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Étude de preuve de concept pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du HRS-5965 chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

10 octobre 2024 mis à jour par: Chengdu Suncadia Medicine Co., Ltd.

Une étude de preuve de concept multicentrique, randomisée et ouverte pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du HRS-5965 chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

Il s'agit d'un essai clinique de phase II multicentrique, randomisé et ouvert. Au total, 24 patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne naïfs de traitement par inhibiteur du complément ont été inclus. Les sujets ont été traités avec HRS-5965 pendant 12 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

26

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • The Blood Disease Hospital of the Chinese Academy of Medical Sciences

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic d'HPN confirmé par cytométrie en flux avec taille de clone ≥ 10 %.
  2. N'avoir pas reçu de traitement par inhibiteur du complément ;
  3. LDH > 1,5 × LSN ;
  4. Taux d'hémoglobine < 10 g/dL.

Critère d'exclusion:

  1. Déficit en complément héréditaire ou acquis connu ou suspecté ;
  2. Patients présentant des signes de laboratoire d'insuffisance médullaire (réticulocytes < 100 x 109/L ; plaquettes < 30 x 109/L ; neutrophiles < 0,5 x 109/L) ;
  3. Présence ou suspicion d'une infection bactérienne, virale ou fongique systémique active (sur la base du jugement de l'investigateur) dans les 2 semaines précédant la première dose de HRS-5965 ;
  4. Antécédents d'infection par des bactéries capsulaires (par ex. méningocoque, pneumocoque, etc.)
  5. Positif au VIH, HBsAg ou HCVAb.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de traitement A
Médicament: Comprimés HRS-5965
Comprimés HRS-5965 pendant 12 semaines
Expérimental: Groupe de traitement B
Médicament: Comprimés HRS-5965
Comprimés HRS-5965 pendant 12 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Modifications de l'hémoglobine.
Délai: 12 semaines
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables
Délai: 16 semaines
16 semaines
Modifications de la LDH.
Délai: 12 semaines
12 semaines
Modifications de l'haptoglobine.
Délai: 12 semaines
12 semaines
Modifications de la bilirubine.
Délai: 12 semaines
12 semaines
Modifications du nombre de réticulocytes.
Délai: 12 semaines
12 semaines
Modifications du dépôt de fragments du complément C3.
Délai: 12 semaines
12 semaines
Pourcentage de patients n’ayant pas reçu de transfusion sanguine.
Délai: 12 semaines
12 semaines
Nombre d'unités de globules rouges transfusées.
Délai: 12 semaines
12 semaines
Incidence des événements thromboemboliques.
Délai: 16 semaines
16 semaines
Concentration plasmatique de HRS-5965.
Délai: 12 semaines
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chengdu Suncadia Medicine Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 novembre 2023

Achèvement primaire (Réel)

25 mars 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

25 mars 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 septembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 septembre 2023

Première publication (Réel)

22 septembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 octobre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 octobre 2024

Dernière vérification

1 octobre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HRS-5965-202

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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