En undersøkelse for å beskrive opplevelsen og de udekkede behovene til personer som lever med Von Willebrands sykdom (VWD) og deres omsorgspersoner
19. desember 2023 oppdatert av: Takeda
Udekkede behov hos pasienter som lever med Von Willebrands sykdom og deres omsorgspersoner: Kvalitativ undersøkelse om gjeldende omsorgsstandard i Canada
Hovedmålet med denne studien er å beskrive erfaringen og de udekkede behovene til personer som lever med VWD og deres omsorgspersoner i Canada.
Undersøkelsen er planlagt utført i to faser: Den første fasen vil være rettet mot voksne deltakere; den andre fasen vil fokusere på barn og tenåringer. På slutten av den første fasen vil sponsoren bestemme om den andre fasen skal startes.
Deltakere og deres omsorgspersoner vil bli bedt om å svare på et sett med spørsmål enten ved hjelp av et spørreskjema på nettet eller gjennom intervjuer. Deltakerens/omsorgspersonens oppfatning, erfaring, tilfredshet og udekkede behov og behov for nye behandlinger eller nye indikasjoner vil bli bestemt ut fra deres svar på spørsmålene.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Denne studien er en ikke-intervensjonell, prospektiv, kvalitativ undersøkelse for å kjenne de udekkede behovene til deltakere som lever med VWD og deres omsorgspersoner.
Studien vil inkludere omtrent 49 pasienter, som tar hensyn til både deltakerens og omsorgspersonens perspektiver, og er planlagt gjennomført i to faser:
Fase 1: Voksne deltakere Fase 2: Pediatriske deltakere Beslutningen om å fortsette med fase 2 vil bli bestemt ved fullføring av fase 1.
Denne multisenterforsøket vil bli gjennomført i Canada. Den totale tiden for datainnsamling i denne studien er omtrent 9 måneder.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
12
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Montreal, Canada, H3W 1Y7
- YolaRx Consultants
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund til 50 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere og omsorgspersoner for deltakere diagnostisert med VWD i Canada.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Fase 1:
- Voksne deltakere (alder ≥18 år) med alvorlig VWD (selv-BAT ≥10)
- Deltakere som har mottatt von Willebrand faktor (VWF) behandling, enten for behandling etter behov, vanlig profylakse eller situasjonsforebyggende (f.eks. kirurgi) i løpet av de siste 5 årene
- For omsorgspersoner: Nåværende omsorgsperson for deltakere med alvorlig VWD
For omsorgspersoner og deltakere:
- Flytende i engelsk eller fransk
- Samtykke til å delta i et individuelt telefonintervju og til å fylle ut selvadministrerte spørreskjemaer
Ytterligere inkluderingskriterier for virtuelle fokusgrupper:
- Tilgang til teknologi (Internett og e-post)
- Samtykke til å delta i en virtuell fokusgruppe med lydopptak av økten.
Fase 2:
- Samme som ovenfor for deltakere pediatriske deltakere (alder <18 år) med alvorlig VWD (selv-PBQ-score på ≥3 for minst ett symptom).
Ekskluderingskriterier:
- Fase 1:
- Deltakere eller omsorgspersoner for deltakere som ikke har alvorlige symptomer på VWD
- Pediatriske deltakere (alder <18 år)
- Deltakere som ikke har mottatt noen behandling (på forespørsel, vanlig eller situasjonsbestemt profylakse) i løpet av de siste fem årene
- Deltakere som er vellykket behandlet med desmopressin eller anti-fibrinolytiske medisiner
- Deltakere med arvelige eller ervervede hemostatiske eller blødningsforstyrrelser andre enn medfødt VWD (selvrapportert)
- Deltakere og omsorgspersoner for deltakere som viser kognitiv svikt (som vurdert av forskningssykepleieren på tidspunktet for screening)
- Deltakere og omsorgspersoner som er kvalifisert som helsepersonell som for tiden jobber i helsevesenet (f.eks. lege, sykepleier eller helsehjelp)
- Deltakere eller omsorgspersoner som ikke er bosatt i Canada
- Nåværende eller tidligere deltakelse i en klinisk studie de siste 12 månedene
- Fase 2: Samme som ovenfor ekskludert deltakere på ≥18 år
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Fase 1: Voksne deltakere
Voksne deltakere med alvorlig VWD (selvblødningsvurderingsverktøy [BAT]-score ≥10) og deres omsorgspersoner vil bli registrert i henhold til protokollspesifikasjonene.
Data vil bli samlet inn fra deltakerne via spørreskjema, semistrukturerte intervjuer og fokusgrupper ved hjelp av en virtuell plattform.
|
Siden dette er en observasjonsstudie, vil ingen intervensjon bli administrert.
|
|
Fase 2: Pediatriske deltakere
Pediatriske deltakere med alvorlig VWD (selvpediatrisk blødningsspørreskjema [PBQ]-score på ≥3 for minst ett symptom og omsorgspersoner vil bli registrert i henhold til protokollspesifikasjoner.
Data vil bli samlet inn fra deltakerne via spørreskjema, semistrukturerte intervjuer og fokusgrupper ved hjelp av en virtuell plattform.
Beslutningen om å fortsette med fase 2 vil bli bestemt etter fullføring av fase 1.
|
Siden dette er en observasjonsstudie, vil ingen intervensjon bli administrert.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere kategorisert basert på blødningsegenskaper
Tidsramme: Opptil ca 9 måneder
|
Blødningskarakteristika vil inkludere kategorier av blødningsfrekvens, blødningstype/-sted og blødningsalvorlighet.
|
Opptil ca 9 måneder
|
|
Antall deltakere kategorisert etter innvirkning på dagliglivet
Tidsramme: Opptil ca 9 måneder
|
Den alderstilpassede påvirkningen på dagliglivet vil bli kategorisert etter spørsmål knyttet til livskvalitet, fysisk aktivitet, yrkesliv, skole, økonomisk påvirkning, psykisk helse, relasjoner, unngåelse av sosiale og fysiske aktiviteter og påvirkning på daglige aktiviteter.
|
Opptil ca 9 måneder
|
|
Antall deltakere kategorisert basert på sykdomsbehandling
Tidsramme: Opptil ca 9 måneder
|
Sykdomsbehandling vil bli kategorisert etter behov for påfølgende terapier, behov for ytterligere undersøkelser, tid nødvendig for sykdomsbehandling, innvirkning på fremtidig planlegging og behandlingstilgang for aldrende deltakere.
|
Opptil ca 9 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid (forsinkelse) til behandlingsstart
Tidsramme: Opptil ca 9 måneder
|
Opptil ca 9 måneder
|
|
|
Varighet av terapiplan
Tidsramme: Opptil ca 9 måneder
|
Opptil ca 9 måneder
|
|
|
Antall deltakere med endring i behandlingsfrekvens
Tidsramme: Opptil ca 9 måneder
|
Opptil ca 9 måneder
|
|
|
Antall deltakere med blødningskontroll
Tidsramme: Opptil ca 9 måneder
|
Opptil ca 9 måneder
|
|
|
På tide å blø kontroll
Tidsramme: Opptil ca 9 måneder
|
Opptil ca 9 måneder
|
|
|
Antall deltakere som gikk glipp av dager på jobb/skole
Tidsramme: Opptil ca 9 måneder
|
Antall deltakere som gikk glipp av dager på jobb/skole vil inkludere kategorier for pasient og omsorgsperson.
|
Opptil ca 9 måneder
|
|
Varighet av innleggelse og poliklinisk sykehusbesøk
Tidsramme: Opptil ca 9 måneder
|
Opptil ca 9 måneder
|
|
|
Deltakerens erfaring vurdert som antall deltakere kategorisert basert på symptomets alvorlighetsgrad og komorbiditeter over tid
Tidsramme: Opptil ca 9 måneder
|
Opptil ca 9 måneder
|
|
|
Behandlingserfaring basert på antall deltakere som er fornøyd med behandlingen
Tidsramme: Opptil ca 9 måneder
|
Opptil ca 9 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. februar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
30. november 2023
Studiet fullført (Faktiske)
30. november 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. januar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. januar 2023
Først lagt ut (Faktiske)
25. januar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
20. desember 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. desember 2023
Sist bekreftet
1. desember 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TAK-577-4002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-delingstidsramme
MERK: IPD-delingstidsramme er ikke angitt.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .