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Una encuesta para describir la experiencia y las necesidades insatisfechas de las personas que viven con la enfermedad de Von Willebrand (VWD) y sus cuidadores

19 de diciembre de 2023 actualizado por: Takeda

Necesidades insatisfechas de los pacientes que viven con la enfermedad de Von Willebrand y sus cuidadores: Encuesta cualitativa sobre el estándar de atención actual en Canadá

El objetivo principal de este estudio es describir la experiencia y las necesidades insatisfechas de las personas que viven con VWD y sus cuidadores en Canadá.

Está previsto que la encuesta se realice en dos fases: la primera fase estará dirigida a participantes adultos; la segunda fase se centrará en niños y adolescentes. Al final de la primera fase, el Patrocinador decidirá si se inicia la segunda fase.

Se les pedirá a los participantes y sus cuidadores que respondan una serie de preguntas mediante un cuestionario en línea o mediante entrevistas. La percepción, la experiencia, la satisfacción y las necesidades insatisfechas del participante/cuidador y la necesidad de nuevos tratamientos o nuevas indicaciones se determinarán en función de sus respuestas a las preguntas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es una encuesta cualitativa prospectiva no intervencionista para conocer las necesidades insatisfechas de los participantes que viven con EVW y sus cuidadores.

El estudio inscribirá aproximadamente a 49 pacientes, teniendo en cuenta las perspectivas tanto del participante como del cuidador, y está planificado para realizarse en dos fases:

Fase 1: Participantes adultos Fase 2: Participantes pediátricos La decisión de continuar con la Fase 2 se determinará al finalizar la Fase 1.

Este ensayo multicéntrico se llevará a cabo en Canadá. El tiempo total para la recopilación de datos en este estudio es de aproximadamente 9 meses.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

12

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Montreal, Canadá, H3W 1Y7
        • YolaRx Consultants

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 50 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Participantes y cuidadores de participantes diagnosticados con VWD en Canadá.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Fase 1:
  • Participantes adultos (edad ≥18 años) con VWD grave (auto-BAT ≥10)
  • Participantes que hayan recibido tratamiento con factor de von Willebrand (VWF), ya sea para tratamiento a pedido, profilaxis regular o profilaxis situacional (p. ej., cirugía) en los últimos 5 años
  • Para los cuidadores: Cuidador actual de participantes con VWD grave

  • Para cuidadores y participantes:

    • Fluidez en inglés o francés.
    • Consentimiento para participar en una entrevista telefónica individual y para completar cuestionarios autoadministrados

    • Criterios de inclusión adicionales para grupos focales virtuales:

      • Acceso a la tecnología (Internet y correo electrónico)
      • Consentimiento para participar en un grupo de enfoque virtual con una grabación de audio de la sesión.

  • Fase 2:

    • Lo mismo que arriba para los participantes pediátricos (edad <18 años) con VWD grave (puntuación de auto-PBQ de ≥3 para al menos un síntoma).

Criterio de exclusión:

  • Fase 1:
  • Participantes o cuidadores de participantes que no tienen síntomas graves de VWD
  • Participantes pediátricos (edad <18 años)
  • Participantes que no hayan recibido ningún tratamiento (profilaxis a demanda, periódica o situacional) en los últimos cinco años
  • Participantes que reciben un tratamiento exitoso con desmopresina o medicamentos antifibrinolíticos
  • Participantes con trastornos hemostáticos o hemorrágicos hereditarios o adquiridos distintos de la VWD congénita (autoinformado)
  • Participantes y cuidadores de participantes que muestran deterioro cognitivo (según lo evaluado por la enfermera de investigación en el momento de la selección)
  • Participantes y cuidadores que están calificados como profesionales de la salud que actualmente trabajan en una capacidad de atención médica (p. ej., médico, enfermera o auxiliar de atención médica)
  • Participantes o cuidadores que no residen en Canadá
  • Participación actual o pasada en los últimos 12 meses en un ensayo clínico
  • Fase 2: Igual que el anterior excluyendo participantes de ≥18 años de edad

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Fase 1: Participantes Adultos
Los participantes adultos con EvW grave (puntaje ≥10 de la herramienta de evaluación de autosangrado [BAT]) y sus cuidadores se inscribirán según las especificaciones del protocolo. Se recopilarán datos de los participantes a través de cuestionarios, entrevistas semiestructuradas y grupos focales utilizando una plataforma virtual.
Otro: Sin intervención
Como se trata de un estudio observacional, no se administrará ninguna intervención.
Fase 2: Participantes pediátricos
Los participantes pediátricos con EVW grave (puntuación del cuestionario de sangrado autopediátrico [PBQ] de ≥3 para al menos un síntoma y los cuidadores se inscribirán según las especificaciones del protocolo). Se recopilarán datos de los participantes a través de cuestionarios, entrevistas semiestructuradas y grupos focales utilizando una plataforma virtual. La decisión de proceder con la Fase 2 se determinará después de completar la Fase 1.
Otro: Sin intervención
Como se trata de un estudio observacional, no se administrará ninguna intervención.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes categorizados según las características del sangrado
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 9 meses
Las características de sangrado incluirán categorías de frecuencia de sangrado, tipo/ubicación de sangrado y gravedad del sangrado.
Hasta aproximadamente 9 meses
Número de participantes categorizados por impacto en la vida diaria
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 9 meses
El impacto adaptado a la edad en la vida diaria se clasificará en preguntas relacionadas con la calidad de vida, la actividad física, la vida profesional, la escuela, el impacto financiero, la salud mental, las relaciones, la evitación de actividades sociales y físicas y el impacto en las actividades diarias.
Hasta aproximadamente 9 meses
Número de participantes categorizados según el manejo de la enfermedad
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 9 meses
El manejo de la enfermedad se clasificará según la necesidad de terapias posteriores, la necesidad de investigaciones adicionales, el tiempo necesario para el manejo de la enfermedad, el impacto en la planificación futura y el acceso al tratamiento para los participantes mayores.
Hasta aproximadamente 9 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo (retraso) hasta el inicio del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 9 meses
Hasta aproximadamente 9 meses
Duración del programa de terapia
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 9 meses
Hasta aproximadamente 9 meses
Número de participantes con cambio en la frecuencia del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 9 meses
Hasta aproximadamente 9 meses
Número de participantes con control de sangrado
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 9 meses
Hasta aproximadamente 9 meses
Tiempo para controlar el sangrado
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 9 meses
Hasta aproximadamente 9 meses
Número de participantes que faltaron días al trabajo/escuela
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 9 meses
La cantidad de participantes que perdieron días en el trabajo o la escuela incluirá categorías para pacientes y cuidadores.
Hasta aproximadamente 9 meses
Duración de las visitas al hospital para pacientes internados y ambulatorios
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 9 meses
Hasta aproximadamente 9 meses
Experiencia del participante evaluada como número de participantes categorizados según la gravedad de los síntomas y las comorbilidades a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 9 meses
Hasta aproximadamente 9 meses
Experiencia de tratamiento basada en el número de participantes satisfechos con el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 9 meses
Hasta aproximadamente 9 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de febrero de 2023

Finalización primaria (Actual)

30 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

30 de noviembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

25 de enero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

20 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-577-4002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Marco de tiempo para compartir IPD

NOTA: No se ha ingresado el marco de tiempo compartido de IPD.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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