Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at beskrive oplevelsen og udækkede behov hos personer, der lever med Von Willebrands sygdom (VWD) og deres pårørende

19. december 2023 opdateret af: Takeda

Uopfyldte behov hos patienter, der lever med Von Willebrands sygdom og deres plejere: Kvalitativ undersøgelse af nuværende standard for pleje i Canada

Hovedformålet med denne undersøgelse er at beskrive oplevelsen og udækkede behov hos personer, der lever med VWD og deres pårørende i Canada.

Undersøgelsen er planlagt til at blive udført i to faser: Den første fase vil være rettet mod voksne deltagere; anden fase vil fokusere på børn og teenagere. Ved afslutningen af ​​den første fase vil sponsoren beslutte, om den anden fase skal startes.

Deltagerne og deres pårørende vil blive bedt om at besvare et sæt spørgsmål enten ved hjælp af et online spørgeskema eller gennem interviews. Deltagerens/plejerens opfattelse, erfaring, tilfredshed og udækkede behov og behov for nye behandlinger eller nye indikationer vil blive fastlagt ud fra deres svar på spørgsmålene.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en ikke-interventionel, prospektiv, kvalitativ undersøgelse for at kende de udækkede behov hos deltagere, der lever med VWD og deres pårørende.

Undersøgelsen vil inkludere cirka 49 patienter, der tager hensyn til både deltagerens og pårørendes perspektiver, og er planlagt til at blive gennemført i to faser:

Fase 1: Voksne deltagere Fase 2: Pædiatriske deltagere Beslutningen om at fortsætte med fase 2 vil blive bestemt ved afslutningen af ​​fase 1.

Dette multicenterforsøg vil blive udført i Canada. Den samlede tid til dataindsamling i denne undersøgelse er cirka 9 måneder.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

12

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Montreal, Canada, H3W 1Y7
        • YolaRx Consultants

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere og pårørende til deltagere diagnosticeret med VWD i Canada.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fase 1:
  • Voksne deltagere (alder ≥18 år) med svær VWD (selv-BAT ≥10)
  • Deltagere, der har modtaget von Willebrand faktor (VWF) behandling, enten til on-demand behandling, regelmæssig profylakse eller situationel profylakse (f.eks. kirurgi) inden for de sidste 5 år
  • For plejere: Nuværende plejer af deltagere med svær VWD

  • For pårørende og deltagere:

    • Flydende engelsk eller fransk
    • Samtykke til at deltage i et individuelt telefoninterview og til at udfylde selvadministrerede spørgeskemaer

    • Yderligere inklusionskriterier for virtuelle fokusgrupper:

      • Adgang til teknologi (internet og e-mail)
      • Samtykke til at deltage i en virtuel fokusgruppe med en lydoptagelse af sessionen.

  • Fase 2:

    • Samme som ovenfor for deltagere pædiatriske deltagere (alder <18 år) med svær VWD (selv-PBQ-score på ≥3 for mindst ét ​​symptom).

Ekskluderingskriterier:

  • Fase 1:
  • Deltagere eller pårørende til deltagere, der ikke har alvorlige symptomer på VWD
  • Pædiatriske deltagere (alder <18 år)
  • Deltagere, der ikke har modtaget nogen behandling (on-demand, regelmæssig eller situationsbestemt profylakse) inden for de sidste fem år
  • Deltagere, der med succes behandles med desmopressin eller anti-fibrinolytiske lægemidler
  • Deltagere med arvelige eller erhvervede hæmostatiske eller blødende lidelser bortset fra medfødt VWD (selvrapporteret)
  • Deltagere og pårørende til deltagere, der viser kognitiv svækkelse (som vurderet af forskningssygeplejersken på screeningstidspunktet)
  • Deltagere og pårørende, der er kvalificerede som behandlere i sundhedsvæsenet, der i øjeblikket arbejder i en sundhedsfaglig kapacitet (f.eks. læge, sygeplejerske eller sundhedsplejerske)
  • Deltagere eller pårørende, der ikke er bosat i Canada
  • Nuværende eller tidligere deltagelse inden for de sidste 12 måneder i et klinisk forsøg
  • Fase 2: Samme som ovenfor eksklusiv deltagere på ≥18 år

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Fase 1: Voksne deltagere
Voksne deltagere med svær VWD (selvblødningsvurderingsværktøj [BAT]-score ≥10) og deres pårørende vil blive tilmeldt i henhold til protokolspecifikationerne. Data vil blive indsamlet fra deltagerne via spørgeskema, semistrukturerede interviews og fokusgrupper ved hjælp af en virtuel platform.
Andet: Ingen indgriben
Da dette er et observationsstudie, vil der ikke blive givet nogen intervention.
Fase 2: Pædiatriske deltagere
Pædiatriske deltagere med svær VWD (selv-pædiatrisk blødningsspørgeskema [PBQ]-score på ≥3 for mindst ét ​​symptom og plejere vil blive tilmeldt i henhold til protokolspecifikationerne. Data vil blive indsamlet fra deltagerne via spørgeskema, semistrukturerede interviews og fokusgrupper ved hjælp af en virtuel platform. Beslutningen om at fortsætte med fase 2 vil blive besluttet efter afslutning af fase 1.
Andet: Ingen indgriben
Da dette er et observationsstudie, vil der ikke blive givet nogen intervention.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere kategoriseret baseret på blødningskarakteristika
Tidsramme: Op til cirka 9 måneder
Blødningskarakteristika vil omfatte kategorier af blødningsfrekvens, blødningstype/placering og blødningsalvorlighed.
Op til cirka 9 måneder
Antal deltagere kategoriseret efter indflydelse på dagligdagen
Tidsramme: Op til cirka 9 måneder
Den alderstilpassede påvirkning af dagligdagen vil blive kategoriseret efter spørgsmål relateret til livskvalitet, fysisk aktivitet, arbejdsliv, skole, økonomisk påvirkning, mental sundhed, relationer, undgåelse af sociale og fysiske aktiviteter og påvirkning af daglige aktiviteter.
Op til cirka 9 måneder
Antal deltagere kategoriseret baseret på sygdomshåndtering
Tidsramme: Op til cirka 9 måneder
Sygdomsbehandling vil blive kategoriseret efter behov for efterfølgende terapier, behov for yderligere undersøgelser, tid nødvendig til sygdomsbehandling, indvirkning på fremtidig planlægning og behandlingsadgang for aldrende deltagere.
Op til cirka 9 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid (forsinkelse) til behandlingsstart
Tidsramme: Op til cirka 9 måneder
Op til cirka 9 måneder
Varighed af terapiskema
Tidsramme: Op til cirka 9 måneder
Op til cirka 9 måneder
Antal deltagere med ændring i behandlingshyppighed
Tidsramme: Op til cirka 9 måneder
Op til cirka 9 måneder
Antal deltagere med blødningskontrol
Tidsramme: Op til cirka 9 måneder
Op til cirka 9 måneder
Tid til blødningskontrol
Tidsramme: Op til cirka 9 måneder
Op til cirka 9 måneder
Antal deltagere, der gik glip af dage på arbejde/skole
Tidsramme: Op til cirka 9 måneder
Antallet af deltagere, der gik glip af dage på arbejde/skole, vil inkludere kategorier for patient og pårørende.
Op til cirka 9 måneder
Varighed af indlagte og ambulante hospitalsbesøg
Tidsramme: Op til cirka 9 måneder
Op til cirka 9 måneder
Deltagerens oplevelse vurderet som antal deltagere kategoriseret baseret på symptomets sværhedsgrad og komorbiditeter over tid
Tidsramme: Op til cirka 9 måneder
Op til cirka 9 måneder
Behandlingserfaring baseret på antal deltagere, der er tilfredse med behandlingen
Tidsramme: Op til cirka 9 måneder
Op til cirka 9 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. februar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

30. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

25. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

20. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-577-4002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingstidsramme

BEMÆRK: IPD-delingstidsramme er ikke blevet indtastet.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands sygdom (VWD)

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner