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Un sondaggio per descrivere l'esperienza e i bisogni insoddisfatti delle persone che vivono con la malattia di Von Willebrand (VWD) e dei loro caregiver

19 dicembre 2023 aggiornato da: Takeda

Esigenze insoddisfatte dei pazienti che vivono con la malattia di Von Willebrand e dei loro caregiver: indagine qualitativa sull'attuale standard di cura in Canada

Lo scopo principale di questo studio è descrivere l'esperienza ei bisogni insoddisfatti delle persone che vivono con la VWD e dei loro caregiver in Canada.

L'indagine prevede di svolgersi in due fasi: la prima fase sarà rivolta ai partecipanti adulti; la seconda fase si concentrerà su bambini e adolescenti. Al termine della prima fase lo Sponsor deciderà se avviare la seconda fase.

Ai partecipanti e ai loro caregiver verrà chiesto di rispondere a una serie di domande utilizzando un questionario online o tramite interviste. La percezione, l'esperienza, la soddisfazione e i bisogni insoddisfatti del partecipante/caregiver e il bisogno di nuovi trattamenti o nuove indicazioni saranno determinati in base alle loro risposte alle domande.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è un sondaggio non interventistico, prospettico e qualitativo per conoscere i bisogni insoddisfatti dei partecipanti che vivono con la VWD e dei loro caregiver.

Lo studio arruolerà circa 49 pazienti, prendendo in considerazione sia la prospettiva del partecipante che quella del caregiver, ed è pianificato per essere condotto in due fasi:

Fase 1: Partecipanti adulti Fase 2: Partecipanti pediatrici La decisione di procedere con la Fase 2 sarà determinata al completamento della Fase 1.

Questo studio multicentrico sarà condotto in Canada. Il tempo complessivo per la raccolta dei dati in questo studio è di circa 9 mesi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

12

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Montreal, Canada, H3W 1Y7
        • YolaRx Consultants

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Partecipanti e caregiver dei partecipanti con diagnosi di VWD in Canada.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fase 1:
  • Partecipanti adulti (età ≥18 anni) con VWD grave (auto-BAT ≥10)
  • - Partecipanti che hanno ricevuto il trattamento del fattore von Willebrand (VWF), sia per il trattamento su richiesta, profilassi regolare o profilassi situazionale (ad es. intervento chirurgico) negli ultimi 5 anni
  • Per i caregiver: attuale caregiver di partecipanti con grave VWD

  • Per caregiver e partecipanti:

    • Fluente in inglese o francese
    • Consenso a partecipare ad un colloquio telefonico individuale e alla compilazione di questionari autosomministrati

    • Ulteriori criteri di inclusione per focus group virtuali:

      • Accesso alla tecnologia (Internet e posta elettronica)
      • Consenso a partecipare a un focus group virtuale con registrazione audio della sessione.

  • Fase 2:

    • Come sopra per i partecipanti partecipanti pediatrici (età <18 anni) con VWD grave (punteggio self-PBQ ≥3 per almeno un sintomo).

Criteri di esclusione:

  • Fase 1:
  • Partecipanti o caregiver di partecipanti che non presentano sintomi gravi di VWD
  • Partecipanti pediatrici (età <18 anni)
  • Partecipanti che non hanno ricevuto alcun trattamento (profilassi su richiesta, regolare o situazionale) negli ultimi cinque anni
  • - Partecipanti trattati con successo con desmopressina o farmaci antifibrinolitici
  • Partecipanti con disturbi emostatici o emorragici ereditari o acquisiti diversi dalla VWD congenita (auto-riportati)
  • Partecipanti e caregiver dei partecipanti che mostrano compromissione cognitiva (come valutato dall'infermiere ricercatore al momento dello screening)
  • Partecipanti e operatori sanitari qualificati come operatori sanitari che attualmente lavorano in ambito sanitario (ad es. medico, infermiere o operatore sanitario)
  • Partecipanti o caregiver che non risiedono in Canada
  • Partecipazione attuale o passata negli ultimi 12 mesi a uno studio clinico
  • Fase 2: come sopra esclusi i partecipanti di età ≥18 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Fase 1: partecipanti adulti
I partecipanti adulti con grave VWD (punteggio dello strumento di valutazione dell'auto-sanguinamento [BAT] ≥10) e i loro caregiver saranno arruolati secondo le specifiche del protocollo. I dati saranno raccolti dai partecipanti tramite questionario, interviste semi-strutturate e focus group utilizzando una piattaforma virtuale.
Altro: Nessun intervento
Poiché si tratta di uno studio osservazionale, non verrà somministrato alcun intervento.
Fase 2: Partecipanti pediatrici
I partecipanti pediatrici con VWD grave (punteggio del questionario sul sanguinamento auto-pediatrico [PBQ] di ≥3 per almeno un sintomo e gli operatori sanitari saranno arruolati secondo le specifiche del protocollo. I dati saranno raccolti dai partecipanti tramite questionario, interviste semi-strutturate e focus group utilizzando una piattaforma virtuale. La decisione di procedere con la Fase 2 sarà determinata dopo il completamento della Fase 1.
Altro: Nessun intervento
Poiché si tratta di uno studio osservazionale, non verrà somministrato alcun intervento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti classificati in base alle caratteristiche del sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
Le caratteristiche del sanguinamento includeranno categorie di frequenza del sanguinamento, tipo/sede del sanguinamento e gravità del sanguinamento.
Fino a circa 9 mesi
Numero di partecipanti classificati per impatto sulla vita quotidiana
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
L'impatto adattato all'età sulla vita quotidiana sarà classificato in base a domande relative alla qualità della vita, all'attività fisica, alla vita professionale, alla scuola, all'impatto finanziario, alla salute mentale, alle relazioni, all'evitamento delle attività sociali e fisiche e all'impatto sulle attività quotidiane.
Fino a circa 9 mesi
Numero di partecipanti classificati in base alla gestione della malattia
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
La gestione della malattia sarà classificata in base alla necessità di terapie successive, necessità di ulteriori indagini, tempo necessario per la gestione della malattia, impatto sulla pianificazione futura e accesso al trattamento per i partecipanti anziani.
Fino a circa 9 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo (ritardo) all'inizio del trattamento
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
Fino a circa 9 mesi
Durata del programma di terapia
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
Fino a circa 9 mesi
Numero di partecipanti con modifica della frequenza del trattamento
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
Fino a circa 9 mesi
Numero di partecipanti con controllo del sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
Fino a circa 9 mesi
È ora di controllare il sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
Fino a circa 9 mesi
Numero di partecipanti che hanno perso giorni al lavoro/a scuola
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
Il numero di partecipanti che hanno perso giorni al lavoro/a scuola includerà le categorie per pazienti e caregiver.
Fino a circa 9 mesi
Durata delle visite ospedaliere ricoverate e ambulatoriali
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
Fino a circa 9 mesi
Esperienza del partecipante valutata come numero di partecipanti classificati in base alla gravità dei sintomi e alle comorbidità nel tempo
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
Fino a circa 9 mesi
Esperienza di trattamento basata sul numero di partecipanti soddisfatti del trattamento
Lasso di tempo: Fino a circa 9 mesi
Fino a circa 9 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 febbraio 2023

Completamento primario (Effettivo)

30 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

30 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

25 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

20 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-577-4002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Periodo di condivisione IPD

NOTA: l'intervallo di tempo di condivisione IPD non è stato inserito.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Von Willebrand (VWD)

Prove cliniche su Nessun intervento

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