) au cours des 5 dernières années
- Pour les soignants : soignant actuel des participants atteints de la maladie de von Willebrand grave
Pour les soignants et les participants :
- Parle couramment l'anglais ou le français
- Consentement à participer à un entretien téléphonique individuel et à remplir des questionnaires auto-administrés
Critères d'inclusion supplémentaires pour les groupes de discussion virtuels :
- Accès à la technologie (Internet et courriel)
- Consentement à participer à un groupe de discussion virtuel avec un enregistrement audio de la session.
Phase 2:
- Idem que ci-dessus pour les participants participants pédiatriques (âge <18 ans) atteints de maladie de von Willebrand sévère (score auto-PBQ ≥3 pour au moins un symptôme).
Critère d'exclusion:
- La phase 1:
- Participants ou soignants des participants qui ne présentent pas de symptômes graves de la maladie de von Willebrand
- Participants pédiatriques (âge <18 ans)
- Participants n'ayant reçu aucun traitement (prophylaxie à la demande, régulière ou situationnelle) au cours des cinq dernières années
- Participants traités avec succès par desmopressine ou des médicaments anti-fibrinolytiques
- Participants atteints de troubles hémostatiques ou hémorragiques héréditaires ou acquis autres que la maladie de von Willebrand congénitale (autodéclarés)
- Participants et soignants des participants présentant une déficience cognitive (tel qu'évalué par l'infirmière de recherche au moment du dépistage)
- Participants et soignants qualifiés en tant que praticiens de la santé travaillant actuellement dans le domaine de la santé (par exemple, médecin, infirmière ou aide-soignant)
- Participants ou soignants qui ne résident pas au Canada
- Participation actuelle ou passée au cours des 12 derniers mois à un essai clinique
- Phase 2 : Identique à ci-dessus, à l'exception des participants âgés de ≥ 18 ans
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Phase 1 : Participants adultes
Les participants adultes atteints de la maladie de von Willebrand sévère (score de l'outil d'évaluation de l'auto-hémorragie [BAT] ≥ 10) et leurs soignants seront inscrits conformément aux spécifications du protocole.
Les données seront collectées auprès des participants via un questionnaire, des entretiens semi-structurés et des groupes de discussion à l'aide d'une plateforme virtuelle.
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Comme il s'agit d'une étude observationnelle, aucune intervention ne sera administrée.
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Phase 2 : Participants pédiatriques
Les participants pédiatriques atteints de maladie de von Willebrand sévère (score auto-pédiatrique sur les saignements [PBQ] ≥ 3 pour au moins un symptôme et les soignants seront inscrits conformément aux spécifications du protocole.
Les données seront collectées auprès des participants via un questionnaire, des entretiens semi-structurés et des groupes de discussion à l'aide d'une plateforme virtuelle.
La décision de procéder à la phase 2 sera prise après l'achèvement de la phase 1.
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Comme il s'agit d'une étude observationnelle, aucune intervention ne sera administrée.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants classés en fonction des caractéristiques hémorragiques
Délai: Jusqu'à environ 9 mois
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Les caractéristiques des saignements comprendront les catégories de fréquence des saignements, le type/l'emplacement des saignements et la gravité des saignements.
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Jusqu'à environ 9 mois
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Nombre de participants classés par impact sur la vie quotidienne
Délai: Jusqu'à environ 9 mois
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L'impact adapté à l'âge sur la vie quotidienne sera catégorisé par des questions liées à la qualité de vie, à l'activité physique, à la vie professionnelle, à l'école, à l'impact financier, à la santé mentale, aux relations, à l'évitement des activités sociales et physiques et à l'impact sur les activités quotidiennes.
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Jusqu'à environ 9 mois
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Nombre de participants classés en fonction de la gestion de la maladie
Délai: Jusqu'à environ 9 mois
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La prise en charge de la maladie sera classée en fonction du besoin de thérapies ultérieures, de la nécessité d'investigations supplémentaires, du temps nécessaire à la prise en charge de la maladie, de l'impact sur la planification future et de l'accès au traitement pour les participants vieillissants.
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Jusqu'à environ 9 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Délai (délai) avant le début du traitement
Délai: Jusqu'à environ 9 mois
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Jusqu'à environ 9 mois
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Durée du programme de thérapie
Délai: Jusqu'à environ 9 mois
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Jusqu'à environ 9 mois
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Nombre de participants avec changement de fréquence de traitement
Délai: Jusqu'à environ 9 mois
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Jusqu'à environ 9 mois
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Nombre de participants avec contrôle des saignements
Délai: Jusqu'à environ 9 mois
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Jusqu'à environ 9 mois
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Contrôle du temps de saignement
Délai: Jusqu'à environ 9 mois
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Jusqu'à environ 9 mois
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Nombre de participants qui ont manqué des jours au travail/à l'école
Délai: Jusqu'à environ 9 mois
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Le nombre de participants qui ont manqué des jours au travail/à l'école comprendra des catégories pour le patient et le soignant.
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Jusqu'à environ 9 mois
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Durée des visites hospitalières et ambulatoires
Délai: Jusqu'à environ 9 mois
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Jusqu'à environ 9 mois
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Expérience du participant évaluée en nombre de participants classés en fonction de la gravité des symptômes et des comorbidités au fil du temps
Délai: Jusqu'à environ 9 mois
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Jusqu'à environ 9 mois
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Expérience de traitement basée sur le nombre de participants satisfaits du traitement
Délai: Jusqu'à environ 9 mois
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Jusqu'à environ 9 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Takeda
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 février 2023
Achèvement primaire (Réel)
30 novembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
30 novembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 janvier 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 janvier 2023
Première publication (Réel)
25 janvier 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
20 décembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 décembre 2023
Dernière vérification
1 décembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TAK-577-4002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.
Délai de partage IPD
REMARQUE : La période de partage IPD n'a pas été saisie.
Critères d'accès au partage IPD
Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .