Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Průzkum popisující zkušenosti a neuspokojené potřeby osob žijících s von Willebrandovou chorobou (VWD) a jejich pečovatelů

19. prosince 2023 aktualizováno: Takeda

Neuspokojené potřeby pacientů žijících s von Willebrandovou chorobou a jejich pečovatelů: Kvalitativní průzkum současného standardu péče v Kanadě

Hlavním cílem této studie je popsat zkušenosti a nenaplněné potřeby osob žijících s VWD a jejich pečovatelů v Kanadě.

Průzkum je plánován na dvě fáze: První fáze bude zaměřena na dospělé účastníky; druhá fáze se zaměří na děti a mládež. Na konci první fáze sponzor rozhodne, zda bude zahájena druhá fáze.

Účastníci a jejich pečovatelé budou požádáni, aby odpověděli na sadu otázek buď pomocí online dotazníku, nebo prostřednictvím rozhovorů. Vnímání, zkušenost, spokojenost a nenaplněné potřeby účastníka/pečovatele a potřeba nové léčby nebo nových indikací budou určeny na základě jejich odpovědí na otázky.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je neintervenční, prospektivní, kvalitativní průzkum ke zjištění nenaplněných potřeb účastníků žijících s VWD a jejich pečovatelů.

Studie bude zahrnovat přibližně 49 pacientů, přičemž bude zohledněna perspektiva účastníka i pečovatele a je plánováno, že bude provedena ve dvou fázích:

Fáze 1: Dospělí účastníci Fáze 2: Pediatričtí účastníci Rozhodnutí pokračovat ve fázi 2 bude rozhodnuto po dokončení fáze 1.

Tato multicentrická zkouška bude probíhat v Kanadě. Celková doba sběru dat v této studii je přibližně 9 měsíců.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

12

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3W 1Y7
        • YolaRx Consultants

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci a pečovatelé účastníků s diagnózou VWD v Kanadě.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Fáze 1:
  • Dospělí účastníci (věk ≥18 let) s těžkou VWD (self-BAT ≥10)
  • Účastníci, kteří během posledních 5 let podstoupili léčbu von Willebrandovým faktorem (VWF), buď pro léčbu na vyžádání, pravidelnou profylaxi nebo situační profylaxi (např.
  • Pro pečovatele: Současný pečovatel o účastníky s těžkou VWD

  • Pro pečovatele a účastníky:

    • Plynule anglicky nebo francouzsky
    • Souhlas s účastí na individuálním telefonickém rozhovoru a s vyplněním dotazníků, které si sám zadáte

    • Další kritéria zahrnutí pro virtuální cílové skupiny:

      • Přístup k technologiím (internet a e-mail)
      • Souhlas s účastí ve virtuální fokusové skupině se zvukovým záznamem relace.

  • Fáze 2:

    • Stejné jako výše pro účastníky, dětské účastníky (věk <18 let) s těžkou VWD (self-PBQ skóre ≥3 pro alespoň jeden symptom).

Kritéria vyloučení:

  • Fáze 1:
  • Účastníci nebo pečovatelé účastníků, kteří nemají závažné příznaky VWD
  • Pediatričtí účastníci (věk <18 let)
  • Účastníci, kteří během posledních pěti let nepodstoupili žádnou léčbu (na vyžádání, pravidelnou nebo situační profylaxi)
  • Účastníci, kteří jsou úspěšně léčeni desmopresinem nebo antifibrinolytiky
  • Účastníci s zděděnými nebo získanými hemostatickými nebo krvácivými poruchami jinými než vrozeným VWD (sami hlášeni)
  • Účastníci a pečovatelé účastníků, kteří vykazují kognitivní poruchu (podle hodnocení výzkumné sestry v době screeningu)
  • Účastníci a pečovatelé, kteří jsou kvalifikovaní jako zdravotničtí praktici, kteří v současné době pracují jako zdravotničtí pracovníci (např. lékař, zdravotní sestra nebo zdravotnický asistent)
  • Účastníci nebo pečovatelé, kteří nemají bydliště v Kanadě
  • Současná nebo minulá účast na klinickém hodnocení během posledních 12 měsíců
  • Fáze 2: Stejné jako výše s výjimkou účastníků ve věku ≥18 let

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Fáze 1: Dospělí účastníci
Dospělí účastníci s těžkou VWD (skóre nástroje pro hodnocení sebekrvácení [BAT] ≥10) a jejich pečovatelé budou zařazeni podle specifikací protokolu. Data budou od účastníků shromažďována prostřednictvím dotazníků, polostrukturovaných rozhovorů a fokusních skupin pomocí virtuální platformy.
Jiný: Žádný zásah
Protože se jedná o observační studii, nebude prováděna žádná intervence.
Fáze 2: Pediatričtí účastníci
Pediatričtí účastníci s těžkou VWD (skóre dotazníku samopediatrického krvácení [PBQ] ≥3 pro alespoň jeden symptom a pečovatelé budou zařazeni podle specifikací protokolu. Data budou od účastníků shromažďována prostřednictvím dotazníků, polostrukturovaných rozhovorů a fokusních skupin pomocí virtuální platformy. Rozhodnutí pokračovat ve fázi 2 bude rozhodnuto po dokončení fáze 1.
Jiný: Žádný zásah
Protože se jedná o observační studii, nebude prováděna žádná intervence.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků kategorizovaných na základě charakteristik krvácení
Časové okno: Do cca 9 měsíců
Charakteristiky krvácení budou zahrnovat kategorie frekvence krvácení, typ/místo krvácení a závažnost krvácení.
Do cca 9 měsíců
Počet účastníků v kategoriích podle dopadu na každodenní život
Časové okno: Do cca 9 měsíců
Věkově přizpůsobený dopad na každodenní život bude kategorizován podle otázek týkajících se kvality života, fyzické aktivity, profesního života, školy, finančního dopadu, duševního zdraví, vztahů, vyhýbání se sociálním a fyzickým aktivitám a dopadu na každodenní aktivity.
Do cca 9 měsíců
Počet účastníků kategorizovaných na základě zvládání onemocnění
Časové okno: Do cca 9 měsíců
Management onemocnění bude kategorizován podle potřeby následných terapií, potřeby dalších vyšetření, času potřebného pro management onemocnění, dopadu na budoucí plánování a přístupu k léčbě pro stárnoucí účastníky.
Do cca 9 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba (zpoždění) do zahájení léčby
Časové okno: Do cca 9 měsíců
Do cca 9 měsíců
Doba trvání terapeutického plánu
Časové okno: Do cca 9 měsíců
Do cca 9 měsíců
Počet účastníků se změnou frekvence léčby
Časové okno: Do cca 9 měsíců
Do cca 9 měsíců
Počet účastníků s kontrolou krvácení
Časové okno: Do cca 9 měsíců
Do cca 9 měsíců
Čas na kontrolu krvácení
Časové okno: Do cca 9 měsíců
Do cca 9 měsíců
Počet účastníků, kteří zameškali dny v práci/škole
Časové okno: Do cca 9 měsíců
Počet účastníků, kteří zameškali dny v práci/škole, bude zahrnovat kategorie pro pacienta a pečovatele.
Do cca 9 měsíců
Délka návštěv lůžkové a ambulantní nemocnice
Časové okno: Do cca 9 měsíců
Do cca 9 měsíců
Zkušenosti účastníka hodnocené jako počet účastníků kategorizovaných na základě závažnosti symptomů a komorbidit v průběhu času
Časové okno: Do cca 9 měsíců
Do cca 9 měsíců
Zkušenosti s léčbou na základě počtu účastníků spokojených s léčbou
Časové okno: Do cca 9 měsíců
Do cca 9 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. února 2023

Primární dokončení (Aktuální)

30. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

30. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

25. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

20. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-577-4002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při dosahování legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Časový rámec sdílení IPD

POZNÁMKA: Nebyl zadán časový rámec sdílení IPD.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandova nemoc (VWD)

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit