- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05695560
Un sondaggio per descrivere l'esperienza e i bisogni insoddisfatti delle persone che vivono con la malattia di Von Willebrand (VWD) e dei loro caregiver
Esigenze insoddisfatte dei pazienti che vivono con la malattia di Von Willebrand e dei loro caregiver: indagine qualitativa sull'attuale standard di cura in Canada
Lo scopo principale di questo studio è descrivere l'esperienza ei bisogni insoddisfatti delle persone che vivono con la VWD e dei loro caregiver in Canada.
L'indagine prevede di svolgersi in due fasi: la prima fase sarà rivolta ai partecipanti adulti; la seconda fase si concentrerà su bambini e adolescenti. Al termine della prima fase lo Sponsor deciderà se avviare la seconda fase.
Ai partecipanti e ai loro caregiver verrà chiesto di rispondere a una serie di domande utilizzando un questionario online o tramite interviste. La percezione, l'esperienza, la soddisfazione e i bisogni insoddisfatti del partecipante/caregiver e il bisogno di nuovi trattamenti o nuove indicazioni saranno determinati in base alle loro risposte alle domande.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è un sondaggio non interventistico, prospettico e qualitativo per conoscere i bisogni insoddisfatti dei partecipanti che vivono con la VWD e dei loro caregiver.
Lo studio arruolerà circa 49 pazienti, prendendo in considerazione sia la prospettiva del partecipante che quella del caregiver, ed è pianificato per essere condotto in due fasi:
Fase 1: Partecipanti adulti Fase 2: Partecipanti pediatrici La decisione di procedere con la Fase 2 sarà determinata al completamento della Fase 1.
Questo studio multicentrico sarà condotto in Canada. Il tempo complessivo per la raccolta dei dati in questo studio è di circa 9 mesi.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Montreal, Canada, H3W 1Y7
- YolaRx Consultants
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Fase 1:
- Partecipanti adulti (età ≥18 anni) con VWD grave (auto-BAT ≥10)
- - Partecipanti che hanno ricevuto il trattamento del fattore von Willebrand (VWF), sia per il trattamento su richiesta, profilassi regolare o profilassi situazionale (ad es. intervento chirurgico) negli ultimi 5 anni
- Per i caregiver: attuale caregiver di partecipanti con grave VWD
Per caregiver e partecipanti:
- Fluente in inglese o francese
- Consenso a partecipare ad un colloquio telefonico individuale e alla compilazione di questionari autosomministrati
Ulteriori criteri di inclusione per focus group virtuali:
- Accesso alla tecnologia (Internet e posta elettronica)
- Consenso a partecipare a un focus group virtuale con registrazione audio della sessione.
Fase 2:
- Come sopra per i partecipanti partecipanti pediatrici (età <18 anni) con VWD grave (punteggio self-PBQ ≥3 per almeno un sintomo).
Criteri di esclusione:
- Fase 1:
- Partecipanti o caregiver di partecipanti che non presentano sintomi gravi di VWD
- Partecipanti pediatrici (età <18 anni)
- Partecipanti che non hanno ricevuto alcun trattamento (profilassi su richiesta, regolare o situazionale) negli ultimi cinque anni
- - Partecipanti trattati con successo con desmopressina o farmaci antifibrinolitici
- Partecipanti con disturbi emostatici o emorragici ereditari o acquisiti diversi dalla VWD congenita (auto-riportati)
- Partecipanti e caregiver dei partecipanti che mostrano compromissione cognitiva (come valutato dall'infermiere ricercatore al momento dello screening)
- Partecipanti e operatori sanitari qualificati come operatori sanitari che attualmente lavorano in ambito sanitario (ad es. medico, infermiere o operatore sanitario)
- Partecipanti o caregiver che non risiedono in Canada
- Partecipazione attuale o passata negli ultimi 12 mesi a uno studio clinico
- Fase 2: come sopra esclusi i partecipanti di età ≥18 anni
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Fase 1: partecipanti adulti
I partecipanti adulti con grave VWD (punteggio dello strumento di valutazione dell'auto-sanguinamento [BAT] ≥10) e i loro caregiver saranno arruolati secondo le specifiche del protocollo.
I dati saranno raccolti dai partecipanti tramite questionario, interviste semi-strutturate e focus group utilizzando una piattaforma virtuale.
|
Poiché si tratta di uno studio osservazionale, non verrà somministrato alcun intervento.
|
Fase 2: Partecipanti pediatrici
I partecipanti pediatrici con VWD grave (punteggio del questionario sul sanguinamento auto-pediatrico [PBQ] di ≥3 per almeno un sintomo e gli operatori sanitari saranno arruolati secondo le specifiche del protocollo.
I dati saranno raccolti dai partecipanti tramite questionario, interviste semi-strutturate e focus group utilizzando una piattaforma virtuale.
La decisione di procedere con la Fase 2 sarà determinata dopo il completamento della Fase 1.
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Poiché si tratta di uno studio osservazionale, non verrà somministrato alcun intervento.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti classificati in base alle caratteristiche del sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
|
Le caratteristiche del sanguinamento includeranno categorie di frequenza del sanguinamento, tipo/sede del sanguinamento e gravità del sanguinamento.
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Fino a circa 9 mesi
|
Numero di partecipanti classificati per impatto sulla vita quotidiana
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
|
L'impatto adattato all'età sulla vita quotidiana sarà classificato in base a domande relative alla qualità della vita, all'attività fisica, alla vita professionale, alla scuola, all'impatto finanziario, alla salute mentale, alle relazioni, all'evitamento delle attività sociali e fisiche e all'impatto sulle attività quotidiane.
|
Fino a circa 9 mesi
|
Numero di partecipanti classificati in base alla gestione della malattia
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
|
La gestione della malattia sarà classificata in base alla necessità di terapie successive, necessità di ulteriori indagini, tempo necessario per la gestione della malattia, impatto sulla pianificazione futura e accesso al trattamento per i partecipanti anziani.
|
Fino a circa 9 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Tempo (ritardo) all'inizio del trattamento
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
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Fino a circa 9 mesi
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Durata del programma di terapia
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
|
Fino a circa 9 mesi
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Numero di partecipanti con modifica della frequenza del trattamento
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
|
Fino a circa 9 mesi
|
|
Numero di partecipanti con controllo del sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
|
Fino a circa 9 mesi
|
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È ora di controllare il sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
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Fino a circa 9 mesi
|
|
Numero di partecipanti che hanno perso giorni al lavoro/a scuola
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
|
Il numero di partecipanti che hanno perso giorni al lavoro/a scuola includerà le categorie per pazienti e caregiver.
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Fino a circa 9 mesi
|
Durata delle visite ospedaliere ricoverate e ambulatoriali
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
|
Fino a circa 9 mesi
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|
Esperienza del partecipante valutata come numero di partecipanti classificati in base alla gravità dei sintomi e alle comorbidità nel tempo
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
|
Fino a circa 9 mesi
|
|
Esperienza di trattamento basata sul numero di partecipanti soddisfatti del trattamento
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
|
Fino a circa 9 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, Takeda
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TAK-577-4002
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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