Опрос для описания опыта и неудовлетворенных потребностей людей, живущих с болезнью фон Виллебранда (БВ), и лиц, осуществляющих уход за ними
19 декабря 2023 г. обновлено: Takeda
Неудовлетворенные потребности пациентов, живущих с болезнью фон Виллебранда, и лиц, ухаживающих за ними: качественный обзор текущего стандарта медицинской помощи в Канаде
Основная цель этого исследования — описать опыт и неудовлетворенные потребности людей, живущих с болезнью Виллебранда, и тех, кто за ними ухаживает, в Канаде.
Опрос планируется провести в два этапа: первый этап будет направлен на взрослых участников; второй этап будет посвящен детям и подросткам. В конце первого этапа Спонсор принимает решение о начале второго этапа.
Участникам и их опекунам будет предложено ответить на ряд вопросов либо с помощью онлайн-анкеты, либо посредством интервью. Восприятие, опыт, удовлетворенность и неудовлетворенные потребности участника/опекуна, а также потребность в новых методах лечения или новых показаниях будут определяться на основе их ответов на вопросы.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование представляет собой неинтервенционное проспективное качественное исследование, целью которого является изучение неудовлетворенных потребностей участников, живущих с болезнью Виллебранда, и тех, кто за ними ухаживает.
В исследовании примут участие около 49 пациентов с учетом точек зрения как участников, так и лиц, осуществляющих уход, и его планируется провести в два этапа:
Этап 1: взрослые участники. Фаза 2: педиатрические участники. Решение о переходе к этапу 2 будет принято по завершении этапа 1.
Это многоцентровое исследование будет проводиться в Канаде. Общее время сбора данных в этом исследовании составляет примерно 9 месяцев.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
12
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Montreal, Канада, H3W 1Y7
- YolaRx Consultants
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 секунда до 50 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участники и опекуны участников с диагнозом БВ в Канаде.
Описание
Критерии включения:
- Фаза 1:
- Взрослые участники (возраст ≥18 лет) с тяжелой болезнью Виллебранда (самостоятельная BAT ≥10)
- Участники, получавшие лечение фактором фон Виллебранда (ФВ) по требованию, регулярную профилактику или ситуационную профилактику (например, хирургическое вмешательство) в течение последних 5 лет.
- Для лиц, осуществляющих уход: Текущий опекун участников с тяжелой болезнью Виллебранда.
Для воспитателей и участников:
- Свободно владеет английским или французским языком
- Согласие на участие в индивидуальном телефонном интервью и заполнение анкет самостоятельно
Дополнительные критерии включения в виртуальные фокус-группы:
- Доступ к технологиям (Интернет и электронная почта)
- Согласие на участие в виртуальной фокус-группе с аудиозаписью сессии.
Фаза 2:
- То же, что и выше, для участников-детей (возраст <18 лет) с тяжелой болезнью Виллебранда (самооценка PBQ ≥3 по крайней мере для одного симптома).
Критерий исключения:
- Фаза 1:
- Участники или опекуны участников, у которых нет тяжелых симптомов болезни Виллебранда.
- Педиатрические участники (возраст <18 лет)
- Участники, которые не получали никакого лечения (по требованию, регулярной или ситуационной профилактики) в течение последних пяти лет.
- Участники, которых успешно лечили десмопрессином или антифибринолитическими препаратами.
- Участники с наследственными или приобретенными нарушениями гемостаза или нарушениями свертываемости крови, кроме врожденной болезни Виллебранда (по самоотчетам)
- Участники и лица, осуществляющие уход за участниками с когнитивными нарушениями (по оценке медсестры-исследователя во время скрининга)
- Участники и лица, обеспечивающие уход, которые имеют квалификацию практикующих врачей, в настоящее время работающих в сфере здравоохранения (например, врач, медсестра или медицинский работник)
- Участники или опекуны, которые не проживают в Канаде
- Текущее или прошлое участие в течение последних 12 месяцев в клиническом исследовании
- Фаза 2: То же, что и выше, за исключением участников в возрасте ≥18 лет.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Фаза 1: взрослые участники
Взрослые участники с тяжелой болезнью Виллебранда (инструмент оценки самокровотечения [BAT] ≥10 баллов) и лица, осуществляющие уход за ними, будут зарегистрированы в соответствии со спецификациями протокола.
Данные будут собираться у участников с помощью анкет, полуструктурированных интервью и фокус-групп с использованием виртуальной платформы.
|
Поскольку это обсервационное исследование, никаких вмешательств не будет.
|
|
Фаза 2: педиатрические участники
Педиатрические участники с тяжелой болезнью Виллебранда (самостоятельный педиатрический опросник о кровотечениях [PBQ] ≥3 баллов по крайней мере для одного симптома и лица, осуществляющие уход, будут зарегистрированы в соответствии со спецификациями протокола.
Данные будут собираться у участников с помощью анкет, полуструктурированных интервью и фокус-групп с использованием виртуальной платформы.
Решение о переходе к этапу 2 будет принято после завершения этапа 1.
|
Поскольку это обсервационное исследование, никаких вмешательств не будет.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников, классифицированных на основе характеристик кровотечения
Временное ограничение: Примерно до 9 месяцев
|
Характеристики кровотечения будут включать категории частоты кровотечения, типа/локации кровотечения и тяжести кровотечения.
|
Примерно до 9 месяцев
|
|
Количество участников, классифицированных по влиянию на повседневную жизнь
Временное ограничение: Примерно до 9 месяцев
|
Адаптированное к возрасту влияние на повседневную жизнь будет классифицироваться по вопросам, связанным с качеством жизни, физической активностью, профессиональной жизнью, школой, финансовыми последствиями, психическим здоровьем, отношениями, избеганием социальной и физической активности и влиянием на повседневную деятельность.
|
Примерно до 9 месяцев
|
|
Количество участников, классифицированных на основе управления заболеванием
Временное ограничение: Примерно до 9 месяцев
|
Ведение заболевания будет классифицироваться в соответствии с необходимостью последующего лечения, потребностью в дополнительных исследованиях, временем, необходимым для лечения заболевания, влиянием на будущее планирование и доступом к лечению для стареющих участников.
|
Примерно до 9 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время (задержка) до начала лечения
Временное ограничение: Примерно до 9 месяцев
|
Примерно до 9 месяцев
|
|
|
Продолжительность терапии График
Временное ограничение: Примерно до 9 месяцев
|
Примерно до 9 месяцев
|
|
|
Количество участников с изменением частоты лечения
Временное ограничение: Примерно до 9 месяцев
|
Примерно до 9 месяцев
|
|
|
Количество участников с контролем кровотечения
Временное ограничение: Примерно до 9 месяцев
|
Примерно до 9 месяцев
|
|
|
Время остановить кровотечение
Временное ограничение: Примерно до 9 месяцев
|
Примерно до 9 месяцев
|
|
|
Количество участников, пропустивших рабочие/школьные дни
Временное ограничение: Примерно до 9 месяцев
|
Количество участников, пропустивших дни на работе/учебе, будет включать категории пациентов и лиц, осуществляющих уход.
|
Примерно до 9 месяцев
|
|
Продолжительность стационарных и амбулаторных посещений больницы
Временное ограничение: Примерно до 9 месяцев
|
Примерно до 9 месяцев
|
|
|
Опыт участников оценивается как количество участников, классифицированных на основе тяжести симптомов и сопутствующих заболеваний с течением времени
Временное ограничение: Примерно до 9 месяцев
|
Примерно до 9 месяцев
|
|
|
Опыт лечения, основанный на количестве участников, удовлетворенных лечением
Временное ограничение: Примерно до 9 месяцев
|
Примерно до 9 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, Takeda
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 февраля 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 ноября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 ноября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 января 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 января 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 января 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
20 декабря 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 декабря 2023 г.
Последняя проверка
1 декабря 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- TAK-577-4002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Сроки обмена IPD
ПРИМЕЧАНИЕ. Временные рамки совместного использования IPD не введены.
Критерии совместного доступа к IPD
IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/.
По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .