- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT05767346
Le but de cette étude est de comparer l'efficacité et l'innocuité d'Aficamten (CK-3773274) par rapport au succinate de métoprolol chez les adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique symptomatique et d'obstruction des voies d'éjection ventriculaire gauche (MAPLE-HCM)
Un essai de phase 3, multicentrique, randomisé, en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'Aficamten par rapport au métoprolol chez les adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne
- Charite-Universitatsmedizin Berlin - Campus Virchow Klinikum
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Essen, Allemagne
- Universitaetsklinikum Essen
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Jena, Allemagne
- Universitaetsklinikum Jena
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Ibirapuera, Brésil, 04012-909
- Institutdo Danta Pazzanese
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brésil, 13060-080
- Instituto de Pesquisa Clinica de Campinas - Ipecc
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São Paulo, São Paulo, Brésil, 05403-900
- lnstituto do Coracao do Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
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Québec, Canada
- Institut universitaire de cardiologie et de pneumonlogie de Quebec - Universite Laval
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Changsha, Chine
- Xiangya Second Hospital of Central South University
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Guangzhou, Chine
- Guangdong Provincial People's Hospital
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Guangzhou, Chine, 510080
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Shanghai, Chine
- Zhongshan Hospital Fudan University
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Wuhan, Chine
- Renmin Hospital of Wuhan University
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Zhengzhou, Chine
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
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Aarhus, Danemark
- Aarhus University Hospital
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Copenhagen, Danemark
- Copenhagen University Hospital
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A Coruña, Espagne
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
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Barcelona, Espagne
- Hospital Clinic de Barcelona
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El Palmar, Espagne
- Hospital Clinico Universitario Virgen Arrixaca
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Madrid, Espagne
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
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Salamanca, Espagne
- Hospital Universitario De Salamanca
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Seville, Espagne
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Seville, Espagne
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Son Ferriol, Espagne
- Hospital Universitario Son Llàtzer
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Marseille, France
- CHU La Timone
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Paris, France
- Hôpital Europeén Georges Pompidou
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Paris, France
- Hôpital Lariboisière - APHP
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Pessac, France
- Hopital Cardiologique Haut Leveque - CHU de Bordeaux
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Rennes, France
- CHU Pontchaillou
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Saint-Herblain, France
- Hopital Laennec - CHU de Nantes
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Budapest, Hongrie
- Semmelweis Egyetem, Varosmajori Sziv- es Ergyogyaszati Klinika
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Ashkelon, Israël
- Barzilai Medical Center
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Jerusalem, Israël
- Hadassah Hebrew Medical Center- Ein Kerem
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Ramat Gan, Israël
- The Chaim Sheba Medical Center
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Rehovot, Israël
- Kaplan Medical Center
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Safed, Israël
- Ziv Medical Center
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Florence, Italie
- Aou Careggi
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Rotterdam, Pays-Bas
- Erasmus Medical Center
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Glasgow, Royaume-Uni
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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Liverpool, Royaume-Uni
- Liverpool Heart and Chest Hospital NHS Foundation Trust
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London, Royaume-Uni
- Royal Brompton Hospital
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London, Royaume-Uni
- Barts Health NHS Trust
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London, Royaume-Uni
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
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Oxford, Royaume-Uni
- Oxford University Hospital NHS Trust - John Radcliffe Hospital - OCMR
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Alaska
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Anchorage, Alaska, États-Unis, 99508
- Alaska Heart and Vascular Institute
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
- Mayo Clinic
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92037
- UC San Diego Health - Sulpizio Cardiovascular Center
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
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-
Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
- Yale New Haven Hospital
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Florida
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Orlando, Florida, États-Unis, 32804
- AdventHealth
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory Clinic
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Fayetteville, Georgia, États-Unis, 30214
- Piedmont Fayette Hospital
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Illinois
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Evanston, Illinois, États-Unis, 60208
- Northwestern University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Burlington, Massachusetts, États-Unis, 01803
- Lahey Hospital & Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
- Henry Ford Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
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New Jersey
-
Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
- Morristown Medical Center
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-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center/New York Presbyterian Hospital
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
- Sanger Heart & Vascular Institute - HCM Clinic
-
Morrisville, North Carolina, États-Unis, 27560
- Duke Health Center Arringdon
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-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health & Science University
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97225
- Providence St. Vincent Medical Center
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Division of Heart Failure and Transplantation (Hospital of the University of Pennsylvania)
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South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37205
- Ascension Saint Thomas Heart West
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- CHI St. Luke's Health Baylor-St. Luke's Medical Center
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Utah
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Murray, Utah, États-Unis, 84107
- Intermountain Medical Center
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Virginia
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Falls Church, Virginia, États-Unis, 22042
- Inova Schar Heart and Vascular
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
Les participants qui répondent à tous les critères suivants lors de la sélection peuvent être inclus dans l'essai :
- Hommes et femmes âgés de 18 à 85 ans, inclusivement, au moment du dépistage
- Indice de masse corporelle < 35 kg/m2
Diagnostiqué avec oHCM selon les critères suivants par imagerie par résonance magnétique cardiaque (CMR) ou échocardiographie -
- A une hypertrophie ventriculaire gauche (VG) avec chambre VG non dilatée en l'absence d'autre maladie cardiaque et
A une épaisseur de paroi VG télédiastolique telle que mesurée par le laboratoire central d'échocardiographie :
- ≥ 15 mm dans un ou plusieurs segments myocardiques OU
- ≥ 13 mm dans un ou plusieurs segments de paroi et une mutation connue du gène responsable de la maladie ou des antécédents familiaux positifs de CMH
- Classe NYHA II ou III
A un échocardiogramme de dépistage avec les éléments suivants déterminés par le laboratoire central d'échocardiographie :
- LVOT-G au repos > 30 mm Hg et/ou post-Valsalva LVOT-G ≥ 50 mmHg au dépistage ET
- FEVG ≥ 60%
- Hémoglobine ≥ 10g/dL
- Les patients précédemment exposés au mavacamten sont autorisés à participer mais doivent être sans mavacamten pendant au moins 8 semaines
Critère d'exclusion:
L'un des critères suivants exclura les participants potentiels de l'essai :
- Indication médicale pour les bêta-bloquants ou les inhibiteurs calciques interdisant l'arrêt d'un médicament autre que l'oHCM
- Antécédents d'intolérance ou de contre-indication médicale au traitement par bêta-bloquants
- PAS au repos > 160 mmHg
- Fréquence cardiaque au repos > 100 bpm
Cardiopathie valvulaire importante
- Sténose aortique valvulaire modérée à sévère ou obstruction sous-aortique fixe
- Régurgitation mitrale non due au mouvement antérieur systolique de la valve mitrale (selon le jugement de l'investigateur)
- Trouble infiltrant, génétique ou de stockage connu ou soupçonné provoquant une hypertrophie cardiaque qui imite l'oHCM (p. ex., syndrome de Noonan, maladie de Fabry, amylose)
- Antécédents de dysfonctionnement systolique VG (FEVG < 45 %) ou de cardiomyopathie de stress à tout moment au cours de leur évolution clinique
- Incapacité à faire de l'exercice sur un tapis roulant ou à vélo (p. ex., limitations orthopédiques)
- Lecture documentée de la saturation en oxygène de l'air ambiant < 90 % au dépistage
- Traitement planifié de réduction septale ne pouvant être différé pendant la période d'essai
- Antécédents de thérapie de réduction septale (myectomie chirurgicale ou ablation septale à l'alcool) dans les 6 mois suivant le dépistage
- Antécédents de fibrillation auriculaire paroxystique ou persistante ou de flutter auriculaire. Le flutter auriculaire traité par ablation par radiofréquence sans récidive au cours des 6 derniers mois précédant le dépistage est autorisé.
- Traitement actuel ou récent (< 4 semaines) avec le disopyramide
- Antécédents de syncope, d'arythmie ventriculaire symptomatique ou de tachyarythmie ventriculaire soutenue avec exercice dans les 6 mois précédant le dépistage
- A déjà reçu un traitement par aficamten ou a déjà été intolérant (FEVG réduite nécessitant l'arrêt définitif du médicament) au mavacamten
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Aficamten jusqu'à 20 mg plus placebo pour le métoprolol
Les patients recevront des doses de 5 mg, 10 mg, 15 mg ou 20 mg d'aficamten (CK-3773274) plus un placebo pour le succinate de métoprolol avec des niveaux de dose guidés par des évaluations échocardiographiques jusqu'à 24 semaines.
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Aficamten (CK-3773274) comprimés administrés par voie orale
Placebo pour le succinate de métoprolol administré par voie orale
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Comparateur actif: Succinate de métoprolol jusqu'à 200 mg plus placebo pour l'aficamten
Les patients recevront 50 mg, 100 mg, 150 mg ou 200 mg de succinate de métoprolol plus un placebo pour l'aficamten (CK-3773274) avec des niveaux de dose guidés par une échocardiographie et des évaluations de la fréquence cardiaque pendant 24 semaines maximum.
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Placebo pour aficamten (CK-3773274) administré par voie orale
Comprimés de succinate de métoprolol administrés par voie orale
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Change in Peak Oxygen Uptake (pVO2) by Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET)
Délai: Baseline to Week 24
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Effect of aficamten compared with metoprolol succinate on exercise capacity in patients with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM).
Exercise capacity was determined through changes in peak oxygen uptake (pVO2) after 24 weeks of treatment.
pVO2 was measured by cardiopulmonary exercise testing (CPET) on a treadmill or bicycle.
A higher pVO2 indicates better cardiorespiratory fitness.
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Baseline to Week 24
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Proportion of Patients With ≥1 Class Improvement in New York Heart Association (NYHA) Functional Class
Délai: Baseline to Week 24
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Effect of aficamten compared with metoprolol succinate on NYHA Functional Classification
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Baseline to Week 24
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Change in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire - Clinical Summary Score (KCCQ-CSS)
Délai: Baseline to Week 24
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Effect of aficamten compared with metoprolol succinate on participant health status was measured by change in KCCQ-CSS.
The KCCQ is a patient-reported outcome designed to assess the physical limitations, symptoms, self-efficacy, quality of life, and social limitation of patients with heart failure symptoms.
The CSS is the sum of the physical limitation score and the total symptom score.
The KCCQ-Clinical Symptoms Score (KCCQ-CSS) is scored on a scale from 0 to 100, with higher scores indicating better physical functioning and symptoms.
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Baseline to Week 24
|
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Change in Left Ventricular Mass Index (LVMI)
Délai: Baseline to Week 24
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Effect of aficamten on mass of the heart as compared with metoprolol succinate
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Baseline to Week 24
|
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Change in Left Atrial Volume Index (LAVI)
Délai: Baseline to Week 24
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Effect of aficamten on size of the heart as compared with metoprolol succinate
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Baseline to Week 24
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Change From Baseline Values in N-terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP)
Délai: Baseline to Week 24
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Effect of aficamten on NT-proBNP as compared with metoprolol succinate.
For change in NT-proBNP from baseline to Week 24, the log transformed proportional change up to Week 24 was analyzed using a mixed model for repeated measures (MMRM) then the estimate was back transformed to obtain the ratio.
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Baseline to Week 24
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Change in Post-Valsalva Left Ventricular Outflow Tract Gradient (LVOT-G)
Délai: Baseline to Week 24
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Effect of aficamten on post-Valsalva LVOT-G as compared with metoprolol succinate
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Baseline to Week 24
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Scientific Leadership, Cytokinetics
Publications et liens utiles
Publications générales
- Nassif ME, Garcia-Pavia P, Masri A, Merkely B, Pena-Pena ML, Barriales-Villa R, Bilen O, Burroughs M, Claggett BL, Costabel JP, de Barros Correia E, Dybro AM, Elliott P, Lakdawala NK, Lewis GD, Mann A, Maron MS, Miao ZM, Nair A, Poulsen SH, Reant P, Schulze PC, Solomon SD, Wang A, Sohn R, Berhane I, Heitner SB, Jacoby DL, Kupfer S, Malik FI, Wohltman A, Fifer MA, Spertus JA; MAPLE-HCM Investigators. Effect of Aficamten vs Metoprolol on Patient-Reported Health Status in Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2026 Mar 3;87(8):1046-1058. doi: 10.1016/j.jacc.2025.10.059. Epub 2025 Nov 18.
- Wang A, Garcia-Pavia P, Masri A, Merkely B, Nassif ME, Pena-Pena ML, Barriales-Villa R, Bilen O, Burroughs M, Claggett BL, Costabel JP, de Barros Correia E, Dybro A, Elliott P, Hegde SM, Kulac IJ, Lakdawala NK, Lewis GD, Mann A, Nair A, Poulsen SH, Reant P, Schulze PC, Solomon SD, Sohn R, Berhane I, Heitner SB, Jacoby DL, Kupfer S, Malik FI, Wohltman A, Fifer MA, Maron MS; MAPLE-HCM Investigators. Aficamten in Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: A Multidomain, Patient-Level Analysis of the MAPLE-HCM Trial. J Am Coll Cardiol. 2026 Mar 3;87(8):1029-1042. doi: 10.1016/j.jacc.2025.10.057. Epub 2025 Nov 18.
- Hegde SM, Wang X, Garcia-Pavia P, Getchevski S, Masri A, Merkely B, Nassif ME, Pena-Pena ML, Barriales-Villa R, Bilen O, Burroughs M, Claggett B, Costabel JP, Correia EB, Dybro AM, Elliott P, Lakdawala NK, Mann A, Maron MS, Nair A, Poulsen SH, Reant P, Schulze PC, Wang A, Sohn R, Berhane I, Heitner SB, Jacoby DL, Kupfer S, Malik FI, Wohltman A, Fifer MA, Solomon SD; MAPLE-HCM Investigators. Effect of Aficamten Compared With Metoprolol on Echocardiographic Measures in Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: MAPLE-HCM. J Am Coll Cardiol. 2025 Dec 16;86(24):2452-2467. doi: 10.1016/j.jacc.2025.08.022. Epub 2025 Aug 27.
- Garcia-Pavia P, Maron MS, Masri A, Merkely B, Nassif ME, Pena-Pena ML, Barriales-Villa R, Bilen O, Burroughs M, Claggett B, Costabel JP, Correia EB, Dybro AM, Elliott P, Hegde SM, Lakdawala NK, Lewis GD, Mann A, Miao ZM, Nair A, Poulsen SH, Reant P, Schulze PC, Solomon SD, Wang A, Sohn R, Berhane I, Heitner SB, Jacoby DL, Kupfer S, Malik FI, Wohltman A, Fifer MA; MAPLE-HCM Investigators. Aficamten or Metoprolol Monotherapy for Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2025 Sep 11;393(10):949-960. doi: 10.1056/NEJMoa2504654. Epub 2025 Aug 30.
- Garcia-Pavia P, Bilen O, Burroughs M, Costabel JP, de Barros Correia E, Dybro AM, Elliott P, Lakdawala NK, Mann A, Nair A, Nassif ME, Poulsen SH, Reant P, Schulze PC, Wang A, Berhane I, Heitner SB, Jacoby DL, Kupfer S, Malik FI, Meng L, Sohn R, Wohltman A, Fifer MA; MAPLE-HCM Study Investigators. Aficamten vs Metoprolol for Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: MAPLE-HCM Rationale, Study Design, and Baseline Characteristics. JACC Heart Fail. 2025 Feb;13(2):346-357. doi: 10.1016/j.jchf.2024.11.011.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladie de la valve aortique
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies cardiaques
- Maladies des valves cardiaques
- Cardiomyopathies
- Sténose aortique, sous-valvulaire
- Sténose valvulaire aortique
- Cardiomyopathie hypertrophique
- Produits chimiques organiques
- Amines
- Alcools
- Phénoxypropanolamines
- Propanolamines
- Alcools amino
- Propanols
- Métoprolol
Autres numéros d'identification d'étude
- CY 6032
- 2023-504809-37-00 (Autre identifiant: EU CTR Number)
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Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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