Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de ervaring en onvervulde behoeften te beschrijven van personen die leven met de ziekte van Von Willebrand (VWD) en hun verzorgers

19 december 2023 bijgewerkt door: Takeda

Onvervulde behoeften van patiënten met de ziekte van Von Willebrand en hun verzorgers: kwalitatief onderzoek naar de huidige zorgstandaard in Canada

Het hoofddoel van deze studie is het beschrijven van de ervaringen en onvervulde behoeften van personen met vwd en hun verzorgers in Canada.

Het is de bedoeling dat het onderzoek in twee fasen wordt uitgevoerd: de eerste fase is gericht op volwassen deelnemers; de tweede fase richt zich op kinderen en tieners. Aan het einde van de eerste fase beslist de Sponsor of de tweede fase wordt gestart.

Deelnemers en hun verzorgers wordt gevraagd een reeks vragen te beantwoorden, hetzij met behulp van een online vragenlijst of door middel van interviews. De perceptie, ervaring, tevredenheid en onvervulde behoeften van de deelnemer/zorgverlener en de behoefte aan nieuwe behandelingen of nieuwe indicaties worden bepaald op basis van hun antwoorden op de vragen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een niet-interventionele, prospectieve, kwalitatieve enquête om de onvervulde behoeften te kennen van deelnemers met VWD en hun zorgverleners.

De studie zal ongeveer 49 patiënten inschrijven, rekening houdend met de perspectieven van zowel de deelnemer als de zorgverlener, en zal volgens de planning in twee fasen worden uitgevoerd:

Fase 1: volwassen deelnemers Fase 2: pediatrische deelnemers De beslissing om door te gaan met fase 2 wordt bepaald aan het einde van fase 1.

Dit onderzoek in meerdere centra zal worden uitgevoerd in Canada. De totale tijd voor het verzamelen van gegevens in dit onderzoek is ongeveer 9 maanden.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

12

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Montreal, Canada, H3W 1Y7
        • YolaRx Consultants

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers en verzorgers van deelnemers met de diagnose VWD in Canada.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Fase 1:
  • Volwassen deelnemers (leeftijd ≥18 jaar) met ernstige VWD (zelf-BAT ≥10)
  • Deelnemers die in de afgelopen 5 jaar een behandeling met von Willebrand-factor (VWF) hebben ondergaan, ofwel voor on-demand behandeling, reguliere profylaxe of situationele profylaxe (bijv. Chirurgie)
  • Voor mantelzorgers: huidige mantelzorger van deelnemers met ernstige VWD

  • Voor zorgverleners en deelnemers:

    • Vloeiend in Engels of Frans
    • Toestemming om deel te nemen aan een individueel telefonisch interview en om zelf ingevulde vragenlijsten in te vullen

    • Aanvullende inclusiecriteria voor virtuele focusgroepen:

      • Toegang tot technologie (internet en e-mail)
      • Toestemming om deel te nemen aan een virtuele focusgroep met een audio-opname van de sessie.

  • Fase 2:

    • Hetzelfde als hierboven voor deelnemers pediatrische deelnemers (leeftijd <18 jaar) met ernstige VWD (zelf-PBQ-score van ≥3 voor ten minste één symptoom).

Uitsluitingscriteria:

  • Fase 1:
  • Deelnemers of verzorgers van deelnemers die geen ernstige symptomen van VWD hebben
  • Pediatrische deelnemers (leeftijd <18 jaar)
  • Deelnemers die de afgelopen vijf jaar geen behandeling hebben ondergaan (on-demand, reguliere of situationele profylaxe)
  • Deelnemers die met succes zijn behandeld met desmopressine of antifibrinolytica
  • Deelnemers met andere erfelijke of verworven hemostatische of bloedingsstoornissen dan congenitale VWD (zelfgerapporteerd)
  • Deelnemers en verzorgers van deelnemers die cognitieve stoornissen vertonen (zoals beoordeeld door de onderzoeksverpleegkundige op het moment van screening)
  • Deelnemers en zorgverleners die gekwalificeerd zijn als beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg die momenteel werkzaam zijn in de gezondheidszorg (bijv. arts, verpleegkundige of zorghulp)
  • Deelnemers of verzorgers die niet in Canada wonen
  • Huidige of eerdere deelname in de afgelopen 12 maanden aan een klinische proef
  • Fase 2: Hetzelfde als hierboven, exclusief deelnemers van ≥18 jaar

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Fase 1: volwassen deelnemers
Volwassen deelnemers met ernstige VWD (self-bleeding assessment tool [BAT] score ≥10) en hun verzorgers worden ingeschreven volgens de protocolspecificaties. Er zullen gegevens van deelnemers worden verzameld via vragenlijsten, semi-gestructureerde interviews en focusgroepen met behulp van een virtueel platform.
Ander: Geen tussenkomst
Aangezien dit een observationele studie is, zal er geen interventie worden toegediend.
Fase 2: pediatrische deelnemers
Pediatrische deelnemers met ernstige VWD (zelf-pediatrische bloedingsvragenlijst [PBQ]-score van ≥3 voor ten minste één symptoom en zorgverleners zullen worden ingeschreven volgens protocolspecificaties. Er zullen gegevens van deelnemers worden verzameld via vragenlijsten, semi-gestructureerde interviews en focusgroepen met behulp van een virtueel platform. Het besluit om door te gaan met fase 2 wordt bepaald na voltooiing van fase 1.
Ander: Geen tussenkomst
Aangezien dit een observationele studie is, zal er geen interventie worden toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van bloedingskenmerken
Tijdsspanne: Tot ongeveer 9 maanden
Bloedingskenmerken omvatten categorieën van bloedingsfrequentie, bloedingstype/-locatie en bloedingsernst.
Tot ongeveer 9 maanden
Aantal deelnemers gecategoriseerd naar impact op het dagelijks leven
Tijdsspanne: Tot ongeveer 9 maanden
De aan leeftijd aangepaste impact op het dagelijks leven zal worden gecategoriseerd op basis van vragen met betrekking tot levenskwaliteit, fysieke activiteit, beroepsleven, school, financiële impact, geestelijke gezondheid, relaties, vermijden van sociale en fysieke activiteiten en impact op dagelijkse activiteiten.
Tot ongeveer 9 maanden
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van ziektebeheer
Tijdsspanne: Tot ongeveer 9 maanden
Ziektebeheer zal worden gecategoriseerd op basis van behoefte aan volgende therapieën, behoefte aan aanvullend onderzoek, tijd die nodig is voor ziektebeheer, impact op toekomstige planning en toegang tot behandeling voor ouder wordende deelnemers.
Tot ongeveer 9 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd (vertraging) tot start van de behandeling
Tijdsspanne: Tot ongeveer 9 maanden
Tot ongeveer 9 maanden
Duur van het therapieschema
Tijdsspanne: Tot ongeveer 9 maanden
Tot ongeveer 9 maanden
Aantal deelnemers met verandering in behandelingsfrequentie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 9 maanden
Tot ongeveer 9 maanden
Aantal deelnemers met bloedingcontrole
Tijdsspanne: Tot ongeveer 9 maanden
Tot ongeveer 9 maanden
Tijd om te bloeden
Tijdsspanne: Tot ongeveer 9 maanden
Tot ongeveer 9 maanden
Aantal deelnemers dat dagen op werk/school heeft gemist
Tijdsspanne: Tot ongeveer 9 maanden
Het aantal deelnemers dat dagen op het werk/school heeft gemist, omvat categorieën voor patiënt en verzorger.
Tot ongeveer 9 maanden
Duur van intramurale en poliklinische ziekenhuisbezoeken
Tijdsspanne: Tot ongeveer 9 maanden
Tot ongeveer 9 maanden
Ervaring van de deelnemer beoordeeld als aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van de ernst van de symptomen en comorbiditeiten in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer 9 maanden
Tot ongeveer 9 maanden
Behandelervaring op basis van het aantal deelnemers dat tevreden was met de behandeling
Tijdsspanne: Tot ongeveer 9 maanden
Tot ongeveer 9 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 februari 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 november 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 januari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

20 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-577-4002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-tijdsbestek voor delen

OPMERKING: IPD Sharing Time Frame is niet ingevoerd.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren