Uma pesquisa para descrever a experiência e as necessidades não atendidas de pessoas que vivem com a doença de Von Willebrand (VWD) e seus cuidadores
19 de dezembro de 2023 atualizado por: Takeda
Necessidades não atendidas de pacientes que vivem com a doença de Von Willebrand e seus cuidadores: pesquisa qualitativa sobre o padrão atual de atendimento no Canadá
O principal objetivo deste estudo é descrever a experiência e as necessidades não atendidas de pessoas que vivem com DVW e seus cuidadores no Canadá.
O inquérito está previsto para ser feito em duas fases: A primeira fase será dirigida a participantes adultos; a segunda fase será voltada para crianças e adolescentes. Ao final da primeira fase, o Patrocinador decidirá se a segunda fase será iniciada.
Os participantes e seus cuidadores responderão a um conjunto de perguntas usando um questionário online ou por meio de entrevistas. A percepção, experiência, satisfação e necessidades não atendidas do participante/cuidador e a necessidade de novos tratamentos ou novas indicações serão determinadas com base em suas respostas às perguntas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é uma pesquisa não intervencional, prospectiva e qualitativa para conhecer as necessidades não atendidas dos participantes que vivem com DVW e seus cuidadores.
O estudo envolverá aproximadamente 49 pacientes, levando em consideração a perspectiva do participante e do cuidador, e está planejado para ser conduzido em duas fases:
Fase 1: Participantes adultos Fase 2: Participantes pediátricos A decisão de prosseguir com a Fase 2 será determinada após a conclusão da Fase 1.
Este estudo multicêntrico será realizado no Canadá. O tempo total para coleta de dados neste estudo é de aproximadamente 9 meses.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
12
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Montreal, Canadá, H3W 1Y7
- YolaRx Consultants
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 50 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Participantes e cuidadores de participantes diagnosticados com VWD no Canadá.
Descrição
Critério de inclusão:
- Fase 1:
- Participantes adultos (idade ≥18 anos) com VWD grave (auto-BAT ≥10)
- Participantes que receberam tratamento com fator de von Willebrand (VWF), seja para tratamento sob demanda, profilaxia regular ou profilaxia situacional (por exemplo, cirurgia) nos últimos 5 anos
- Para cuidadores: cuidador atual de participantes com VWD grave
Para cuidadores e participantes:
- Fluente em inglês ou francês
- Consentimento para participar de uma entrevista individual por telefone e para preencher questionários autoaplicáveis
Critérios adicionais de inclusão para grupos focais virtuais:
- Acesso à tecnologia (Internet e e-mail)
- Consentimento em participar de um grupo focal virtual com uma gravação de áudio da sessão.
Fase 2:
- O mesmo que acima para participantes pediátricos (idade <18 anos) com VWD grave (pontuação de auto-PBQ ≥3 para pelo menos um sintoma).
Critério de exclusão:
- Fase 1:
- Participantes ou cuidadores de participantes que não apresentam sintomas graves de VWD
- Participantes pediátricos (idade <18 anos)
- Participantes que não receberam nenhum tratamento (sob demanda, profilaxia regular ou situacional) nos últimos cinco anos
- Participantes tratados com sucesso com desmopressina ou medicamentos antifibrinolíticos
- Participantes com distúrbios hemostáticos ou hemorrágicos hereditários ou adquiridos, exceto DVW congênita (autorrelatado)
- Participantes e cuidadores de participantes que apresentem comprometimento cognitivo (avaliado pela enfermeira da pesquisa no momento da triagem)
- Participantes e cuidadores qualificados como profissionais de saúde que atualmente trabalham em uma função de assistência à saúde (por exemplo, médico, enfermeiro ou auxiliar de saúde)
- Participantes ou cuidadores que não residam no Canadá
- Participação atual ou passada nos últimos 12 meses em um ensaio clínico
- Fase 2: O mesmo que acima, excluindo participantes de ≥18 anos de idade
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Fase 1: Participantes adultos
Participantes adultos com VWD grave (pontuação da ferramenta de avaliação de auto-sangramento [BAT] ≥10) e seus cuidadores serão inscritos de acordo com as especificações do protocolo.
Os dados serão coletados dos participantes por meio de questionário, entrevistas semiestruturadas e grupos focais usando uma plataforma virtual.
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Como este é um estudo observacional, nenhuma intervenção será administrada.
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Fase 2: Participantes pediátricos
Participantes pediátricos com VWD grave (pontuação do questionário de sangramento auto-pediátrico [PBQ] de ≥3 para pelo menos um sintoma e cuidadores serão inscritos de acordo com as especificações do protocolo.
Os dados serão coletados dos participantes por meio de questionário, entrevistas semiestruturadas e grupos focais usando uma plataforma virtual.
A decisão de prosseguir com a Fase 2 será determinada após a conclusão da Fase 1.
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Como este é um estudo observacional, nenhuma intervenção será administrada.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes categorizados com base nas características de sangramento
Prazo: Até aproximadamente 9 meses
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As características de sangramento incluirão categorias de frequência de sangramento, tipo/localização de sangramento e gravidade do sangramento.
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Até aproximadamente 9 meses
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Número de participantes categorizados por impacto na vida diária
Prazo: Até aproximadamente 9 meses
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O impacto adaptado à idade na vida diária será categorizado por questões relacionadas à qualidade de vida, atividade física, vida profissional, escola, impacto financeiro, saúde mental, relacionamentos, evitação de atividades sociais e físicas e impacto nas atividades diárias.
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Até aproximadamente 9 meses
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Número de participantes categorizados com base no gerenciamento de doenças
Prazo: Até aproximadamente 9 meses
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O gerenciamento da doença será categorizado pela necessidade de terapias subsequentes, necessidade de investigações adicionais, tempo necessário para o gerenciamento da doença, impacto no planejamento futuro e acesso ao tratamento para participantes idosos.
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Até aproximadamente 9 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo (atraso) para o início do tratamento
Prazo: Até aproximadamente 9 meses
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Até aproximadamente 9 meses
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Duração do Cronograma de Terapia
Prazo: Até aproximadamente 9 meses
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Até aproximadamente 9 meses
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Número de participantes com mudança na frequência de tratamento
Prazo: Até aproximadamente 9 meses
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Até aproximadamente 9 meses
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Número de participantes com controle de sangramento
Prazo: Até aproximadamente 9 meses
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Até aproximadamente 9 meses
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Controle de tempo para sangrar
Prazo: Até aproximadamente 9 meses
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Até aproximadamente 9 meses
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Número de participantes que faltaram ao trabalho/escola
Prazo: Até aproximadamente 9 meses
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O número de participantes que faltaram ao trabalho/escola incluirá as categorias de paciente e cuidador.
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Até aproximadamente 9 meses
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Duração das visitas hospitalares e ambulatoriais
Prazo: Até aproximadamente 9 meses
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Até aproximadamente 9 meses
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Experiência do participante avaliada como número de participantes categorizados com base na gravidade dos sintomas e comorbidades ao longo do tempo
Prazo: Até aproximadamente 9 meses
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Até aproximadamente 9 meses
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Experiência de tratamento com base no número de participantes satisfeitos com o tratamento
Prazo: Até aproximadamente 9 meses
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Até aproximadamente 9 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de fevereiro de 2023
Conclusão Primária (Real)
30 de novembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
30 de novembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de janeiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de janeiro de 2023
Primeira postagem (Real)
25 de janeiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
20 de dezembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de dezembro de 2023
Última verificação
1 de dezembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TAK-577-4002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
NOTA: O intervalo de tempo de compartilhamento de IPD não foi inserido.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .